Emily's Entourage startet offiziell die globale Initiative CF Clinical Trial Connect", um bahnbrechende Therapien für die unterversorgte CF-Gemeinschaft zu fördern

Neue, aktualisierte Plattform verbindet Menschen mit Mukoviszidose weltweit mit neuen Möglichkeiten für klinische Studien und beschleunigt die Entwicklung von Therapien für diejenigen, die von den derzeitigen CFTR-Modulatoren nicht erreicht werden

Lower Merion, PA - September 12, 2024 - Emily's Entourage (EE), eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungsmethoden und einer Heilung für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose (CF) vorantreibt, freut sich, den Start von CF Clinical Trial Connect (CTC). Das CTC, das ursprünglich als EE-Patientenregister ins Leben gerufen wurde, ist eine neue, erweiterte globale Datenbank, die ausschließlich für Menschen mit Mukoviszidose gedacht ist, die von den derzeitigen Therapien mit CFTR-Modulatoren nicht profitieren, weil sie aufgrund von genetischen Mutationen, Nebenwirkungen oder suboptimalem Ansprechen auf die Modulatoren nicht in Frage kommen. Das CTC bietet eine einzigartige Gelegenheit, die Entwicklung lebensrettender Therapien für diese extrem seltene, unterversorgte Gruppe zu beschleunigen.

Die Datenbank CF Clinical Trial Connect baut auf der Grundlage des früheren EE-Registers auf und wurde aktualisiert, um eine noch größere Wirkung zu erzielen. Unterstützt durch ein globales Netzwerk von Partnerorganisationen bietet das CTC wichtige Informationen und Ressourcen, um Menschen, die nicht von CFTR-Modulatoren profitieren, bei der Identifizierung und Verfolgung klinischer Studienmöglichkeiten zu unterstützen. Durch die Vereinfachung der Rekrutierung und Registrierung beschleunigt das CTC die Entdeckung von Therapien und trägt dazu bei, die besonderen Herausforderungen bei der Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten zu bewältigen.

Durch die Anmeldung bei CF Clinical Trial ConnectMenschen mit Mukoviszidose erhalten auf der Grundlage ihres Profils, einschließlich ihrer CF-Mutationen, Mikrobiologie, ihres Alters und ihres Wohnortes, frühzeitig Zugang zu relevanten Informationen über neue klinische Studienmöglichkeiten.

Das Verfahren ist einfach:

1. Einzelpersonen registrieren sich, indem sie grundlegende demografische und genetische Informationen angeben.
2. Sie erhalten personalisierte Benachrichtigungen über relevante klinische Studien per E-Mail und können sich im CTC-Portal jederzeit über aktive, von EE unterstützte Studienmöglichkeiten informieren.
3. Die Teilnehmer können sich über relevante klinische Studien informieren und die Teilnahme an einer Studie in Erwägung ziehen, um die Spitzenforschung und Arzneimittelentwicklung zu beschleunigen.

"Wir von Emily's Entourage sind der Meinung, dass Menschen mit Mukoviszidose das größte Interesse an ihrer eigenen Gesundheit haben und mit den nötigen Mitteln ausgestattet sein sollten, um fundierte Entscheidungen über klinische Forschung und Pflege zu treffen", sagte Emily Kramer-Golinkoff, MBE, Mitbegründerin von Emily's Entourage. "Wir glauben auch, dass die Kultivierung einer gut koordinierten, aktivierten Gemeinschaft von Menschen innerhalb der endgültigen 10% durch das CTC von entscheidender Bedeutung sein wird, um lebensrettende Behandlungen für diese extrem seltene Bevölkerungsgruppe schnell ins Ziel zu bringen - und das ist unser einziges Ziel."

Diejenigen, die sich für CTC registrieren lassen, erhalten frühzeitig Zugang zu Informationen über neue klinische Studien, so dass sie sich direkt über Studien informieren können, ohne sich ausschließlich auf Pflegezentren oder Kliniker zu verlassen. Dieser Ansatz beschleunigt die Rekrutierung für klinische Studien und treibt die Entwicklung von Therapien für Menschen voran, die von den derzeitigen CFTR-Modulatoren nicht profitieren.

"Der Start von CF Clinical Trial Connect ist ein entscheidender Moment auf dem Gebiet der CF-Forschung. Indem wir Menschen mit Mukoviszidose, die nicht von den aktuellen CFTR-Modulatoren profitieren, mit den neuesten klinischen Studien verbinden, beschleunigen wir die Entwicklung neuer Therapien für eine Gruppe mit kritischem, ungedecktem Bedarf", sagte Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer bei Emily's Entourage.

CF Clinical Trial Connect steht Menschen mit Mukoviszidose aus der ganzen Welt offen, die nicht von CFTR-Modulatoren profitieren können, einschließlich Menschen mit nicht zulässigen genetischen Mutationen, Nebenwirkungen oder suboptimalem Ansprechen auf Modulatoren. Eltern oder Erziehungsberechtigte können sich im Namen von Personen unter 18 Jahren anmelden.

Weitere Informationen und die Möglichkeit zur Anmeldung für CF Clinical Trial Connect finden Sie unter www.emilysentourage.org/ctc.

 

Über Emily's Entourage

Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung für die 10%-Patienten der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verfügbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Millionenhöhe vergeben, ein inzwischen übernommenes Gentherapieunternehmen für Mukoviszidose auf den Weg gebracht, eine Patientendatenbank und ein Vermittlungsprogramm für klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Medikamentenentwicklung voranzutreiben. Über die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

 

Medienkontakt

Hannah Kleckner

Direktor für Marketing und Kommunikation

hannah@emilysentourage.org