Die 5 wichtigsten Gründe, warum Ihre Unterstützung EE unaufhaltsam macht
Emily's Entourage ist die einzige gemeinnützige Organisation, die sich dafür einsetzt, die Forschung und Entwicklung von Medikamenten für seltene Nonsens-Mutationen der Mukoviszidose voranzutreiben. Hier erfahren Sie, warum Ihre Unterstützung diese Entourage unaufhaltsam macht:
1. Zerbrechen von Forschungssilos
Emily's Entourage hat sieben multidisziplinäre Teams in der ganzen Welt finanziert und verschiedene Zellen bereitgestellt - die Lebensader der Forschung über seltene Krankheiten - an zahlreiche Einrichtungen. Indem wir die wichtigsten Akteure zusammengebracht haben, haben wir eine einzigartige Strategie entwickelt, die auf einen großen klinischen Durchbruch innerhalb von drei Jahren abzielt. Ehrgeizig? Ja, aber genau das ist der Sinn unseres Spiels! Wir setzen unseren weltweit anerkannten wissenschaftlichen Beirat ein, um die wirkungsvollsten Forschungsprojekte zu ermitteln und den qualifiziertesten Teams eine Finanzierung mit großer Wirkung zukommen zu lassen.
2. Schnelles Aufspüren von Durchbrüchen
Wir sind Beschleunigung der Entwicklung von Arzneimitteln durch den Aufbau einzigartiger Partnerschaften zwischen öffentlichen, privaten und gemeinnützigen Organisationen - von Biotech über Pharmazeutika bis hin zu Universitäten. Emily's Entourage hat vor kurzem Talee Bio gegründet, ein neues Biotech-Unternehmen, das sich auf die Gentherapie von Mukoviszidose konzentriert und sich mit Forschern der Universität von Iowa und der in Philadelphia ansässigen Risikofirma Militia Hill Ventures zusammengetan hat. Diese einzigartige Zusammenarbeit macht sich die Kraft des Risikokapitals zunutze, um Fortschritte in der Gentherapie zu beschleunigen, und bringt uns einer Heilung für alle Menschen mit Mukoviszidose jeden Tag ein Stück näher.
3. Klein anfangen, aber groß träumen
Nonsense-Mutationen sind in der Mukoviszidose-Population relativ selten, machen aber etwa 12% der alle genetisch bedingte Krankheiten, von denen etwa 30 Millionen Menschen weltweit. Dazu gehören Arten von Muskeldystrophie, erbliche Blutkrankheiten und Krebs, um nur einige zu nennen. Geschenke haben einen großen Einfluss, da sie sich nicht nur auf die Welt der Mukoviszidose auswirken, sondern auch Durchbrüche ermöglichen, die weitreichende Auswirkungen auf andere genetische Krankheiten haben können.
4. Patienten auf den Fahrersitz setzen
Wir sind zum Gesicht des Umbruchs geworden, indem wir einen Fahrplan für die Förderung der Forschung auf dem oft unterfinanzierten Gebiet der seltenen Krankheiten erstellt haben. Unser einzigartiger Ansatz für diesen Fahrplan? Der Patient sitzt auf dem Fahrersitz und arbeitet Seite an Seite mit der wissenschaftlichen Gemeinschaft, um die Forschung voranzutreiben, die das Leben der Patienten heute beeinflusst. Patienten wie Emily nehmen ihre Krankheit selbst in die Hand und bewirken echte Veränderungen, indem sie sich unermüdlich dafür einsetzen und das Gesicht der Präzisionsmedizin sind.
5. Menschen, die die Entourage antreiben
Emily's Entourage wurde 2011 auf dem Wohnzimmerboden von Emilys Familie ins Leben gerufen und hat seitdem die unglaubliche Summe von $2,5 Millionen für lebensrettende Durchbrüche gesammelt - und das alles dank der endlosen Leidenschaft und Kraft unserer Entourage. Diese Entourage besteht aus Tausenden von Unterstützern, Anhängern und Freiwilligen aus der ganzen Welt und ist durch eine unerschütterliche Hartnäckigkeit, Engagement und die gemeinsame Überzeugung verbunden, dass Emily und alle anderen wie sie Hoffnung auf eine Zukunft verdienen.
