Emily's Entourage, Kistik Fibrozis için Gen Temelli Tedavilerin Vaadine İlişkin Bilimsel Sempozyuma Ev Sahipliği Yapacak

Philadelphia, PA - 21 Kasım, 2023 - Nonsense mutasyonu olanlar da dahil olmak üzere kistik fibrozis (KF) hastalarının son 10%'si için yeni tedaviler ve tedavi araştırmalarını hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 kuruluşu olan Emily's Entourage (EE) bugün 2023 bilimsel sempozyumunu duyurdu, Kistik Fibrozis için Gen Temelli Tedavilerin Vaatleri4 - 5 Aralık 2023 tarihlerinde Quorum at the University City Science Center'da gerçekleştirilecektir.

Sempozyumun teması, KF'de gen temelli tedavilerin geliştirilmesinde son zamanlarda kaydedilen ilerlemeyi kabul etmekte olup, bu tedaviler KF topluluğunun şu anda mevcut tedavilerden yararlanamayan son 10%'sine ulaşma potansiyeline sahiptir ve KF'li herkes için iyileştirici bir tedaviye yol açabilir. Önemli ilerlemelere rağmen, KF için yeni gen bazlı tedavilerin geliştirilmesi ve sunulmasında kritik zorluklar devam etmektedir. Sempozyum, KF bilimsel topluluğu, endüstri ve FDA'nın içinden ve dışından önde gelen beyinleri açık bir şekilde paylaşmak, işbirliği yapmak, zor sorular sormak ve nihayetinde çözümler ve stratejik, hızlandırılmış yollar oluşturmak için bir araya getiriyor.

Başkanlığını Dr. Patrick Harrison, PhD, Maria Limberis, PhD ve Batsheva Kerem, PhD'nin yaptığı ve sadece davetlilerin katılabildiği sempozyumda 18 ülkeden 34'ün üzerinde konuşmacı ve 86 katılımcı bir araya geliyor. Saygın davetli konuşmacılar arasında 2023 Nobel Fizyoloji veya Tıp Ödülü sahibi Dr. Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD de yer alıyor.

Sempozyum iki gün boyunca sürecek yedi düşündürücü oturumdan oluşmaktadır. Her oturumda sunumlar yapılacak ve derinlemesine tartışmalar için geniş fırsatlar sunulacaktır. Büyük final olarak, iki kapanış oturumu, ustalıkla yönetilen ve çok sayıda panelistin görüşleriyle zenginleştirilen dinamik yuvarlak masa tartışmaları şeklinde olacaktır.

I. KF Terapötikleri - Geçmiş, Bugün ve Gelecek

Paul Negulescu, PhD | Vertex Pharmaceuticals
Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF | National Jewish Health
Kara Foshay, PhD | Kistik Fibrozis Vakfı

II. RNA Tabanlı Yaklaşımlar

Drew Weissman, BS, MS, PhD, MD | Pennsylvania Üniversitesi
Fred Van Goor, PhD | Vertex Pharmaceuticals
John Lueck, PhD | Rochester Üniversitesi, Tıp ve Diş Hekimliği Fakültesi
Zoya Ignatova, Doktora | Hamburg Üniversitesi

III. mRNA, tRNA ve Oligonükleotid Bazlı Yaklaşımlar için Yeni Dağıtım Platformlarından Yararlanma

Rana Ghosh, PhD | Austin'deki Teksas Üniversitesi
Alexandra Piotrowski-Daspit, PhD | Michigan Üniversitesi
Marc Abrams, PhD | Carbon Biosciences

IV. KF'de CFTR Gen Tedavisi ve Gen Düzenlemesi

V. Gen Tabanlı Tedavilerin Güncel Görünümü

Matt Porteus, MD, PhD | Stanford Üniversitesi
Kiran Musunuru, MD, PhD, MPH, ML | Pennsylvania Üniversitesi
Marcus Noyes, PhD | NYU Grossman Tıp Fakültesi

VI. KF için Tedavilerin Geliştirilmesini Hızlandıracak Nadir Gen Tedavilerine İlişkin Perspektif

VII. KF Merceğinden Gen Tedavisi Klinik Araştırmalarındaki Zorluklar

"Son yıllarda gen bazlı tedavilerin geliştirilmesinde muazzam bir ilerleme kaydedilmiştir. Emily's Entourage'ın Baş Bilimsel Sorumlusu Chandra Ghose, KF topluluğundaki herkes ve özellikle de mevcut mutasyon hedefli tedavilerden fayda görmeyen ve hala umutsuzca tedavi seçenekleri bekleyen son 10%'deki kişiler için bir umut ışığı temsil ettiği için bu ilerlemeden cesaret alıyoruz" dedi. "KF toplumunun 100%'sinin genetik mutasyonlarından bağımsız olarak uzun ve sağlıklı bir yaşam sürmelerini sağlayan hayat kurtarıcı tedavilere sahip olduğu bir geleceğe doğru hızlı bir yolu işbirliği içinde çizmek için sempozyumumuzda birinci sınıf liderleri bir araya getirmekten heyecan duyuyoruz."

EE, 2023 sempozyumu Sunum, Rüya Takım ve Menekşe Seviyesi sponsorlarına teşekkür eder, Viatris, 4D Moleküler Terapötikler, Vertex Pharmaceuticals, Inc., ReCode Therapeutics, Boomer Esiason Vakfı, ve daha fazlası Bu kritik etkinliği ve sağladığı ilerlemeyi mümkün kılan destekleri için teşekkür ederiz.

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily's Entourage, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, şu anda satın alınan bir KF gen terapisi şirketini kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için bir hasta kayıt defteri ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirmeye yönelik dünya çapında çabalara öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

Medya İletişim

Emily'nin Çevresi

admin@emilysentourage.org

sempozyum