EE atribui $440,000 em financiamento da 6ª ronda para investigação sobre fibrose cística

Estamos entusiasmados por partilhar que a Emily's Entourage (EE) concedeu $440.000 em financiamento para duas novas bolsas destinadas a promover a investigação e o desenvolvimento de medicamentos para a fibrose quística (FC). As bolsas apoiam o desenvolvimento de um novo modelo de furão com mutação sem sentido e uma nova forma de terapia genética utilizando nanopartículas lipídicas. 

"Estas subvenções reflectem o empenho inabalável da Emily's Entourage em fazer avançar a investigação para salvar vidas, de modo a satisfazer necessidades críticas não satisfeitas e a procurar rapidamente oportunidades terapêuticas promissoras para a comunidade da FC, especialmente para aqueles que não beneficiam das terapias existentes direcionadas para as mutações.“

- Chandra Ghose, PhD, Diretora Científica, Emily's Entourage

BENEFICIÁRIOS DE SUBVENÇÕES:

Geração de um modelo de furão com fibrose quística W1286X para examinar terapias dirigidas por mutações nonsense

Xingshen Sun, PhD
Universidade de Iowa

Antes de um medicamento ou abordagem de tratamento poder ser utilizado em ensaios clínicos em humanos, é necessário testá-lo num modelo animal para avaliar a segurança e a eficácia. No entanto, até à data, não existem modelos animais adequados com uma mutação sem sentido do regulador de condutância transmembranar da fibrose cística (CFTR). Estudos anteriores demonstram que o furão é uma espécie ideal para um modelo de FC porque desenvolve uma doença pulmonar que conduz à insuficiência respiratória e desenvolve doenças pancreáticas que conduzem à diabetes relacionada com a FC. O objetivo deste projeto é criar um modelo de furão com FC que contenha a mutação W1286X no gene CFTR, semelhante à mutação W1282X humana. O modelo de furão será utilizado para testar se o tratamento com múltiplos medicamentos pode reduzir os sintomas da doença no furão. Este novo modelo de furão W1286X oferece uma nova oportunidade para acelerar a identificação de abordagens terapêuticas eficazes e seguras, encurtando significativamente o percurso de identificação de novos fármacos ou novas estratégias terapêuticas para doentes com a mutação CFTR-W1282X, e potencialmente outras mutações nonsense, de formas que os sistemas baseados em células ou os modelos de roedores não permitem.

Entrega pulmonar não viral de editores de base que visam o W1282X

Debadyuti (Rana) Ghosh, PhD (na foto) e Hugh Smyth, PhD
A Universidade do Texas em Austin

Terapia de edição de geneses que mA tecnologia que pode ser capaz de reparar o gene defeituoso associado à FC tem o potencial de alcançar uma cura permanente para a doença. Atualmente, existe uma tecnologia que pode corrigir eficazmente a mutação e restaurar a proteína chave que está envolvida na função normal das células e dos pulmões. No entanto, é difícil administrar esta terapia ao doente sem que ela se degrade no organismo. Este projeto irá analisar e identificar transportadores farmacêuticos - ou materiais para a entrega da carga da terapia genética - que a possam proteger da degradação e, em última análise, ser entregue ao pulmãogs como medicamentos inalados.

Desde 2011, a EE concedeu mais de $5,2 milhões a 24 projectos de investigação em todo o mundo. Estas últimas subvenções constituem a sexta ronda de financiamento de subvenções concedidas pela EE para acelerar o desenvolvimento terapêutico para pessoas com FC que não beneficiam das terapias direcionadas para as mutações existentes, incluindo as pessoas com mutações nonsense da FC. 

Estamos gratos aos beneficiários das bolsas e a todos os cientistas dedicados que estão a liderar o esforço para satisfazer rapidamente as necessidades críticas não satisfeitas de todas as pessoas com FC - ninguém fica para trás! Ver uma listagem completa de todas as bolsas de investigação atribuídas aqui.