A Emily's Entourage atribui uma subvenção de investigação no valor de $220 000 ao Dr. Andrew Berical da Universidade de Boston para fazer avançar a investigação sobre métodos de administração de genes
A investigação incide sobre desenvolver vias respiratórias de ratinho parcialmente humanizadas para serem utilizadas para testar a eficácia dos métodos de entrega de genes, incluindo vectores AAV e nanopartículas lipídicas.
Andrew Berical, MD
Universidade de Boston
Lower Merion, PA - novembro 20, 2023 - A Emily's Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para o último 10% das pessoas com fibrose quística (FC), anunciou hoje que recebeu $220,000 em financiamento ao Dr. Andrew Berical, MD, Médico Cientista e Professor Assistente de Medicina na Boston University Chobanian & Avedisian School of Medicine, Pulmonary and Critical Care Medicine. A subvenção apoia a investigação para desenvolver um modelo in vivo de células epiteliais das vias respiratórias humanas para testar a terapia genética.
O Dr. Berical é atualmente membro do corpo docente e cientista do Centro de Medicina Regenerativa, onde a sua investigação se centra na modelação de doenças das vias respiratórias, bem como no papel da regeneração celular como potencial terapia para a FC e a discinesia ciliar primária. Neste projeto de investigação, intitulado "Células epiteliais das vias respiratórias humanas in vivo para a terapia genética CFTR,"Ele planeia estudar as barreiras a vários métodos de entrega de genes utilizando células epiteliais das vias respiratórias humanas W1282X e um novo modelo de rato humanizado.
A proposta de investigação inclui a avaliação da capacidade dos vectores virais e das nanopartículas lipídicas (LNP) para fornecer ARNm às células epiteliais das vias respiratórias humanas, com o objetivo de compreender as preferências dos agentes de entrega para certos tipos de células das vias respiratórias humanas e a longevidade destas tecnologias de entrega de genes.
"Temos orgulho em apoiar o Dr. Berical nesta investigação inovadora", afirmou o Dr. Chandra Ghose, PhD, Diretor Científico da EE. "A investigação pioneira do Dr. Berical tem como objetivo criar uma in vivo modelo de células epiteliais das vias respiratórias humanas para facilitar o teste dos mecanismos de administração da terapia genética, que atualmente representa uma barreira importante ao progresso e é fundamental para acelerar o desenvolvimento de novas terapias para indivíduos com FC, incluindo as do 10% final".
Aproveitando os conhecimentos especializados em diferenciações dirigidas por células estaminais pluripotentes e os progressos recentes no transplante de células basais derivadas de células estaminais pluripotentes induzidas (iPSC) humanas para as vias respiratórias de um ratinho, o projeto visa criar uma via respiratória de ratinho parcialmente humanizada para testar a eficiência dos métodos de entrega de genes. A equipa utilizará então este sistema para avaliar a capacidade de dois agentes específicos para fornecer genes às células epiteliais das vias respiratórias humanas: um vetor de Vírus Adeno-Associado (AAV) e LNPs.
"Este generoso apoio da Emily's Entourage permitirá ao nosso laboratório colmatar uma lacuna significativa na investigação da FC. Ao criar um sistema modelo que inclui células epiteliais humanas das vias respiratórias da FC, podemos avançar na nossa compreensão dos mecanismos de entrega de genes e abrir caminho para terapias de diagnóstico de mutações que podem beneficiar todos os indivíduos com FC, independentemente da sua mutação CFTR específica", afirmou o Dr. Berical.
Através desta investigação, o Dr. Berical e a sua equipa de investigação esperam colmatar uma lacuna de conhecimento significativa no campo da FC, contribuindo, em última análise, para o desenvolvimento de terapias eficazes para todos os indivíduos com FC.
Sobre o programa de subsídios da Emily's Entourage (EE)
O Programa de Subsídios da Emily's Entourage (EE) concede subsídios para acelerar a investigação e o desenvolvimento de terapêuticas para pessoas com fibrose quística (FC) que não beneficiam das terapias existentes direccionadas para as mutações. O EE fornece financiamento através de vários mecanismos de financiamento de subsídios, incluindo subsídios de translação, subsídios de colaboração e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como através de investimentos de filantropia de risco.
Até à data, a EE concedeu milhões de dólares a equipas multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões de dólares em financiamento subsequente. Para ver as subvenções concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.
Sobre a comitiva de Emily
A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos na última 10% da população com fibrose cística (FC) que não beneficia das terapias direccionadas para as mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC, agora adquirida, desenvolveu um registo de doentes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento para ensaios clínicos e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido referida nos meios de comunicação social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em emilysentourage.org.
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Entourage de Emily
