CF-Wissenschaft vorantreiben: Emily's Entourage kündigt neue Forschungsstipendien für 2025 an
EE vergibt Forschungsstipendien zur Förderung von Innovationen für das letzte 10%
Emily's Entourage ist stolz zu verkünden die 2025 Empfänger unserer Stipendien für translationale Forschungvier spannende Projekte mit einem Ziel: Beschleunigung der lebensrettenden Forschung und der Entwicklung von Arzneimitteln für die 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft, die noch immer auf ihren Durchbruch warten.
Jüngste Fortschritte haben die Zukunft für 90% der Mukoviszidose-Gemeinschaft neu gestaltet - aber für die entlegenen 10% ist diese Zukunft noch immer unerreichbar. Mit diesen Zuschüssen soll sich das ändern. Es geht darum, den Status quo nicht zu akzeptieren, in vielversprechende Wissenschaft zu investieren, die schneller voranschreitet und weiter reicht, und das Blatt für die Zurückgebliebenen zu wenden.
"Von Gen-Editing-Technologien, die Behandlungen für Mutationen ermöglichen könnten, die auf die derzeitigen CFTR-Modulatoren nicht ansprechen, bis hin zur Entwicklung von Phagentherapien für multiresistente Bakterien, die das Fortschreiten der Krankheit und die Sterblichkeit bei Menschen mit Mukoviszidose fördern können, diese Zuschüsse vertiefen das Portfolio von EE und bringen uns lebensrettenden Behandlungen für alle Menschen mit Mukoviszidose näher."
- Chandra Ghose, PhD, Wissenschaftlicher Leiter
Beschleunigende Gene Editing-Strategien für seltene CF-Mutationen
David R. Liu, PhD | Broad Institute des MIT und Harvard
Mit Hilfe von fortgeschrittenem Prime Editing und computergestützter Modellierung zielt dieses Projekt darauf ab, rasch personalisierte Gene Editing-Therapien für Menschen mit Mukoviszidose zu entwickeln, für die es keine auf Mutationen ausgerichteten Behandlungen gibt.
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Kampf gegen arzneimittelresistente Infektionen
Anca Segall, PhD | San Diego State University
Dieses Projekt untersucht Phagen-Antibiotika-Kombinationen zur Bekämpfung der arzneimittelresistenten Achromobacter Infektion, mit dem Ziel, die Wirksamkeit der Behandlung wiederherzustellen und die Möglichkeiten für diejenigen zu erweitern, die mit einigen der am schwierigsten zu behandelnden Infektionen konfrontiert sind.
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Nonsense-Mutationen mit präziser Readthrough-Therapie ins Visier nehmen
Andrei Korostelev, PhD | UMass Chan Medical School
Mit Hilfe von Readthrough-Antisense-Oligonukleotiden (R-ASOs) zur Umgehung von vorzeitigen Stoppsignalen in der CFTR-mRNA zielt diese Forschung darauf ab, die funktionelle Proteinproduktion wiederherzustellen und gezielte Therapien für Menschen mit Nonsense-Mutationen bei CF zu ermöglichen.
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Ersetzen fehlerhafter CFTR-Gensegmente durch Retron-Editoren
Ilya Finkelstein, PhD | Universität von Texas in Austin
Durch die Entwicklung von Retron-Editoren, mit denen fehlerhafte CFTR-Gensegmente umgeschrieben werden können, legt diese Arbeit den Grundstein für einen One-size-fits-many-Ansatz für das Gen-Editing - mit dem Ziel, dauerhafte Behandlungen für Menschen mit Mukoviszidose bereitzustellen, die von den bestehenden CFTR-Modulator-Therapien nicht profitieren.
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Diese vier Zuschüsse bauen auf dem bahnbrechenden Forschungszuschussprogramm von Emily's Entourage auf. Seit 2011 hat Emily's Entourage 42 Zuschüsse gewährt an Forscher aus sechs Ländern, die dazu beitragen, die zusätzliche $52,3 Mio. Euro an Anschlussfinanzierungen über eine Vielzahl von therapeutischen Ansätzen.
Für diejenigen, die noch warten, ist dies mehr als Forschung. Es ist Vorwärtsbewegung.Impulse für echte Lösungen und eine Zukunft ohne CF.
Es kann gar nicht früh genug kommen.
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