EE vergibt $440.000 in Runde 6 für die Mukoviszidose-Forschung

Wir freuen uns, mitteilen zu können, dass Emily's Entourage (EE) $440.000 für zwei neue Zuschüsse zur Förderung der Mukoviszidose-Forschung und der Arzneimittelentwicklung gewährt hat. Die Zuschüsse unterstützen die Entwicklung eines neuen Frettchenmodells mit Nonsense-Mutation und eine neue Form der Gentherapie mit Lipid-Nanopartikeln. 

"Diese Zuschüsse spiegeln das unerschütterliche Engagement von Emily's Entourage wider, lebensrettende Forschung voranzutreiben, um kritische ungedeckte Bedürfnisse zu befriedigen und vielversprechende therapeutische Möglichkeiten für die Mukoviszidose-Gemeinschaft zügig zu verfolgen, insbesondere für diejenigen, die von den bestehenden, auf Mutationen ausgerichteten Therapien nicht profitieren.“

- Chandra Ghose, PhD, Wissenschaftliche Leiterin, Emily's Entourage

ZUSCHUSSEMPFÄNGER:

Erzeugung eines W1286X-Frettchenmodells für zystische Fibrose zur Untersuchung von Therapien, die auf Nonsense-Mutationen abzielen

Xingshen Sun, PhD
Universität von Iowa

Bevor ein Medikament oder ein Behandlungsansatz in klinischen Studien am Menschen eingesetzt werden kann, muss er zunächst in einem Tiermodell getestet werden, um die Sicherheit und Wirksamkeit zu bewerten. Bislang gibt es jedoch keine geeigneten Tiermodelle mit einer CFTR-Nonsense-Mutation (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Frühere Studien haben gezeigt, dass das Frettchen eine ideale Spezies für ein Mukoviszidose-Modell ist, da es eine Lungenerkrankung entwickelt, die zu Atemversagen führt, und Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse entwickelt, die zu Mukoviszidose-bedingtem Diabetes führen. Ziel dieses Projekts ist die Herstellung eines CF-Frettchenmodells, das die W1286X-Mutation im CFTR-Gen enthält, ähnlich der menschlichen W1282X-Mutation. Anhand des Frettchenmodells soll getestet werden, ob eine Behandlung mit mehreren Medikamenten die Krankheitssymptome beim Frettchen verringern kann. Dieses neue W1286X-Frettchenmodell bietet eine neue Möglichkeit, die Identifizierung wirksamer und sicherer therapeutischer Ansätze zu beschleunigen und den Weg zur Identifizierung neuer Medikamente oder neuer therapeutischer Strategien für Patienten mit der CFTR-W1282X-Mutation und möglicherweise anderen Nonsense-Mutationen erheblich zu verkürzen, wie es zellbasierte Systeme oder Nagetiermodelle nicht erlauben.

Nicht-virale Verabreichung von Basis-Editoren, die auf W1282X abzielen, in die Lunge

Debadyuti (Rana) Ghosh, PhD (im Bild) und Hugh Smyth, PhD
Die Universität von Texas in Austin

Gentechnische Therapienes, dass mWenn es gelingt, das defekte Gen, das mit Mukoviszidose assoziiert ist, zu reparieren, besteht das Potenzial, die Krankheit dauerhaft zu heilen. Derzeit gibt es eine Technologie, die die Mutation wirksam korrigieren und das Schlüsselprotein wiederherstellen kann, das für eine normale Zell- und Lungenfunktion erforderlich ist. Es ist jedoch schwierig, diese Therapie dem Patienten zu verabreichen, ohne dass sie im Körper abgebaut wird. Im Rahmen dieses Projekts sollen pharmazeutische Träger - oder Materialien für die Verabreichung der Gentherapieladung - untersucht und identifiziert werden, die sie vor dem Abbau schützen und schließlich an den Patienten abgegeben werden können.gs als inhalative Arzneimittel.

Seit 2011 hat die EE mehr als $5,2 Mio. für 24 Forschungsprojekte in der ganzen Welt vergeben. Die jüngsten Zuschüsse sind die sechste Runde von Zuschüssen, die von der EE gewährt wurden, um die Entwicklung von Therapien für Menschen mit Mukoviszidose zu beschleunigen, die nicht von bestehenden, auf Mutationen ausgerichteten Therapien profitieren, einschließlich Menschen mit Nonsense-Mutationen bei Mukoviszidose. 

Wir danken den Empfängern der Zuschüsse und allen engagierten Wissenschaftlern, die sich dafür einsetzen, dass kritische ungedeckte Bedürfnisse für alle Menschen mit Mukoviszidose schnell erfüllt werden - niemand wird zurückgelassen! Hier finden Sie eine umfassende Liste aller bewilligten Forschungszuschüsse hier.