Acelerar o recrutamento para ensaios clínicos
EE's Registo de doentes com mutação Nonsense da FC e Programa de Matchmaking de Ensaios Clínicos continuou a crescer e a produzir resultados importantes em 2021. O registo acelera o recrutamento para ensaios clínicos ao agregar um conjunto de indivíduos com pelo menos uma cópia de uma mutação nonsense da FC que estão interessados em participar em ensaios clínicos. O programa de matchmaking da EE liga então esses indivíduos diretamente a oportunidades de investigação clínica relevantes.
Um dos principais obstáculos ao desenvolvimento terapêutico é o recrutamento para ensaios clínicos, que pode ser particularmente dispendioso, moroso e ineficaz. Isto é particularmente verdade para as pessoas com doenças e mutações raras, como muitas das que fazem parte do 10% final da comunidade da FC, porque o grupo de participantes em ensaios clínicos é muito pequeno e disperso.
Os esforços da EE simplificam efetivamente o processo de recrutamento e proporcionam múltiplos benefícios para capacitar a comunidade.
O registo permite que as pessoas contribuam com os seus dados e o programa de correspondência de ensaios clínicos permite-lhes tomar conhecimento de oportunidades de investigação clínica sem dependerem de intermediários.
Além disso, os dados demográficos recolhidos no registo ajudam a informar a identificação e seleção de locais de ensaios clínicos com base no local de residência dos registados, permitindo uma distribuição mais estratégica e equitativa dos ensaios. A EE pode agora defender a criação de ensaios por parte das empresas em zonas do país e do mundo onde existem doentes interessados e relevantes que normalmente não teriam acesso. Este processo personalizado e direto ao consumidor é único no espaço da FC e tem o potencial de produzir resultados significativos: maior representação e diversidade entre os participantes nos ensaios, maior acesso aos ensaios para pessoas que, de outra forma, não teriam a opção de participar e inscrição mais rápida nos ensaios (conduzindo assim a um desenvolvimento de medicamentos mais rápido e mais rentável).
A EE desenvolveu um processo formalizado de admissão para aceitar e rever os pedidos e uma rubrica abrangente para os avaliar. Devido ao interesse significativo no programa de matchmaking de ensaios clínicos, a EE lançou um Comité de Revisão de Investigação Clínica, um comité consultivo constituído por investigadores clínicos, clínicos e indivíduos com FC que revê e avalia as propostas de parceria de ensaios clínicos de patrocinadores e investigadores com base nos objectivos de investigação da EE e faz recomendações sobre quais as propostas que devem avançar e ser priorizadas.
Projeto-piloto com a Translate Bio
Este ano, a EE completou o seu primeiro projeto-piloto oficial com a Translate Bio para o ensaio de mRNA MRT5005 da empresa, utilizando os dados do registo e o programa de correspondência de ensaios clínicos para a identificação de doentes de ensaios clínicos, divulgação e encaminhamento e coordenação de locais clínicos. A EE identificou e contactou 101 doentes que pareciam corresponder aos critérios de elegibilidade para o estudo, com base nas informações comunicadas no registo. Com base nesta ação de sensibilização, O EE gerou 12 referências e uma inscrição para este estudo específico, que estava a recrutar 40 participantes no total. Conseguir um registo para um estudo global que visa um pequeno subconjunto de uma doença já de si rara é um grande feito e reflecte o valor, a eficácia e o potencial do programa de combinação de ensaios clínicos. Trata-se de resultados promissores e tangíveis que geraram um entusiasmo e uma expetativa consideráveis em relação ao impacto futuro e à capacidade de expansão do programa.
Desde a conclusão bem sucedida deste projeto-piloto, sete empresas de biotecnologia manifestaram interesse em estabelecer parcerias com a EE para a realização de ensaios clínicos, o que sugere que o programa está a preencher uma necessidade crítica neste domínio.