Paul McCray, Jr., MD, anunciado como destinatário do prémio Emily's Entourage 2024 Trailblazer

Paul McCray, Jr., MD, professor de medicina pediátrica-pulmonar na Universidade de Iowa, recebeu o Emily's Entourage Trailblazer Award 2024 durante a North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) 2024 em Boston, Massachusetts.

O prémio reconhece o Dr. McCray pelo seu trabalho pioneiro em terapias genéticas e pela sua dedicação aos últimos 10% da comunidade de fibrose quística que não beneficiam dos actuais moduladores CFTR.

Lower Merion, PA - 30 de setembro de 2024 - A Emily's Entourage (EE), uma fundação 501(c)(3) que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para o último 10% das pessoas com fibrose quística (FC), atribuiu a Paul McCray, Jr., MD, professor de medicina pediátrica-pulmonar na Universidade de Iowa, o prestigiado Prémio Trailblazer 2024. Este prémio celebra os líderes que demonstram inovação, coragem e tenacidade no avanço da investigação que salva vidas para a comunidade da FC.

O Dr. McCray foi homenageado na receção da EE, apenas para convidados, durante a Conferência Norte-Americana sobre Fibrose Cística (NACFC) na sexta-feira, 27 de setembro de 2024, em Boston, Massachusetts. A receção reuniu cerca de 200 dos principais investigadores, prestadores de cuidados e líderes da indústria da FC a nível mundial.

"Paul é um investigador e médico visionário e compassivo que está a transformar o futuro dos cuidados com a FC", afirmou Emily Kramer-Golinkoff, MBE, co-fundadora da Emily's Entourage. "Através do seu trabalho de vanguarda em terapia genética e da sua parceria com a EE, está a abrir portas a tratamentos inovadores para as pessoas na fase final 10%, que não beneficiam das actuais terapias com moduladores CFTR. É com grande entusiasmo que o homenageamos com o Prémio Trailblazer deste ano".

A investigação do Dr. McCray tem sido fundamental para o avanço das terapias genéticas para as doenças pulmonares, incluindo a FC. O seu trabalho centra-se na melhoria dos sistemas de entrega de genes às células epiteliais respiratórias. Em maio de 2024, a equipa do Dr. McCray recebeu Primeira subvenção em colaboração da EE no valor de $858,932 para explorar Novas abordagens para a administração direcionada das vias aéreas nos tratamentos da fibrose cística. O projeto visa identificar as variantes do capsídeo do AAV mais eficazes para administrar terapias genéticas ao epitélio das vias respiratórias humanas e avaliar a sua eficácia. Estes avanços são fundamentais para os doentes com FC com mutações inelegíveis, reacções adversas ou respostas insuficientes aos tratamentos actuais.

Para além do seu trabalho na bancada do laboratório, o Dr. McCray é um fundador científico e consultor da Ciências da Espirovant - anteriormente denominada Talee Bio - uma empresa biofarmacêutica concebida e financiada pela EE que se centra no desenvolvimento de novas abordagens de terapia genética para a fibrose cística.

"O trabalho pioneiro do Dr. McCray em terapia genética é extraordinariamente promissor para transformar vidas", disse Chandra Ghose, PhD, Diretor Científico da EE. "Especificamente, o seu enfoque na administração direcionada das vias respiratórias oferece uma nova esperança para as pessoas com mutações que as terapias actuais não conseguem alcançar, aproximando-nos dos avanços transformadores de que a comunidade da FC necessita tão urgentemente."

Kevin Foskett, PhD, Presidente do Conselho Consultivo Científico da Emily's Entourage; Paul McCray, Jr., MD, vencedor do Prémio Trailblazer da Emily's Entourage em 2024; e Chandra Ghose, PhD, Diretora Científica da Emily's Entourage na 7ª Receção Anual da Emily's Entourage no NACFC em Boston.

Líder internacionalmente reconhecido na investigação da FC, o trabalho do Dr. McCray está na vanguarda da terapia genética para doenças pulmonares genéticas. O seu laboratório desenvolve vectores virais e não virais para a adição e edição de genes em células epiteliais das vias respiratórias, abordando doenças como a FC e a discinesia ciliar primária que têm o seu início na infância.

Para além da sua investigação, o Dr. McCray é um mentor dedicado e um defensor das pessoas com FC e das suas famílias. O seu empenho inabalável na 10% final exemplifica o espírito do Prémio Trailblazer, que distingue aqueles que ultrapassam os limites convencionais para transformar em realidade terapias que mudam vidas.

"Sinto-me profundamente honrado por receber o Prémio Trailblazer 2024 da Emily's Entourage. Este reconhecimento significa muito para mim e para a minha equipa enquanto trabalhamos para fazer avançar as terapias genéticas para a fibrose quística", afirmou o Dr. McCray. "A Emily's Entourage tem sido um parceiro inestimável na promoção de investigação inovadora e, juntos, pretendemos levar tratamentos que mudam a vida daqueles que ainda esperam por avanços. Sinto-me verdadeiramente inspirado pela esperança que estamos a criar para os últimos 10% da comunidade da FC."

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos na última 10% da população com fibrose cística (FC) que não beneficia das terapias direcionadas para as mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC, agora adquirida, desenvolveu uma base de dados de doentes e um programa de seleção de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento para ensaios clínicos e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido referida nos meios de comunicação social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contacto para a imprensa

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicação

hannah@emilysentourage.org