Avanço da ciência da FC: Emily's Entourage anuncia novas bolsas de investigação para 2025
EE atribui bolsas de investigação para fomentar a inovação para o 10% final
A Emily's Entourage tem o prazer de anunciar os 2025 beneficiários das nossas bolsas de investigação translacional-quatro projectos empolgantes orientados por um único objetivo: acelerar a investigação e o desenvolvimento de medicamentos que salvam vidas para os últimos 10% da comunidade de doentes com fibrose quística (FC) que ainda aguardam a sua descoberta.
Os recentes avanços remodelaram o futuro de 90% da comunidade da FC - mas para os 10% mais afastados, esse futuro ainda está fora de alcance. Estas subvenções têm como objetivo mudar essa situação. Trata-se de recusar a aceitação do status quo, investindo em ciência promissora que avança mais rapidamente e chega mais longe, e que inverte a maré para os que ficaram para trás.
"Desde tecnologias de edição de genes que podem proporcionar tratamentos para mutações que não respondem aos actuais moduladores da CFTR até ao desenvolvimento de terapias com fagos para bactérias multirresistentes que podem conduzir à progressão da doença e à mortalidade em pessoas com FC, estas subvenções aprofundam a carteira da EE e aproximam-nos de tratamentos que salvam vidas a todas as pessoas com FC."
- Chandra Ghose, PhD, Diretor Científico
Acelerar as estratégias de edição de genes para mutações raras da FC
David R. Liu, PhD | Broad Institute of MIT and Harvard
Utilizando a edição primária avançada e a modelação computacional, este projeto visa desenvolver rapidamente terapias personalizadas de edição de genes para as pessoas com FC que não dispõem de tratamentos direcionados para as mutações.
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Lutar contra as infecções resistentes aos medicamentos
Anca Segall, PhD | Universidade Estadual de San Diego
Este projeto investiga combinações de fagos e antibióticos para combater a resistência aos medicamentos Achromobacter com o objetivo de restaurar a eficácia do tratamento e alargar as opções para as pessoas que enfrentam algumas das infecções mais difíceis de tratar.
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Direcionar as mutações do tipo nonsense com uma terapia de precisão por interpolação
Andrei Korostelev, PhD | UMass Chan Medical School
Utilizando oligonucleótidos anti-sentido de leitura (R-ASOs) para contornar os sinais de paragem prematura no mRNA do CFTR, esta investigação visa restabelecer a produção de proteínas funcionais e desbloquear terapias específicas para as pessoas com mutações sem sentido da FC.
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Substituição de segmentos de genes CFTR defeituosos por editores Retron
Ilya Finkelstein, PhD | Universidade do Texas em Austin
Ao desenvolver editores retrónicos para reescrever segmentos defeituosos do gene CFTR, este trabalho estabelece as bases para uma abordagem de edição genética de tamanho único - com o objetivo de proporcionar tratamentos duradouros para indivíduos com FC que não beneficiam das terapias moduladoras CFTR existentes.
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Estas quatro bolsas baseiam-se no programa pioneiro de bolsas de investigação da Emily's Entourage. Desde 2011, a Emily's Entourage tem concedeu 42 subvenções a investigadores de seis países, ajudando a garantir um montante adicional de $52,3 milhões de euros de financiamento complementar numa variedade de abordagens terapêuticas.
Para os que ainda estão à espera, isto é mais do que investigação. É um movimento para a frente.para encontrar soluções reais e para um futuro sem FC.
Não é possível que chegue tão cedo.
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