EE startet Organoid-Screening auf Nonsense-Mutation der zystischen Fibrose

Emily's Entourage ist stolz, bekannt zu geben, dass sie einen einjährigen Forschungsstipendium an Jeffrey Beekman, PhD, am University Medical Center, Utrecht, Niederlande.

Bild mit freundlicher Genehmigung von Jeffrey Beekman, PhD.

Dieser Zuschuss spiegelt eine neue Grenze der personalisierten Medizin wider. Organoide-oder Miniorgane- werden aus den eigenen Darmstammzellen eines Mukoviszidose-Patienten gewonnen und können nachweislich vorhersagen, ob bestimmte Therapien bei bestimmten Mutationen wirken.  

Als Pionier der Anwendung von Organoiden in der Mukoviszidose-Therapie ist Dr. Beekman wird Organoide verwenden, um zu prüfen, ob aktuelle und in der Erforschung befindliche niedermolekulare CFTR-Modulatoren für die W1282X-Mutation wirksam sind.

Dieses Projekt ist besonders zeitkritisch, da für etwa 90% der CF-Population bahnbrechende Therapien auf dem Markt sind oder sich in der Spätphase der Entwicklung befinden. Personen mit zwei Kopien von Nonsense-Mutationen, einschließlich W1282X, gehören zu den entlegenen 10% der CF-Population, für die es keine auf die Mutation ausgerichteten Behandlungen in der Entwicklung gibt. Arzneimittel-Screening-Programme wie dieses bewerten, ob Medikamente, die bereits für andere CF-Mutationen entwickelt wurden oder derzeit entwickelt werden, auch für Nonsense-Mutationen von Nutzen sein können - und damit möglicherweise baldige therapeutische Lösungen für die verbleibenden 10% identifizieren.

Teil von Emilys Entourage's "Katalysator für die Heilung"Dieses Projekt unterstützt den strategischen Ansatz der Stiftung, Partnerschaften mit weltweit anerkannten Wissenschaftlern einzugehen, um die Entwicklung lebensrettender Behandlungen für Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose zu beschleunigen.

Emily's Entourage unterstützt die Forschung und Medikamentenentwicklung durch verschiedene Finanzierungsmechanismen, darunter ein jährliches Förderprogramm. Dank der Unterstützung von unglaublichen Spendern hat die Stiftung seit 2011 über $2,7 Millionen Dollar für die Erforschung von Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose vergeben. Um mehr zu erfahren, besuchen Sie die Bewilligte Zuschüsse Seite. 

Strategie: Stöbern in der Bibliothek: Identifizierung und Wiederverwendung von therapeutischen Molekülen