Araştırma & Programlar

Emily's Entourage (EE), mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için atılımları hızlandırmak için yüksek etkili araştırma, bilgi alışverişi ve işbirliğini teşvik etmektedir. 

EE tarafından desteklenen çalışma özellikle kritiktir çünkü KF nüfusunun yaklaşık 90%'si için KF'nin altında yatan nedeni tedavi etmek üzere hayat kurtarıcı ilaçlar geliştirilmiş ve bu da sağlıkta radikal iyileşmelerle sonuçlanmıştır. Ne yazık ki, son 10%'de bulunanlar için KF her zaman olduğu gibi ilerleyici, ölümcül bir hastalık olmaya devam etmektedir. EE, nihai 10% için araştırma ve ilaç geliştirmeyi hızlandırmaya odaklanmaya devam ederken, EE'nin araştırması aşağıdakilere fayda sağlama potansiyeline sahiptir Sadece KF'li insanlar değil, aynı zamanda genetik hastalıkları olan milyonlarca insan ve mevcut tedavisi bulunmayan antibiyotiklere dirençli enfeksiyonlarla mücadele eden insanlar.

Stratejik Yaklaşım

EE, Bilimsel Danışma Kurulu ile ortaklaşa olarak, yakın vadeli etki potansiyeli en yüksek olan araştırma projelerine hedeflenen finansal yatırımlarını yönlendirmek için stratejik araştırma önceliklerini kullanmaktadır. Araştırmayı hızlandırmaya yönelik bu sonuç odaklı yaklaşım, paradigma değiştirici ve bilim camiasının araştırma yönünü belirlediği ve ilerlemenin parçalı ve verimsiz olabildiği normdan keskin bir sapmadır.

Araştırma Hibeleri

EE her yıl, mevcut CFTR modülatörlerinden ve anti-enfektiflerden fayda görmeyen KF mutasyonlarını düzeltmeye yönelik genetik temelli yaklaşımlara odaklanarak, KF'li kişiler arasında hastalığın ilerlemesine ve ölüm oranına neden olan inatçı enfeksiyonları tedavi etmek için değerli bilimsel araştırma hibeleri talep etmekte, değerlendirmekte ve finanse etmektedir. EE'nin finansman fırsatları hakkında daha fazla bilgi edinin.

Bilimsel Sempozyumlar

EE, akademi, klinik bakım ve biyofarmasötik endüstrisinden dünyanın en iyi KF beyinlerini bir araya getiren bilimsel sempozyumlara ev sahipliği yapmaktadır. Bu sempozyumların amacı, çok disiplinli tartışmalar yaratmak, fikir alışverişinde bulunmak, veri ve güncellemeleri paylaşmak ve KF popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için araştırma ve ilaç geliştirmeyi hızlandırmak için ortaklıkları teşvik etmektir.  

Hücre ve Hayvan Modelleri

EE, ölümsüzleştirilmiş hücre hatları, indüklenmiş pluripotent kök hücreler, hava yolu epitel hücreleri, murin modelleri ve organoidler dahil olmak üzere bir dizi doğrulanmış hücre ve hayvan modeli ve aracı geliştirmiştir. Bu örnekler, saçma ve nadir KF mutasyonlarının nasıl çalıştığını daha iyi anlamak ve erken ilaç adaylarını taramak için bir platform görevi görerek ilaç geliştirmeyi hızlandırmada kritik bir rol oynamaktadır. EE'nin araştırma kaynaklarını görüntüleyin.