Emily distinguida como "Campeã da Mudança" pela Casa Branca

Emily passou a passada quarta-feira na Casa Branca como uma das nove pessoas distinguidas como Campeões da Mudança para a campanha do Presidente Obama Iniciativa de medicina de precisão.

Os 9 campeões da mudança na medicina de precisão

"Este reconhecimento da Casa Branca mostra que a Emily's Entourage está a liderar o caminho - ultrapassando os limites da ciência e ajudando a escrever a história da medicina de precisão", disse Emily. "A medicina de precisão não é apenas uma iniciativa política arrojada ou uma nova e excitante era de investigação biomédica e terapêutica personalizada - é a minha esperança para o futuro."

"O nosso objetivo é encontrar terapias que sejam concebidas mesmo para aqueles de nós com mutações raras, para que ninguém tenha uma mutação demasiado invulgar para entrar no radar da investigação. Esta é a luta para salvar a minha vida e a vida de outras pessoas com mutações raras como a minha", disse Emily, descrevendo a razão pela qual Emily's Entourage (EE) angariou $1,5 milhões desde 2011 para financiar a investigação sobre mutações nonsense da FC.

A aprovação em 2012 do medicamento revolucionário Kalydeco foi uma chamada de atenção para Emily e a sua Entourage. O primeiro medicamento a tratar a causa principal da FC, o Kalydeco foi um divisor de águas para 4 por cento da população com FC que partilha uma mutação comum. Emily viu amigos saírem das listas de espera para transplante de pulmão, constituírem família, correrem maratonas e começarem a planear um futuro que nunca pensaram ter - tudo graças ao Kalydeco. Infelizmente, este medicamento não ajuda a mutação rara da FC de Emily.

Outro avanço na área da FC ocorreu a 2 de julho, quando a FDA aprovou um terapia combinada que irá ajudar aproximadamente 50% da população com FC - mas, mais uma vez, não a Emily. "É fantástico ver os meus amigos a conseguir estes avanços. Mas queremos um avanço como esse para mim e para todos os outros com FC", disse ela.

Francis Collins, Diretor dos NIH, apoia a Emily's Entourage

Emily estava entre os nove "Campeões da Mudança" da Casa Branca, apresentados pelo Diretor dos NIH, Francis Collins, MD, PhD, que afirmou: "A nossa causa é mudar a forma como a medicina é praticada, tendo em conta as diferenças individuais".

A Iniciativa de Medicina de Precisão do Presidente tem como objetivo criar uma coorte de um milhão de indivíduos até ao final do ano para acelerar o ritmo da descoberta de investigação médica e de terapêuticas orientadas precisamente para os indivíduos - incluindo pessoas como a Emily, com doenças raras, avançadas e potencialmente fatais, que se encontram numa corrida contra o tempo.

Esta honra e a oportunidade de discursar na Casa Branca são momentos que Emily guardará para sempre. A sua história repercute-se a um nível político e pessoal, tal como se reflecte na ampla cobertura mediática da sua homenagem em CBS3, NBC10, CBS3 Local, Fox29, e no Philadelphia Inquirer, o Expoente Judaico, o Voz de Filadélfiae mais.

Ler uma publicação no blogue que Emily escreveu para o sítio Web da Casa Branca
Veja um vídeo do evento Campeões da Mudança (O painel de Emily começa às 0:26)

Emily está a ser entrevistada por Keith Jones da NBC10

Emily está a ser entrevistada por Stephanie Stahl da CBS