Acelerar terapias que salvam vidas através de bolsas de investigação

As prioridades de pesquisa e desenvolvimento terapêutico da EE são duas: desenvolver terapias para indivíduos que fazem parte do 10% periférico da comunidade de FC que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações existentes, com foco nas mutações nonsense da FC; e desenvolver abordagens que "ganhem tempo" para as pessoas que vivem com FC, inclusive visando infecções ou inflamação com foco na resistência antimicrobiana e patógenos que apresentam uma necessidade não atendida para indivíduos com FC. Em 2021, a EE continuou a financiar cinco equipas de investigação líderes que estão a fazer avançar a investigação crítica nestas áreas e que têm o maior potencial para chegar rapidamente às pessoas com FC.

Quatro destas subvenções apoiam o desenvolvimento de terapias anti-infecciosas de transição para apoiar as pessoas enquanto esperam pelo avanço das terapias inovadoras. Mais especificamente, cada uma delas centra-se em abordagens inovadoras para o tratamento de infecções resistentes a bactérias e agentes patogénicos que apresentam uma necessidade não satisfeita para os indivíduos com FC. Estas abordagens são especialmente importantes para os indivíduos que não beneficiam das terapias existentes dirigidas a mutações, para os quais as infecções bacterianas continuam a ser uma ameaça incontrolável. De facto, embora estas terapias sejam concebidas para a comunidade da FC, são aplicáveis muito para além da comunidade da FC, aos milhões de pessoas em todo o mundo que lidam com infecções resistentes aos antibióticos.

Os projectos incluem:

• Desenvolvimento de uma lisina de fago para matar MRSA resistente a antibióticos no nariz e nos pulmões de indivíduos com FC (Vincent A. Fischetti, PhD, Universidade Rockefeller)
• Desenvolvimento de dois métodos novos e personalizados para tratar o MRSA, incluindo uma vacina de ADN sintético e anticorpos de ADN (Ami Patel, PhD, O Instituto Wistar)
• Desenvolvimento de um painel de fagos que visam o MRSA nos pulmões com FC, desenvolvimento de cocktails de fagos para MRSA e divulgação a médicos e investigadores para facilitar a terapêutica com fagos (David T. Pride, MD, PhD, Robert 'Chip' Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD, Centro de Aplicações Inovadoras de Fagos da Universidade da Califórnia em San Diego)
• Desenvolvimento de terapias fágicas que utilizam bacteriófagos que visam e matam Staphylococcus aureus, uma bactéria multirresistente (Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD, Universidade de Yale)

A EE também continuou a financiar uma subvenção destinada a apoiar o desenvolvimento de futuras terapias genéticas que visam mutações sem sentido: 

• Desenvolvimento de modelos de ratinhos com a mutação genética W1282X para servir de ferramenta para a comunidade científica em geral no teste de novas terapias. (Craig Hodges, Doutoramento, Case Western Reserve University)

Os modelos de ratinhos são uma ferramenta crítica e catalisadora para a descoberta e desenvolvimento de medicamentos e, até agora, não existiam modelos de ratinhos com esta mutação sem sentido específica.

Para além do financiamento contínuo das subvenções existentes, a EE está a avançar na procura de novas investigações para avançar através do seu programa de financiamento de subvenções. Em 2021, a EE começou a aceitar candidaturas para a sua sexta ronda de financiamento de subvenções. Das 11 equipas de investigação que apresentaram cartas de intenção, seis foram convidadas a apresentar uma candidatura completa. As candidaturas incluem investigação de ponta sobre edição genómica baseada em CRISPR, terapia genética, terapia com fagos, administração de nanopartículas e desenvolvimento de modelos animais. A EE espera financiar até cinco destes projectos.

Um dos candidatos, a Mitochon Pharmaceuticals, é um beneficiário de uma mini-bolsa de EE em 2021 que realizou um estudo piloto de prova de conceito promissor para determinar se a sua abordagem terapêutica anti-inflamatória para distúrbios neurológicos reduziu a inflamação num modelo animal de FC. Os resultados sugeriram que era necessária mais investigação, daí a candidatura para consideração no financiamento de investigação da Ronda 6 da EE.

Este ano, a EE também actualizou os seus contratos de subsídios de investigação e as instruções de candidatura a subsídios para incluir, pela primeira vez, termos de participação nos lucros e recolheu orientação e conhecimentos de aconselhamento jurídico sobre novas políticas de financiamento, partilha de dados e propriedade intelectual para organizações de investigação médica. As mudanças refletem o amadurecimento das estratégias e mecanismos de financiamento da EE.