EE, Translate Bio ile Pilot Hasta Kayıt İşbirliğini Başlattı
Emily's Entourage (EE), Eylül ayında Translate Bio ile Kistik Fibrozis (KF) Nonsense Mutasyon Hasta Kayıt Defteri'ni klinik araştırma hastalarının belirlenmesi ve sosyal yardım için bir araç olarak pilot olarak kullanmak üzere türünün ilk örneği olan bir işbirliği başlattı. Amaç, KF'li bireyleri ilgili klinik araştırma bilgileri ve fırsatlarıyla buluşturarak, klinik araştırma işe alımını daha hedefli ve verimli hale getirerek ilaç geliştirme sürecini hızlandırmak ve sonuçta hayat kurtaran tedavilerin daha hızlı geliştirilmesini sağlamaktır.
"EE ile ortaklık yapmaktan heyecan duyuyoruz ve klinik gelişimde ilerlerken hasta kaydının MRT5005 kayıt stratejimizin önemli bir bileşeni olacağına inanıyoruz."
~ Dr. Ann Barbier, Baş Tıbbi Sorumlu, Translate Bio
Emily ve Liza 2019 yılında Translate Bio'ya yaptıkları ziyaret sırasında laboratuvarı geziyor.
"KF tedavisinde önemli ilerlemeler kaydedilmiş olsa da, karşılanmamış önemli bir ihtiyaç devam etmektedir. KF popülasyonunun yaklaşık yüzde 10'unun şu anda onaylanmış CFTR modülatörlerinden fayda görmesi beklenmiyor," diyor Translate Bio Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Ann Barbier. "Translate Bio'nun ilk klinik aşama mRNA ürün adayı olan MRT5005, nonsense mutasyonları olanlar da dahil olmak üzere tüm KF'li insanları tedavi etme potansiyeline sahiptir. EE ile ortaklık yapmaktan heyecan duyuyoruz ve klinik gelişimde ilerlerken hasta kaydının MRT5005 kayıt stratejimizin önemli bir bileşeni olacağına inanıyoruz."
EE'nin kayıt defteri, KF'nin nonsense mutasyonunun bir veya iki kopyasına sahip bireylerden oluşmaktadır. Kayıtta 42 eyaletten ve dünya çapında 33'ten fazla ülkeden yaşları 1 ila 67 arasında değişen yüzlerce birey yer almaktadır. Kayıt, KF'li bireylerin ilgili araştırmalar, klinik gelişmeler ve ilaç denemeleri hakkında bilgi edinmesine ve hayat kurtaran tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmasına olanak tanır.
Emily, 2019'da Translate Bio'nun KF Farkındalık Ayı Etkinliği için bir panelde
Kayıt yaptıranların gizliliğinin EE için son derece önemli olduğunu belirtmek son derece önemlidir. Bireysel kişisel bilgiler asla satılmaz veya şirketlerle ya da herhangi bir dış kurumla paylaşılmaz.
EE, kuruluşun KF topluluğu ve biyoteknoloji şirketleri için değerini artırmaktan heyecan duyuyor ve bunu Translate Bio ile yapmaktan özellikle memnun!
