Therapeutische Entwicklung für Nonsense-Mutationen: Die letzte Grenze der CF

Emily's Entourage (EE) kündigt sein drittes wissenschaftliches Symposium an, Therapeutische Entwicklung für Nonsense-Mutationen: Die letzte Grenze der CFdie am 24. und 25. September im Wistar Institute in Philadelphia, PA, stattfinden wird. Das Hauptaugenmerk liegt auf der Beschleunigung von Durchbrüchen und einer Heilung für die letzten 10% der Mukoviszidose-Population ohne gezielte Therapie.

Das Wistar-Institut in Philadelphia, PA

Mit herausragenden CF-Forschern und -Unternehmen aus der ganzen Welt wird dieses Treffen, zu dem nur geladene Gäste Zutritt haben, eine intime Veranstaltung sein, die die Zusammenarbeit, den Ideenaustausch und die kreative Problemlösung fördert, um die Entwicklung lebensrettender Therapeutika für CF-Nonsense-Mutationen voranzutreiben. Dieser Bereich der therapeutischen Entwicklung ist besonders wichtig, weil bahnbrechende CFTR-modulierende Therapien derzeit für etwa 90% der CF-Population zugelassen sind oder sich in der späten Phase der klinischen Entwicklung befinden. Menschen mit CF-Nonsense-Mutationen stellen den größten Teil der CF-Population dar, für den es keine zugelassene oder in der Pipeline befindliche CFTR-modulierende Therapie gibt.

"Wir bei Emily's Entourage freuen uns sehr, die besten und klügsten Köpfe zusammenzubringen, um gemeinsam gegen Nonsense-Mutationen vorzugehen, die eine große Lücke in der therapeutischen Entwicklung für die CF-Gemeinschaft darstellen" - Emily Kramer-Golinkoff, EE-Mitbegründerin

Das Symposium beginnt mit einem Willkommensdinner am Vorabend der Tagung, bei dem die Gäste vom Vorsitzenden des wissenschaftlichen Beirats der EE, Dr. Kevin Foskett, dem wissenschaftlichen Direktor Dr. Pete Haggie und Emily herzlich empfangen werden. Ziel des Abendessens ist es, sich auszutauschen, Kontakte zu knüpfen und Ziele für den nächsten Tag zu formulieren, an dem die harte, produktive Arbeit beginnen wird.

Treffen der wichtigsten Meinungsführer von EE im September 2015

Am 25. September wird Emily das Treffen mit einer Begrüßung eröffnen, in der sie Emily's Entourage und ihre Aufgabe vorstellt und den Zielen und der Dringlichkeit des Treffens ein menschliches Gesicht verleiht. Das anschließende Treffen wird in vier Hauptsitzungen unterteilt sein, die jeweils aus kurzen Präsentationen und Diskussionen bestehen. Die vier Sitzungen sind:

I. CFTR-Modulatoren: Entwicklung, Anpassung und Prüfung von Modulatoren für verkürzte CFTRs

Vorsitz: Pete Haggie, PhD (Universität von Kalifornien, San Francisco, Emily's Entourage)

II. CFTR-Gentherapie: Übergang zu Phase-I-Studien

Vorsitz: Beverly Davidson, PhD (Kinderkrankenhaus von Philadelphia, Universität von Pennsylvania, Spark Therapeutics, Talee Bio)

III. Nukleinsäure-Therapien: Auf mRNA, tRNA und Oligonukleotide ausgerichtete Ansätze

Die Vorsitzenden: Phil Thomas (Universität von Texas, Southwestern) und Aliasger Salem (Universität von Iowa)

IV. Zeit schinden: Alternative Ziele und Ansätze

Vorsitz: Kevin Foskett, PhD (Universität von Pennsylvania, Emilys Entourage)

Liste der Vortragenden:

• Alan Verkman, MD, PhD (Universität von Kalifornien, San Francisco)
• Neal Sharpe, PhD (Eloxx Pharmaceuticals)
• Jeffrey Beekman, PhD (Medizinisches Universitätszentrum, Utrecht, Niederlande)
• Steven M. Rowe, MD, MSPH (Universität von Alabama in Birmingham)
• Paul McCray, MD (Universität von Iowa)
• Patrick Harrison, PhD (University College Cork, Irland)
• Christopher Ahern, PhD (Universität von Iowa)
• Lulu Huang, PhD (Ionis Pharmaceuticals)
• James Dahlman, PhD (Georgia Tech)
• John Miller, PhD (Proteostase-Therapeutika)
• Robert Tarran, PhD (Universität von North Carolina in Chapel Hill, Spyryx Biosciences)
• Oren Rosenberg, MD, PhD (Universität von Kalifornien, San Francisco)
• Barbara White, MD (Corbus Pharmaceuticals)
• Martin D. Burke, MD, PhD (Universität von Illinois Urbana-Champaign)

Emily's Entourage möchte sich bei den folgenden Sponsoren bedanken, deren Unterstützung dieses Treffen ermöglicht hat:

Emily's Entourage möchte sich bei allen Referenten, Teilnehmern und Sponsoren des Symposiums herzlich bedanken. Wir freuen uns auf spannende neue Projekte und Kooperationen, die sich aus dem Symposium ergeben und dazu dienen, die therapeutische Entwicklung für CF-Nonsense-Mutationen voranzutreiben.