Beschleunigung der Rekrutierung für klinische Studien
Eines der größten Hindernisse bei der Entwicklung von Therapien ist die Rekrutierung für klinische Studien, die kostspielig, zeitaufwendig und ineffizient ist. Emily's Entourage hat ein Patientenregister für Personen mit mindestens einer Kopie einer CF-Nonsense-Mutation erstellt und verwaltet, um dieses Hindernis zu beseitigen.
Das Patientenregister erfüllt zwei wichtige Funktionen. Die erste besteht darin, Menschen mit Nonsense-Mutationen der Mukoviszidose die Möglichkeit zu geben, ihre Daten einzubringen und über relevante Forschung, klinische Fortschritte und Studien informiert zu werden. Zweitens ermöglicht es Unternehmen und Prüfärzten eine schnellere und gezieltere Rekrutierung und Einschreibung in klinische Studien, wodurch die Entwicklung lebensrettender Therapeutika beschleunigt wird. Darüber hinaus hilft der Nachweis, dass es eine fertige Gemeinschaft gibt, die bereit ist, an klinischen Studien teilzunehmen, dabei, biopharmazeutische Unternehmen in den CF-Bereich zu locken, und gibt Aufschluss darüber, wo klinische Studienzentren eingerichtet werden sollten.
Im Gegensatz zu anderen Mukoviszidose-Patientenregistern wendet sich das EE-Register direkt an den Verbraucher und spiegelt damit unsere Überzeugung wider, dass Menschen mit Mukoviszidose selbst für ihre Gesundheit verantwortlich sind und dass Kliniken und Leistungserbringer nicht die Türsteher für klinische Studien sein sollten.
Im Jahr 2020 besteht das EE-Patientenregister aus 387 Personen aus der ganzen Welt, von denen 268 in den Vereinigten Staaten leben. EE hat das Patientenregister von 2019 bis 2020 um 12% erweitert.
Im Oktober 2020 startete EE eine einzigartige Zusammenarbeit mit Translate Bio, um das Patientenregister als Instrument zur Identifizierung von Patienten für klinische Studien und zur Kontaktaufnahme zu nutzen. Die Partnerschaft führte zu einem verstärkten Screening und zu erfolgreichen Studienanmeldungen im Hinblick auf das geschätzte Rekrutierungsziel des Unternehmens von 40 Teilnehmern.
Ab Dezember 2020 konzentrieren wir uns auf den Ausbau des Patientenregisters und unserer Partnerschaften mit Sponsoren und Prüfärzten. Eine internationale Ausweitung, um mehr Patienten für das Register zu rekrutieren, ist im Gange. Den Anfang macht Israel mit seiner hohen Prävalenz von Personen mit Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose.