Son 10%'nin Karşılanmamış Acil İhtiyaçlarının Savunulması
KF popülasyonunun 90%'si için radikal tedavi ilerlemeleri, "KF'nin bittiği" şeklinde yanlış bir algıya yol açmıştır. Bu düşünceyle mücadele etmemiz ve KF'nin nonsense mutasyonlarına sahip olanlar da dahil olmak üzere henüz fayda görmeyen KF topluluğunun son 10%'sinin karşılanmamış kritik ihtiyaçlarını savunmaya devam etmemiz her zamankinden daha acil.
EE, KF, nadir hastalıklar ve hasta liderliğindeki araştırma alanlarında bir düşünce lideri olarak ortaya çıkmış, prestijli konferanslarda konuşma davetleri almış ve büyük medya kuruluşlarında yer almıştır.
2020 Konuşma Etkinlikleri ve Toplantılar
- 15 Mayıs'ta: Horizon Therapeutics RARE Disease Genç Yetişkinler Kritik karşılanmamış ihtiyaçlar üzerine tartışma.
- 21 Eylül: FasterCure'un ortaklık olgunluk modeli geliştirmeye yönelik Sanal Çalıştayı FasterCure'un ortaklık olgunluk modeli geliştirmeye yönelik Sanal Çalıştayı. Videoyu izleyin.
- 30 Eylül: Chan Zuckerberg Girişimi'nin araştırma yol haritası geliştirmeye yönelik "Rare as One" Topluluk Çağrısı.
- 21 Ekim: Verena Health'in KF ile yaşam ve EE'nin yenilikçi çalışmaları üzerine Sanal Soru-Cevap. Daha fazlasını buradan okuyun.
- 28 Ekim: Medidata'nın NEXT Global Konferansında klinik araştırmalarda hasta merkezlilik üzerine panel tartışması. Kaydı talep edin.
- 22 Ekim: Philadelphia Magazine, Trailblazer Ödül Töreni'nde Emily'yi ilk kez Aydınlatıcı Lider ödülüyle onurlandırarak EE'nin bölge ve ötesi için yaptığı çalışmaları takdir etti. Emily'nin özel haberini buradan okuyabilirsiniz.
- 29 Ekim: Küresel sağlık stratejisi firması Rabin Martin'in EE'nin misyonuna ilişkin Öğle Yemeği ve Öğrenme Toplantısı.
- 7 Aralık: Sanal ortamda panel tartışması 2020 Milken Sağlık Enstitüsü Sağlığın Geleceği Zirvesi girişimci hayırseverlik yoluyla araştırmaların hızlandırılması üzerine.
Konuşmalar, basında yer alma ve sosyal medya aracılığıyla EE, hastaların, ailelerin ve toplulukların nadir hastalıkların nadir mutasyonlarını bile öne ve merkeze koyma gücüne sahip olduğunu kanıtlıyor. Düşünce liderliğimiz, son 10%'nin acil karşılanmamış tedavi ihtiyaçlarını araştırma radarına sokarak ve araştırma ve ilaç geliştirmede dönüştürücü ilerlemeler sağlayarak görünürlüğü artırmaya yardımcı oldu. Aynı zamanda diğer nadir hastalık kuruluşları için bir yol haritası sunmakta ve hasta liderliğindeki araştırma kuruluşlarının değerini daha geniş biyomedikal topluluğuna göstermektedir.
EE ayrıca KF ve biyomedikal alanlarındaki diğer önemli paydaşlarla ilişkilerini derinleştirmeye devam etti. Nisan 2020'de Emily, Milken Enstitüsü'nün FasterCures LeadersLink programının açılış kohortundaki beş katılımcıdan biri olarak seçildi. Bu program, kâr amacı gütmeyen biyomedikal araştırma kuruluşlarının gelişmekte olan liderlerinin gelişimini teşvik etmekte ve gelecekteki çabaları katalize etmek için bağlantılar kurmalarına olanak sağlamaktadır.
Haberlerde EE
Aşağıda 2020 yılında basında yer alan haberlerden birkaçı yer almaktadır. Medyada yer alan haberlerimizin kapsamlı bir listesi için, basin odamizi zi̇yaret edi̇n.
Ayrıca, Kistik Fibrozis Vakfı ile güçlü bir ilişki geliştirerek, CFF'nin kendi finansman sınırlarının altında kalan ancak EE'nin misyonuyla uyumlu olan değerli projeleri finansman için EE'ye başvurmaya yönlendirdiği bir program oluşturduk. EE ayrıca, Kistik Fibrozis Araştırma Enstitüsü, Boomer Esiason Vakfı, Bonnell Vakfı, Rock CF ve Kistik Fibrozis Yaşam Tarzı Vakfı'nı içeren onaylı KF tedavilerine hasta erişimini artıran politikaları savunan bir KF kuruluşları konsorsiyumu olan Kistik Fibrozis Katılım Ağı'nın aktif bir üyesidir.
Boomer Esiason Vakfı, Jerry Cahill'in sunduğu "Kimseyi Geride Bırakmamak - Kalan 10%'ye Ulaşmak" başlıklı podcast'te Emily'ye yer vererek KF'nin nonsense mutasyonlarına sahip kişilerin karşılanmamış ihtiyaçlarına dikkat çekti.