A Emily's Entourage celebra um feito histórico: Primeiro paciente a receber a dose da nova terapia genética desenvolvida através do modelo visionário da EE

Filadélfia, Pensilvânia - 18 de novembro de 2024-Emily's Entourage (EE), uma 501(c)3 inovadora que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os 10% finais das pessoas com fibrose quística (FC), anuncia com orgulho um marco fundamental na sua missão de acelerar os avanços para as pessoas com FC que não beneficiam das terapias direcionadas para as mutações atualmente disponíveis: A Spirovant Sciences, uma empresa de terapia génica em fase clínica que a EE ajudou a lançar, administrou a dose ao primeiro doente no seu ensaio clínico SAAVe de Fase 1/2 do SP-101 + Augmenter para o tratamento da FC.

Esta conquista representa um momento de círculo completo para a EE. Em 2015, a EE catalisou a criação da Spirovant - então denominada Talee Bio - concebendo, envolvendo a comunidade científica e uma empresa de gestão, e fornecendo o financiamento inicial para lançar a Spirovant Sciences. Quase uma década depois, esse investimento inicial levou ao desenvolvimento do SP-101, uma terapia genética de diagnóstico de mutações administrada por inalação, que está agora a avançar num ensaio clínico.

"Este marco não é nada menos do que extraordinário", afirmou Emily Kramer-Golinkoff, MBE, co-fundadora da Emily's Entourage. "O que começou como um sonho de acelerar a ciência que salva vidas para aqueles que se encontram nos últimos 10% da comunidade da FC evoluiu para este momento transformador: uma nova terapia genética a ser administrada a uma pessoa com FC. Juntos, levámos uma ideia da investigação pré-clínica aos ensaios em seres humanos. Este progresso é um exemplo do que é o nosso trabalho".

O visionário da EE "Filantropia de risco A abordagem da empresa para impulsionar a investigação e o desenvolvimento terapêutico para a FC acelerou a criação da Spirovant e impulsionou o seu trabalho no SP-101, que utiliza um vetor de vírus adeno-associado (AAV) para libertar o gene CFTR, visando a causa principal da FC. O SP-101 é agnóstico em relação às mutações, o que significa que, se for comprovadamente eficaz, funcionará para todas as mutações da FC, incluindo as que não beneficiam atualmente das terapias direcionadas para as mutações existentes.

"O primeiro doente a quem foi administrado o SP-101 é um momento animador na nossa firme missão de dar resposta a necessidades não satisfeitas na comunidade da FC, muito especialmente no 10% final", afirmou Chandra Ghose, PhD, Diretor Científico da Emily's Entourage. "Este marco reflecte anos de dedicação, inovação e colaboração - prova de que, com investimentos estratégicos e esforço coletivo, podemos transformar o potencial científico em progresso significativo para aqueles que aguardam novas opções."

O ensaio SAAVe de Fase 1/2 foi concebido para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia em indivíduos para os quais os tratamentos existentes são insuficientes ou não estão disponíveis. Os principais objectivos secundários incluem a função pulmonar, a qualidade de vida e os biomarcadores indicativos do impacto terapêutico.

"Este feito não teria sido possível sem o apoio da nossa incrível comunidade", acrescentou Kramer-Golinkoff. "A todos os que fizeram donativos, participaram ou partilharam a nossa missão de alguma forma ao longo dos anos: este marco também é vosso e agradecemos-vos de todo o coração."

Para mais informações sobre o ensaio clínico SP-101, consulte o anúncio completo da Spirovant em PRNewswire.

Sobre a comitiva de Emily

A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos na última 10% da população com fibrose cística (FC) que não beneficia das terapias direcionadas para as mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC, agora adquirida, desenvolveu uma base de dados de doentes e um programa de seleção de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento para ensaios clínicos e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido referida nos meios de comunicação social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contacto para a imprensa

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicação

hannah@emilysentourage.org