Beschleunigte Bereitstellung von Gentherapien für Mukoviszidose: Emilys Entourage versammelt Experten auf Symposium 2025
Philadelphia, PA-Februar 20, 2025-Emily's Entourage (EE), eine bahnbrechende gemeinnützige Organisation, die die Forschung für die letzten 10% der Mukoviszidose (CF)-Gemeinschaft beschleunigt, wird ihr wissenschaftliches Symposium 2025 mit dem Titel "Die Übertragung von Genen: Fortschritte und Herausforderungen durch eine CF-Linse". vom 23. bis 26. Februar 2025 im Quorum des University City Science Center in Philadelphia, Pennsylvania.
Das diesjährige Symposium zielt darauf ab, die Grenzen des Fortschritts bei der Entwicklung nukleotidbasierter Therapien für Mukoviszidose zu verschieben, wobei der Schwerpunkt auf einer der kritischsten und komplexesten Herausforderungen bei genbasierten Behandlungen liegt: ihrer Verabreichung. Zwar wurden Fortschritte erzielt, doch stellen die Hindernisse im Zusammenhang mit der effektiven Verabreichung des genetischen Materials weiterhin eine große Hürde dar. Während die nukleotidbasierten Therapien für die gesamte CF-Gemeinschaft vielversprechend sind, besteht ein besonders dringender Bedarf bei denjenigen, die zu den letzten 10% der CF-Population gehören und von den derzeit verfügbaren CFTR-Modulator-Therapien nicht profitieren. Für diese Gruppe ist die Zeit von entscheidender Bedeutung, und es gibt keinen Spielraum, um auf Fortschritte in den herkömmlichen Zeitplänen zu warten.
"Wir glauben an die Kraft, die darin liegt, die brillantesten Forscher und Vordenker der Welt in einem Raum zusammenzubringen. Unser Ziel ist es, den offenen Austausch zu fördern, die Zusammenarbeit anzuregen, groß zu denken und neue, schnellere Wege zu beschreiten", sagte Emily Kramer-Golinkoff, MBE, EE-Mitbegründerin. "Indem wir die führenden Köpfe innerhalb und außerhalb der wissenschaftlichen Gemeinschaft und der Industrie zusammenbringen, wird dieses Symposium die Entwicklung dieser bahnbrechenden Therapien beschleunigen."
Unter dem Vorsitz von Dr. Kevin Foskett, Isaac-Ott-Professor für Physiologie an der Perelman School of Medicine der University of Pennsylvania, Dr. Joan Lau, MBA, CEO von Spirovant Sciences, Inc. und Dr. Paul McCray, MD, Professor für Kinderheilkunde und Lungenheilkunde an der University of Iowa, werden mehr als 40 weltweit renommierte Forscher, Innovatoren und Vordenker aus dem akademischen, biotechnologischen und pharmazeutischen Bereich - sowohl im Bereich Mukoviszidose als auch darüber hinaus - an der Veranstaltung teilnehmen. Diese Experten werden sich mit den neuesten Fortschritten befassen und auf die einzigartigen Herausforderungen eingehen, die sich bei der sicheren und effektiven Verabreichung nukleotidbasierter Therapien an Menschen mit Mukoviszidose stellen - ein entscheidender Schritt, um das volle Potenzial der gentechnischen Therapie zu erschließen. Mit Blick auf die Umsetzungsmöglichkeiten befasst sich dieses Symposium nicht nur mit der Wissenschaft, sondern auch mit der Kraft der Zusammenarbeit, um die Landschaft der CF-Behandlung zu verändern.
Das Symposium 2025 baut auf den laufenden Bemühungen von EE auf, die Entwicklung von Therapien für die letzten 10% von Menschen mit Mukoviszidose zu beschleunigen, die aufgrund ihrer seltenen genetischen Mutationen nicht von den derzeitigen CFTR-Modulatoren profitieren. Zu den Höhepunkten der Arbeit von EE gehören:
- Verleihung 38 Forschungsstipendien an Spitzenforscher auf der ganzen Welt, was zu Folgefinanzierungen in Höhe von über $52,3 Millionen führte.
- Einsatz eines Venture-Philanthropie-Modells zur Ausgliederung einem Gentherapieunternehmen für Mukoviszidose, das derzeit eine klinische Studie der Phase 1/2 durchführt.
- Entwicklung von 37 Phagen, mit denen über 34 Personen mit antibiotikaresistenten Infektionen behandelt werden konnten.
- Start von CF Clinical Trial Connect (CTC)eine globale Patientendatenbank und ein Programm zur Vermittlung von klinischen Studien, um die Rekrutierung von Patienten für diese sehr seltene Bevölkerungsgruppe zu beschleunigen.
"Wir sind unglaublich stolz auf die anhaltende Dynamik in der Gentherapieforschung bei Mukoviszidose, aber wir wissen auch, dass wir uns den schwierigen Fragen stellen und interdisziplinär zusammenarbeiten müssen, um wirklich etwas zu bewirken und Therapien zu entwickeln", sagte Chandra Ghose, Chief Scientific Officer bei EE. "Indem wir eine so vielfältige Gruppe von Vordenkern zusammenbringen, wollen wir neue Ideen anstoßen, Grenzen verschieben und letztlich die Entwicklung von Therapien für diejenigen beschleunigen, die sie am dringendsten brauchen."
EE dankt den Sponsoren des Dream Teams des Symposiums 2025, Viatris, 4D Molekulare Therapeutika, Vertex Pharmaceuticals, Inc, Sponsoren der violetten Ebene, ReCode Therapeutics und Boomer Esiason Foundation, und viele mehr, deren Unterstützung diese wichtige Veranstaltung und den damit verbundenen Fortschritt erst möglich macht.
Über Emily's Entourage
Emily's Entourage ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Therapien und einer Heilung für die 10%-Patienten der Mukoviszidose-Population beschleunigt, die von den derzeit verfügbaren, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren. Seit 2011 hat Emily's Entourage Forschungsgelder in Höhe von mehreren Millionen Dollar vergeben, ein Unternehmen für Gentherapie bei Mukoviszidose gegründet, das sich inzwischen im klinischen Stadium befindet, eine Patientendatenbank und ein Programm zur Vermittlung von klinischen Studien entwickelt, um die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Anstrengungen unternommen, um die Forschung und Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben. Über die Organisation wurde in den nationalen Medien berichtet, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und andere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.
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Hannah Kleckner
Direktor für Marketing und Kommunikation
