EE publica pela primeira vez o "Inquérito Final 10%" e anuncia um Webinar Informativo
A Emily's Entourage (EE) tem o prazer de anunciar que o seu primeiro inquérito global sobre a saúde e as perspectivas das pessoas com fibrose quística (FC) que não beneficiam de terapias aprovadas dirigidas a mutações foi publicado este mês na revista médica Pediatric Pulmonology, revista por pares.
A organização organizará um webinar informativo com uma apresentação da Dra. Jennifer Taylor-Cousar, membro do Conselho de Assessores Científicos da EE e coautora do artigo, para partilhar os resultados do inquérito e responder às perguntas da comunidade. O webinar será realizado na quarta-feira, 6 de abril, às 20h (horário de Brasília).
A PESQUISA
O objetivo deste inquérito era recolher informações para compreender melhor o estado de saúde atual, o impacto da FC, as necessidades não satisfeitas e o interesse da investigação clínica das pessoas que fazem parte do 10% final da comunidade da FC e que não beneficiam das terapias existentes dirigidas às mutações (moduladores CFTR) devido a mutações não elegíveis, falta de acesso ou efeitos secundários.
"Esperamos que estes resultados possam ajudar a orientar e acelerar o desenvolvimento de medicamentos e a conceção de ensaios clínicos para satisfazer as necessidades da comunidade e garantir que a voz da comunidade da FC se mantém na linha da frente em todas as fases do processo de desenvolvimento e aprovação de medicamentos", afirmou a co-fundadora da EE, Emily Kramer-Golinkoff.
Mais de 430 indivíduos de 5 continentes participaram no estudo de 38 perguntas, que foi realizado entre junho e julho de 2021, e divulgado através das redes sociais e por correio eletrónico a indivíduos e famílias com FC, bem como a grupos de defesa dentro e fora dos EUA.
DESTAQUES DOS RESULTADOS DO INQUÉRITO
Caraterísticas clínicas
- Cerca de 26% dos inquiridos tinham doença pulmonar ligeira, 50,3% tinham doença moderada e 11,1% tinham doença grave
- A percentagem de inquiridos que se identificaram como indivíduos BIPOC e que não eram elegíveis para moduladores (72,5%) foi superior à dos que se identificaram como brancos (65,2%)
Impacto da doença e carga da terapia
- 13,8% dos indivíduos com FC passaram cinco ou mais noites no hospital numa base anual devido a um problema relacionado com a FC
- Mais de 86,1% dos inquiridos referiram que a FC tem um impacto moderado a significativo na sua vida ou na vida do seu familiar, sendo que 93,5% dos prestadores de cuidados referiram que a FC tem um impacto moderado a significativo na vida diária. Entre os prestadores de cuidados, os impactos na saúde mental (66,7%) e física (40,7%) foram os mais referidos.
- Entre as pessoas com FC, os aspectos da vida mais afectados pela FC foram a saúde mental (45,5%), os planos para o futuro (45,2%) e a capacidade de passar tempo com os amigos/participar em actividades sociais (39,7%)
Potencial participação em investigação clínica
- 76,7% manifestaram interesse em participar em futuros ensaios clínicos
- Entre os que não participaram ou não participariam em ensaios clínicos, a razão mais comum foi a falta de qualificação (37,0%)
- As caraterísticas mais importantes dos ensaios foram o acesso ao medicamento após o fim do ensaio (92,5%) e a adição de mais locais de ensaios clínicos (78,7%)
Percepções sobre o acesso aos moduladores CFTR para algumas pessoas com FC, mas não para todas
- Quando questionados sobre a sensação de ver outros na comunidade da FC a beneficiarem de moduladores quando eles próprios ou os seus familiares não puderam beneficiar, a maioria sentiu-se feliz e entusiasmada por aqueles que estavam a beneficiar, mas outros temas recorrentes incluíram "doce amargo", "inveja", "triste", "frustrante", "dececionante", "zangado", "preocupado" e "deixado para trás".
Tenha em atenção que o artigo é de acesso livre para garantir que todos na comunidade da FC podem aprender e beneficiar dos resultados, incluindo, sobretudo, os indivíduos com FC e as suas famílias.
WEBINAR INFORMATIVO
A EE organizará um webinar informativo com uma apresentação da Dra. Jennifer Taylor-Cousar sobre os principais resultados do inquérito, seguida de uma sessão de perguntas e respostas para responder a quaisquer perguntas da comunidade.
O webinar realizar-se-á na quarta-feira, 6 de abril, às 20h00 ET, é gratuito e aberto a todos. É necessário registar-se com antecedência.
Agradecemos a todos os colaboradores do inquérito e aos autores dos artigos, incluindo a Dra. Jennifer Taylor-Cousar e os indivíduos com FC e familiares que generosamente participaram no inquérito.
Se você ou um membro da sua família tiver uma ou duas cópias de uma mutação sem sentido da FC, é elegível para se juntar ao Registo de Doentes com Mutações Sem Sentido da FC da EE e ser informado sobre investigação relevante, avanços clínicos e ensaios de medicamentos com base nas informações que fornecer. Saiba mais e junte-se ao registo de doentes.
