EE vergibt $660K für die Erforschung von Nonsense-Mutationen bei zystischer Fibrose
Emily's Entourage (EE) freut sich, bekannt geben zu können, dass einer angesehenen Gruppe internationaler Forscher drei Forschungsstipendien in Höhe von insgesamt $660.000 für einen Zeitraum von zwei Jahren gewährt wurden. Diese Zuschüsse dienen der Förderung wichtiger Forschungsarbeiten mit dem einzigen Ziel, die Entwicklung von Therapien für Menschen mit Mukoviszidose (CF) und Nonsense-Mutationen zu beschleunigen.
"Diese neuen Zuschüsse bewerten die Wirksamkeit aktueller und in der Erprobung befindlicher Therapien für CF-Nonsense-Mutationen und spiegeln das Engagement von Emily's Entourage wider, die Grenzen der Entwicklung neuartiger Therapien für Mukoviszidose zu verschieben und diese Durchbrüche schnell zu den Patienten zu bringen."
-EE Wissenschaftlicher Direktor Peter Haggie, PhD
Neue therapeutische Ansätze für die Behandlung von CF-Patienten mit der W1282X-Mutation des vorzeitigen Codonabbruchs
Venkateshwar Mutyam, PhD und Steven M. Rowe, MD, MSPH
Universität von Alabama in Birmingham
Frühere Studien, die von Emily's Entourage unterstützt wurden, haben gezeigt, dass KALYDECO bei einigen Mukoviszidosepatienten mit der W1282X-Mutation einen therapeutischen Nutzen bietet. Diese provokativen Studien werden in weiteren klinischen n-of-1-Studien erweitert, um festzustellen, ob der klinische Nutzen durch eine zugelassene Korrektor-Potentiator-Therapie weiter gesteigert werden kann.
Strategie: Durchsuchen der Bibliothek: Identifizierung und Wiederverwendung von therapeutischen Molekülen
Verbesserung der Funktion von W1282X CFTR-Epithelzellen der Atemwege durch kleine Moleküle
Theo Moraes, MD, PhD, Tanja Gonska, MD, Christine Bear, PhD, und Felix Ratjen, MD, PhD, FRCPC
Das Krankenhaus für kranke Kinder, Toronto, Kanada
Durch die Kombination von Fachwissen in den Bereichen Zellkultur, CFTR-Funktionsbewertung, therapeutische Entwicklung und klinische Praxis wird in diesem Projekt untersucht, ob verfügbare therapeutische Ansätze Schlüsseleigenschaften, einschließlich Ionentransport und mukoziliäre Clearance, in Epithelzellen der Atemwege von CF-Patienten mit der W1282X-Mutation modulieren.
Strategie: Durchsuchen der Bibliothek: Identifizierung und Wiederverwendung von therapeutischen Molekülen
Eine molekulare Prothese für die CFTR-unabhängige Behandlung der durch Nonsense-Mutationen verursachten CF
Martin D. Burke, MD, PhD und Michael J. Welsh, MD
Universität von Illinois in Urbana-Champaign und Universität von Iowa
CF wird durch den Funktionsverlust des CFTR-Ionenkanals verursacht. Die Entwicklung alternativer Möglichkeiten, die fehlende Kanalfunktion unabhängig von CFTR wiederherzustellen, ist ein dringender ungedeckter medizinischer Bedarf. Auf der Grundlage überzeugender Studien in Zellkulturmodellen und in CF-Tiermodellen wird in diesem Projekt eine neuartige therapeutische Strategie getestet, um diesen Bedarf direkt zu decken. Dieser Ansatz verwendet ein Medikament, das für eine andere Indikation zugelassen ist, und könnte schließlich zur Entwicklung eines neuen therapeutischen Ansatzes für CF führen.
Strategie: Kreative Umgehungen: Arbeiten mit alternativen Wegen
Diese Zuschüsse sind die zweite Finanzierungsrunde, die von der Kampagne "Katalysator für eine Heilungeine bahnbrechende Initiative in Höhe von $3 Millionen, die 2017 ins Leben gerufen wurde, um strategische Forschungsbereiche zu finanzieren, die vom wissenschaftlichen Beirat der EE festgelegt wurden, um die Forschung und die Entwicklung von Medikamenten gegen CF-Nonsense-Mutationen zu beschleunigen.
Welche Auswirkungen wird dies haben?
Emily's Entourage hat seit 2011 mehr als $3,3 Millionen vergeben, um die Entwicklung lebensrettender Behandlungen zu beschleunigen, die Patienten mit CF-Nonsense-Mutationen schnell erreichen können. Patienten mit zwei Kopien einer Nonsense-Mutation stellen den größten Teil der entlegenen 10% der CF-Population dar, für die es derzeit keine zielgerichteten Behandlungen gibt.
Wir möchten den engagierten Wissenschaftlern, die bei der Entwicklung innovativer Therapieansätze für Mukoviszidose-Nonsense-Mutationen führend sind, sowie unseren unglaublichen Unterstützern, die den Treibstoff für diese bahnbrechenden Bemühungen darstellen, herzlichst danken.
Um mehr zu erfahren, besuchen Sie die Bewilligte Zuschüsse Seite.
