Emily's Entourage feiert bahnbrechende Errungenschaft: Erster Patient erhält neuartige Gentherapie, die mit Hilfe des visionären Modells von EE entwickelt wurde

Philadelphia, Pennsylvania - 18. November 2024-Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3 Organisation, die die Forschung für neue Behandlungen und eine Heilung für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) vorantreibt, verkündet stolz einen entscheidenden Meilenstein in ihrer Mission, den Durchbruch für Menschen mit CF zu beschleunigen, die von den derzeit verfügbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren: Spirovant Sciences, ein Gentherapie-Unternehmen im klinischen Stadium, das EE mit ins Leben gerufen hat, hat den ersten Patienten in seiner klinischen Phase-1/2-Studie mit SP-101 + Augmenter zur Behandlung von Mukoviszidose behandelt.

Mit diesem Erfolg schließt sich für EE der Kreis. Im Jahr 2015 gab EE den Anstoß zur Gründung von Spirovant - damals noch unter dem Namen Talee Bio -, indem sie die wissenschaftliche Gemeinschaft und eine Managementgesellschaft einbezog und die Startfinanzierung für Spirovant Sciences bereitstellte. Fast ein Jahrzehnt später hat diese Anfangsinvestition zur Entwicklung von SP-101 geführt, einer Gentherapie zur Mutationsdiagnostik, die durch Inhalation verabreicht wird und jetzt in einer klinischen Studie fortschreitet.

"Dieser Meilenstein ist etwas ganz Besonderes", sagte Emily Kramer-Golinkoff, MBE, Mitbegründerin von Emily's Entourage. "Was als Traum begann, die lebensrettende Wissenschaft für die letzten 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft zu beschleunigen, hat sich zu diesem transformativen Moment entwickelt: eine neuartige Gentherapie, die einer Person mit Mukoviszidose verabreicht wird. Gemeinsam haben wir eine Idee von der präklinischen Forschung zur Erprobung am Menschen gebracht. Dieser Fortschritt verdeutlicht, worum es bei unserer Arbeit geht.

EEs Visionär Abenteuer Philanthropie". Der Ansatz, die Forschung und therapeutische Entwicklung für Mukoviszidose voranzutreiben, hat die Gründung von Spirovant beschleunigt und die Arbeit an SP-101 vorangetrieben, das einen AAV-Vektor nutzt, um das CFTR-Gen zu übertragen und so die Ursache von Mukoviszidose zu bekämpfen. SP-101 ist mutationsunabhängig, d. h. wenn es sich als wirksam erweist, kann es bei allen CF-Mutationen eingesetzt werden, auch bei solchen, die derzeit nicht von den bestehenden mutationsorientierten Therapien profitieren.

"Der erste Patient, dem SP-101 verabreicht wird, ist ein ermutigender Moment in unserer unerschütterlichen Mission, den ungedeckten Bedarf in der Mukoviszidose-Gemeinschaft zu decken, vor allem in der endgültigen 10%", sagte Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer bei Emily's Entourage. "Dieser Meilenstein spiegelt jahrelanges Engagement, Innovation und Zusammenarbeit wider und ist ein Beweis dafür, dass wir mit strategischen Investitionen und gemeinsamen Anstrengungen wissenschaftliches Potenzial in bedeutsame Fortschritte für diejenigen umsetzen können, die auf neue Optionen warten."

Die Phase-1/2-Studie mit SAAVe soll die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit bei Personen untersuchen, für die bestehende Behandlungen unzureichend oder nicht verfügbar sind. Zu den wichtigsten sekundären Endpunkten gehören Lungenfunktion, Lebensqualität und Biomarker, die auf die therapeutische Wirkung hinweisen.

"Diese Leistung wäre ohne die Unterstützung unserer unglaublichen Gemeinschaft nicht möglich gewesen", fügte Kramer-Golinkoff hinzu. "An alle, die im Laufe der Jahre gespendet, sich beteiligt oder unsere Mission in irgendeiner Weise unterstützt haben: Dieser Meilenstein gehört auch Ihnen, und wir danken Ihnen von ganzem Herzen."

Weitere Informationen über die klinische Studie SP-101 finden Sie in der vollständigen Ankündigung von Spirovant auf PRNewswire.

Über Emily's Entourage

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung für die 10%-Patienten der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verfügbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenhöhe vergeben, ein inzwischen übernommenes Gentherapieunternehmen für Mukoviszidose auf den Weg gebracht, eine Patientendatenbank und ein Vermittlungsprogramm für klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Medikamentenentwicklung voranzutreiben. Über die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

Medienkontakt

Hannah Kleckner

Direktor für Marketing und Kommunikation

hannah@emilysentourage.org