Financiamento inovador, impacto desproporcionado

Nos últimos dez anos, à medida que a EE expandiu a amplitude e a profundidade do seu apoio ao desenvolvimento de medicamentos, uma parte essencial da sua evolução foi a criação de novos modelos empresariais e mecanismos de financiamento, como a filantropia de risco para a investigação biomédica.

Um exemplo é a cystetic Medicines, uma empresa que começou como um projeto de investigação financiado pela EE e que recebeu um investimento significativo para avançar com um novo tratamento para a FC utilizando a anfotericina B, um medicamento antifúngico já aprovado, como "prótese" molecular para substituir o canal iónico CFTR em falta. Fundada por Martin D. Burke, MD, PhD, da Universidade de Illinois em Urbana-Champaign, e Michael J. Welsh, MD, da Universidade de Iowa, a cystetic Medicines obteve um financiamento de $25 milhões da Deerfield Management para levar o tratamento à clínica.

Além disso, a EE desempenhou um papel fundamental na conceção e no fornecimento do financiamento inicial para lançar a Spirovant Sciences, uma empresa biofarmacêutica centrada na terapia genética para a FC. Desde então, a Spirovant Sciences foi adquirida duas vezes, a mais recente das quais pela Sumitomo Dainippon Pharma do Japão, e está a avançar rapidamente com uma nova terapia genética de diagnóstico de mutações para a FC, utilizando vectores de vírus adeno-associados (AAV) e lentivírus.

Estes são exemplos de como os investimentos iniciais da EE resultaram em dezenas de milhões de dólares investidos numa terapia para a FC, catapultando o desenvolvimento dessa terapia. Além disso, trata-se de projectos que tinham sido ignorados e, em alguns casos, rejeitados por outras fontes de financiamento, o que significa que, se não fosse o investimento inicial da EE, a investigação fundamental sobre a FC poderia nunca ter avançado e muito menos tão rapidamente.

O valor que a EE oferece à comunidade científica vai além do financiamento que fornece através do seu programa de subsídios e investimentos de filantropia de risco. Dada a experiência da EE em terapias dirigidas a mutações e a sua forte rede de investigadores e clínicos, a EE continuou a desenvolver uma série de serviços consultivos sem financiamento para facilitar o desenvolvimento terapêutico de empresas em fase inicial no sector da FC. As empresas procuram obter informações da EE sobre o desenvolvimento terapêutico e a conceção de ensaios, o acesso a recursos de investigação como modelos celulares e animais, líderes de opinião importantes na área, e muito mais. À medida que a EE cresceu e expandiu a sua rede e o âmbito do seu impacto e serviços, a organização desenvolveu uma reputação merecida e conquistada com muito esforço de liderança holística em todo o panorama da FC. A EE serve como um conetor crítico de pessoas, ideias, tecnologia e recursos.