Emily Translate Bio'nun KF Farkındalık Ayı Etkinliğinde Konuştu
Emily's Entourage (EE) 29 Mayıs'ta Translate Bio'nun Boston'da düzenlediği Kistik Fibrozis (KF) Farkındalık Ayı etkinliğine katıldı. EE Kurucu Ortağı Emily Kramer-Golinkoff, günün etkinliklerini başlatmak için açılış konuşması yaptı ve bir Soru-Cevap panelinde yer aldı.
Panelde Emily'ye KF topluluğunun önemli üyeleri, MassBio CEO'su Bob Coughlin, Translate Bio'nun devam eden klinik çalışmasında yer alan bir doktor olan Dr. Jonathan Zuckerman ve Translate Bio'nun CMO'su Dr. Ann Barbier katıldı. Panelin moderatörlüğünü Rho'da Kıdemli Klinik Araştırma Bilimcisi olan Dr. Meagan Vaughn ve KF'de yeni tedavi seçeneklerine duyulan acil ihtiyacı ve "bir gün son 10% için yeterince iyi değil" konusunu ele aldı.
Oturum canlı olarak yayınlandı ve aşağıda izlenebilir. KF topluluğu üyeleri bu yayını izlemeye ve sorularını göndermeye teşvik edildi.
Emily konuşmasında, KF'nin saçma mutasyonlarıyla olan kendi yolculuğundan bahsetti ve EE'nin kalan 10% için hayat kurtaran tedaviler ve ilaç geliştirme konusundaki lazer odaklı misyonuna ışık tuttu.
Emily, konuşmasının ardından KF tedavisindeki yeniliklerin mevcut durumu, yeni tedavilerin gelecekte oynayabileceği potansiyel rol ve KF topluluğunun 10%'sinin halen taşıdığı yük gibi konuları kapsayan bir panele katıldı.
Translate Bio, şu anda KF gibi protein veya gen işlev bozukluğunun neden olduğu hastalıkları tedavi etmek için ilaçlar geliştiren bir mRNA terapötik şirketidir. KF'li bireylerin yaklaşık 90%'si için ufukta oyunun kurallarını değiştirecek atılımlar görünürken, saçma mutasyonlara sahip olanlar, bu atılımlardan yararlanamayacak olan 10%'nin çoğunluğunu temsil etmektedir.
Emily's Entourage, KF topluluğunun son 10%'si için hala yapılması gereken kritik çalışmalar hakkında farkındalık yaratmak amacıyla KF topluluğundaki kilit oyunculardan oluşan böylesine özel bir kadroyla birlikte katılmaktan inanılmaz derecede onur duymaktadır. Translate Bio'ya böylesine harika bir etkinlik düzenlediği ve EE ile Emily'yi de bu etkinliğe dahil ettiği için çok teşekkür ederiz!
