Batsheva Kerem, PhD, homenageada com o Prémio Trailblazer inaugural da Dra. Carolyn Denning pela Emily's Entourage
Reconhecimento de uma força pioneira na genética da fibrose quística cuja investigação continua a dar esperança e a fazer descobertas para os últimos 10% de pessoas com FC que ainda aguardam terapias eficazes.
Seattle, Washington - 19 de novembro de 2025-Emily's Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)(3) que está a acelerar novos tratamentos e uma cura para os últimos 10% de pessoas com fibrose quística (FC) que não beneficiam das terapias moduladoras de CFTR existentes, atribuiu a Batsheva Kerem, PhD, professora de genética na Universidade Hebraica de Jerusalém, o prémio inaugural de Prémio Trailblazer da Dra. Carolyn Denning.
Da esquerda para a direita: Chandra Ghose, doutorada, diretora científica da EE; Batsheva Kerem, doutorada, vencedora do prémio Trailblazer da Dra. Carolyn Denning em 2025; Dylan Mortimer, artista premiado e pessoa que vive com FC.
O Prémio Trailblazer distingue os líderes científicos que demonstram inovação, coragem e tenacidade no avanço da investigação que salva vidas para a comunidade da FC. Este ano marca a primeira apresentação do prémio com o seu novo nome - introduzido na edição de 2025 Noite com a comitiva da Emily em homenagem à falecida Carolyn R. Denning, médica, uma pediatra pioneira cujos cuidados compassivos e visão transformaram o panorama do tratamento da FC.
O Dr. Kerem recebeu o prémio durante a 8ª Receção Anual da EE na Conferência Norte-Americana sobre Fibrose Cística (NACFC) na sexta-feira, 24 de outubro de 2025, em Seattle, Washington, onde se reuniram mais de 105 dos principais investigadores, prestadores de cuidados e defensores da FC a nível mundial. O prémio deste ano foi uma pintura de Dylan Mortimer, um artista exposto a nível nacional e internacional e recetor de um transplante duplo de pulmão que vive com FC, cujo trabalho explora a sua experiência vivida com a FC através de pinturas, esculturas e instalações públicas vibrantes e instigantes, cheias de purpurinas.
Uma verdadeira visionária na genética da FC, a Dra. Kerem dedicou a sua carreira profissional a desvendar os mecanismos moleculares da FC e a ser pioneira em novas estratégias terapêuticas para as pessoas com mutações raras e difíceis de tratar. Fez parte da equipa de investigação de referência que identificou e clonou o gene CFTR em 1989, uma descoberta que revolucionou a compreensão da FC e lançou as bases para quase todos os avanços terapêuticos que se seguiram.
O artista Dylan Mortimer apresenta o prémio do Dr. Kerem durante a 8ª receção anual da EE na Conferência Norte-Americana de FC de 2025 em Seattle, Washington.
Ao regressar a Israel em 1990, a Dra. Kerem criou o Centro Nacional de Investigação Genética da FC de Israel, onde mapeou a distribuição das mutações da FC na população israelita e identificou a mutação W1282X - a mesma mutação de que é portadora a co-fundadora da EE, Emily Kramer-Golinkoff. O seu trabalho pioneiro permitiu o rastreio de portadores e o diagnóstico precoce a nível nacional, revolucionando a abordagem do país aos cuidados da FC. Paralelamente, o Dr. Kerem investigou os mecanismos moleculares que regulam a gravidade da doença e a resposta a tratamentos específicos para a mutação, incluindo a via de decaimento do mRNA mediada por nonsense (NMD).
Ao longo das décadas, a Dra. Kerem trabalhou incansavelmente para desenvolver novas estratégias terapêuticas para mutações raras da CFTR, incluindo mutações sem sentido e de splicing. Com base neste trabalho, desenvolveu uma plataforma de descoberta que se tornou a base para a SpliSense, uma empresa de biotecnologia que está atualmente a realizar ensaios clínicos para terapias baseadas em ARN concebidas para restaurar a função adequada da CFTR, onde é atualmente Diretora Científica e Fundadora Científica.
“O impacto da Dra. Batsheva Kerem no campo da FC é nada menos do que transformador”, afirmou Emily Kramer-Golinkoff, MBE, co-fundadora da Emily's Entourage. “As suas descobertas inovadoras - e a sua feroz defesa das pessoas com mutações raras deixadas para trás pelo progresso - personificam o próprio espírito deste prémio. O brilhantismo, a persistência, a liderança e a compaixão da Dra. Kerem redefiniram o que é possível, impulsionando o progresso e dando esperança aos últimos 10% que ainda estão à espera de avanços que salvam vidas.”
“Receber o prémio Trailblazer da Dra. Carolyn Denning da Emily's Entourage é uma grande honra”, afirmou o Dr. Kerem. “Ao longo da minha carreira, tenho sido movido pela convicção de que ninguém deve ser deixado para trás simplesmente porque a sua mutação é rara ou difícil de tratar. Juntamente com a Emily's Entourage e a comunidade de investigação da FC em geral, estamos a avançar para um futuro em que transformamos esse sonho em realidade - um futuro em que todas as pessoas com FC podem finalmente beneficiar de terapias transformadoras e que salvam vidas.”
Sobre a comitiva de Emily
A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos nos últimos 10% da população com fibrose cística (FC) que não beneficiam das terapias direcionadas para as mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC em fase clínica, desenvolveu uma base de dados global de doentes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido referida nos meios de comunicação social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em emilysentourage.org.
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Diretor de Marketing e Comunicação
hannah@emilysentourage.org
