Innovative Finanzierung, übergroße Wirkung

Da EE in den letzten zehn Jahren die Breite und Tiefe seiner Unterstützung für die Arzneimittelentwicklung ausgeweitet hat, war ein wichtiger Teil dieser Entwicklung die Schaffung neuer Geschäftsmodelle und Finanzierungsmechanismen wie Venture Philanthropy für die biomedizinische Forschung.

Ein Beispiel ist cystetic Medicines, ein Unternehmen, das aus einem von der EE finanzierten Forschungsprojekt hervorging und inzwischen erhebliche Investitionen erhalten hat, um eine neue Mukoviszidose-Behandlung voranzutreiben mit Amphotericin B, einem bereits zugelassenen Antimykotikum, als molekulare "Prothese", um den fehlenden CFTR-Ionenkanal zu ersetzen. Das von Martin D. Burke, MD, PhD, University of Illinois at Urbana-Champaign, und Michael J. Welsh, MD, University of Iowa, gegründete Unternehmen cystetic Medicines hat sich eine Finanzierung in Höhe von $25 Millionen von Deerfield Management gesichert, um die Behandlung in die Klinik zu bringen.

Darüber hinaus spielte EE eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung von Spirovant Sciences, einem biopharmazeutischen Unternehmen, das sich auf die Gentherapie von Mukoviszidose konzentriert, und bei der Bereitstellung der Startfinanzierung für dieses Unternehmen. Spirovant Sciences wurde inzwischen zweimal übernommen, zuletzt von Sumitomo Dainippon Pharma aus Japan, und treibt die neuartige, mutationsdiagnostische Gentherapie für Mukoviszidose unter Verwendung von AAV- und Lentivirus-Vektoren rasch voran.

Dies sind Beispiele dafür, wie die Erstinvestitionen von EE dazu führten, dass Dutzende von Millionen Dollar in eine CF-Therapie investiert wurden, was die Entwicklung dieser Therapie beschleunigte. Darüber hinaus handelt es sich um Projekte, die von anderen Finanzierungsquellen übergangen und in einigen Fällen sogar abgelehnt worden waren. Das bedeutet, dass die wichtige Mukoviszidose-Forschung ohne die Erstinvestition von EE vielleicht gar nicht oder nicht so schnell vorangekommen wäre.

Der Wert, den die EE der wissenschaftlichen Gemeinschaft bietet, geht über die Finanzierung hinaus, die sie durch ihr Förderprogramm und ihre Venture-Philanthropie-Investitionen bereitstellt. Angesichts der Expertise von EE im Bereich der auf Mutationen ausgerichteten Therapien und des starken Netzwerks von Forschern und Klinikern hat EE eine Reihe von nicht-finanziellen, beratenden Dienstleistungen entwickelt, um die therapeutische Entwicklung von Unternehmen im Frühstadium der CF zu erleichtern. Unternehmen suchen bei EE nach Erkenntnissen über die therapeutische Entwicklung und das Studiendesign, den Zugang zu Forschungsmittel wie Zell- und Tiermodelle, wichtige Meinungsführer auf dem Gebiet und vieles mehr. Im Zuge des Wachstums und der Ausweitung ihres Netzwerks und ihres Leistungsspektrums hat sich die Organisation einen hart erarbeiteten und wohlverdienten Ruf für ihre ganzheitliche Führungsrolle in der Mukoviszidose-Landschaft erworben. EE dient als wichtiges Bindeglied zwischen Menschen, Ideen, Technologien und Ressourcen.