Acelerar a entrega da terapia genética para a fibrose cística: Emily's Entourage reunirá peritos no Simpósio de 2025
Filadélfia, PA - 20 de fevereiro de 2025-Emily's Entourage (EE), uma organização pioneira sem fins lucrativos que acelera a investigação para os últimos 10% da comunidade da fibrose quística (FC), vai realizar o seu Simpósio Científico de 2025, intitulado "A entrega de genes: Avanços e desafios através de uma lente de FC," de 23 a 26 de fevereiro de 2025, no Quorum do University City Science Center, em Filadélfia, Pensilvânia.
O simpósio deste ano tem como objetivo alargar os limites do progresso no desenvolvimento de terapias baseadas em nucleótidos para a FC, centrando-se num dos desafios mais críticos e complexos dos tratamentos baseados em genes: a sua distribuição. Embora tenham sido feitos avanços, os obstáculos relacionados com a entrega eficaz do material genético continuam a ser um grande obstáculo. Embora as terapias baseadas em nucleótidos sejam promissoras para toda a comunidade de doentes com FC, a necessidade é particularmente urgente para aqueles que se encontram no último 10% da população com FC e que não beneficiam das terapias com moduladores CFTR atualmente disponíveis. Para este grupo, o tempo é essencial e não há espaço para esperar que o progresso se desenrole nos prazos tradicionais.
"Acreditamos no poder de reunir os investigadores e líderes de pensamento mais brilhantes do mundo numa única sala. O nosso objetivo é encorajar a partilha aberta, estimular a colaboração, pensar em grande e forjar caminhos novos e rápidos", afirmou Emily Kramer-Golinkoff, MBE, co-fundadora da EE. "Ao reunir as principais mentes de dentro e de fora da comunidade científica e da indústria da FC, este simpósio está preparado para acelerar o fornecimento destas terapias inovadoras."
Presidido por Kevin Foskett, PhD, Isaac Ott Professor of Physiology na University of Pennsylvania's Perelman School of Medicine; Joan Lau, PhD, MBA, CEO da Spirovant Sciences, Inc.; e Paul McCray, Jr, MD, professor de pediatria-medicina pulmonar na University of Iowa, o evento contará com mais de 40 investigadores de renome mundial, inovadores e líderes de pensamento do meio académico, biotecnológico e farmacêutico - tanto no espaço da FC como fora dele. Estes especialistas irão analisar os avanços mais recentes e mergulhar nos desafios únicos da administração segura e eficaz de terapias baseadas em nucleótidos a indivíduos com FC, um passo fundamental para desbloquear todo o potencial da terapia baseada em genes. De olho nas oportunidades de translação, este simpósio aborda não apenas a ciência, mas também o poder da colaboração para transformar o cenário do tratamento da FC.
O Simpósio 2025 baseia-se nos esforços contínuos da EE para acelerar o desenvolvimento terapêutico para o último 10% de pessoas com FC, que não beneficiam dos actuais moduladores CFTR devido às suas mutações genéticas raras. Os destaques do trabalho da EE incluem:
- Adjudicação 38 bolsas de investigação a investigadores de topo de todo o mundo, resultando em mais de $52,3 milhões de euros em financiamento subsequente.
- Implementação de um modelo de filantropia de risco para a criação de empresas uma empresa de terapia genética para a FC que está atualmente a realizar um ensaio clínico de Fase 1/2.
- Desenvolvimento de 37 fagos que trataram mais de 34 indivíduos com infecções resistentes a antibióticos.
- Lançamento Ligação de Ensaios Clínicos CF (CTC)uma base de dados global de doentes, e o Clinical Trial Matchmaking Program para acelerar o recrutamento para esta população ultra-rara.
"Estamos incrivelmente orgulhosos da dinâmica em curso na investigação da terapia genética da FC, mas reconhecemos que, para fazer verdadeiramente a diferença e desenvolver tratamentos, temos de enfrentar as questões difíceis e colaborar entre disciplinas", afirmou Chandra Ghose, Diretor Científico da EE. "Ao reunir um grupo tão diversificado de líderes de pensamento, pretendemos estimular novas ideias, alargar fronteiras e, em última análise, acelerar o calendário para o desenvolvimento de terapias para aqueles que mais precisam delas."
A EE agradece aos patrocinadores da equipa de sonho do simpósio de 2025, Viatris, 4D Molecular Therapeutics, Vertex Pharmaceuticals, Inc., patrocinadores de nível violeta, ReCode Therapeutics e Fundação Boomer Esiason, e não só, cujo apoio torna possível este evento fundamental e os progressos que dele resultam.
Sobre a comitiva de Emily
A Emily's Entourage é uma organização inovadora 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os indivíduos na última 10% da população com fibrose cística (FC) que não beneficia das terapias direcionadas para as mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a Emily's Entourage concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC, agora em fase clínica, desenvolveu uma base de dados de doentes e um programa de combinação de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento de ensaios clínicos e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido referida nos meios de comunicação social nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People, entre outros. Saiba mais em emilysentourage.org.
Contacto para a imprensa
Hannah Kleckner
Diretor de Marketing e Comunicação
