Emily's Entourage veranstaltet wissenschaftliches Symposium über die vielversprechenden gentechnischen Therapien für zystische Fibrose

Philadelphia, PA - 21. November, 2023 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF), einschließlich derjenigen mit Nonsense-Mutationen, beschleunigt, hat heute ihr wissenschaftliches Symposium 2023 angekündigt, Das Versprechen genbasierter Therapien für Mukoviszidosedie am 4. und 5. Dezember 2023 im Quorum im University City Science Center stattfinden wird.

Das Thema des Symposiums würdigt die jüngsten Fortschritte in der Entwicklung von Gentherapien bei Mukoviszidose, die das Potenzial haben, die letzten 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft zu erreichen, die von den derzeit verfügbaren Therapien nicht profitieren, und die zu einer heilenden Behandlung für alle Menschen mit Mukoviszidose führen könnten. Trotz signifikanter Fortschritte bleiben kritische Herausforderungen bei der Entwicklung und Bereitstellung neuartiger genbasierter Therapien für Mukoviszidose bestehen. Das Symposium bringt führende Köpfe innerhalb - und außerhalb - der CF-Wissenschaft, der Industrie und der FDA zusammen, um sich offen auszutauschen, zusammenzuarbeiten, schwierige Fragen zu stellen und schließlich Lösungen und strategische, beschleunigte Wege zu finden.

Unter dem Vorsitz von Dr. Patrick Harrison, PhD, Maria Limberis, PhD, und Batsheva Kerem, PhD, nehmen an dem Symposium, zu dem nur geladene Gäste zugelassen sind, über 34 Redner und 86 Teilnehmer aus 18 Ländern teil. Zu den angesehenen eingeladenen Rednern gehört Dr. Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD, Empfänger des Nobelpreises für Physiologie oder Medizin 2023.

Das Symposium umfasst sieben zum Nachdenken anregende Sitzungen, die sich über zwei Tage erstrecken. Jede Sitzung bietet Präsentationen und reichlich Gelegenheit für eingehende Diskussionen. Das große Finale bilden die beiden abschließenden Sitzungen in Form von dynamischen Rundtischgesprächen, die fachkundig moderiert und durch die Erkenntnisse mehrerer Diskussionsteilnehmer bereichert werden.

I. CF-Therapeutika - Vergangenheit, Gegenwart und Zukunft

Paul Negulescu, PhD | Vertex Pharmaceuticals
Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health
Kara Foshay, PhD | Stiftung für zystische Fibrose

II. RNA-basierte Ansätze

Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD | Universität von Pennsylvania
Fred Van Goor, PhD | Vertex Pharmaceuticals
John Lueck, PhD | Universität von Rochester, Schule für Medizin und Zahnmedizin
Zoya Ignatova, PhD | Universität Hamburg

III. Nutzung neuartiger Lieferplattformen für mRNA-, tRNA- und Oligonukleotid-basierte Ansätze

Rana Ghosh, PhD | Universität von Texas in Austin
Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD | Universität von Michigan
Marc Abrams, PhD | Carbon Biosciences

IV. CFTR-Gentherapie und Gene Editing bei CF

V. Derzeitige Landschaft der genbasierten Therapien

Matt Porteus, MD, PhD | Stanford Universität
Kiran Musunuru, MD, PhD, MPH, ML | Universität von Pennsylvania
Marcus Noyes, PhD | NYU Grossman School of Medicine

VI. Perspektive für seltene Gentherapien zur Beschleunigung der Entwicklung von Therapien für Mukoviszidose

VII. Herausforderungen bei klinischen Gentherapieversuchen durch das Mukoviszidose-Objektiv

"In den letzten Jahren hat es enorme Fortschritte bei der Entwicklung von Gentherapien gegeben. Diese Fortschritte ermutigen uns, denn sie sind ein Hoffnungsschimmer für die gesamte Mukoviszidose-Gemeinschaft und insbesondere für die 10%, die nicht von den bestehenden, auf Mutationen ausgerichteten Therapien profitieren und immer noch verzweifelt auf Behandlungsmöglichkeiten warten", sagte Chandra Ghose, Chief Scientific Officer von Emily's Entourage. "Wir freuen uns sehr, dass wir auf unserem Symposium führende Persönlichkeiten von Weltrang zusammenbringen können, um gemeinsam einen schnellen Weg in eine Zukunft zu finden, in der 100% der CF-Gemeinschaft über lebensrettende Therapien verfügen, die ihnen ein langes, gesundes Leben ermöglichen, unabhängig von ihrer genetischen Mutation."

EE bedankt sich bei den Sponsoren des Symposiums 2023: Präsentatoren, Dream Team und Violet-Level, Viatris, 4D Molekulare Therapeutika, Vertex Pharmaceuticals, Inc., ReCode Therapeutics, Boomer Esiason Foundation, und mehr deren Unterstützung diese wichtige Veranstaltung und die daraus resultierenden Fortschritte möglich macht.

Über Emily's Entourage

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung für die 10%-Patienten der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verfügbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenhöhe vergeben, ein inzwischen übernommenes Gentherapieunternehmen für Mukoviszidose auf den Weg gebracht, ein Patientenregister und ein Vermittlungsprogramm für klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. Über die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

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