EE, Kistik Fibrozis Araştırmaları için 5. Tur Finansmanında $790,000 Ödül Verdi

Emily's Entourage (EE), Kistik Fibrozis (KF) araştırmalarını ve ilaç geliştirmeyi ilerletmek için iki yıl boyunca verilecek toplam $790,000 tutarında dört yeni hibe verildiğini duyurmaktan heyecan duymaktadır.

"Bu hibeler KF topluluğu için karşılanmamış iki kritik ihtiyaca odaklanıyor: KF'nin saçma mutasyonlarını ele alan tedaviler ve yaşamı tehdit eden akciğer enfeksiyonlarına yönelik tedaviler. Emily's Entourage olarak, KF hastalarının ve özellikle de hedefe yönelik tedavileri olmayanların bekleyecek zamanı olmadığından, bu boşlukları doldurmaya odaklanmaya devam ediyoruz."
~ Emily Kramer-Golinkoff, Kurucu Ortak, Emily's Entourage

HIBE ALICILARI:

KF Hastalarının Burun ve Akciğerlerindeki MRSA'yı Öldürmek için Bir Faj Lizin Geliştirilmesi

Vincent A. Fischetti, PhD
Rockefeller Üniversitesi

Mevcut antibiyotiklere karşı bakteriyel direnç giderek artan bir sorun haline gelmekte ve daha fazla morbidite ve mortaliteye yol açmaktadır. KF'li bireylerde, Staphylococcus aureusmetisiline dirençli olanlar da dahil olmak üzere Staphylococcus aureus (MRSA), sıklıkla gözlenmekte ve burunlarda enfeksiyona neden olarak akciğerlere yayılmaktadır. Bu projede, MRSA enfeksiyonlarını kontrol etmek için faj lizinlerinin faydası araştırılacaktır. Lizinler, bakterileri öldürmek için antibiyotiklerden tamamen farklı bir mekanizma kullandıklarından antibiyotiklere bir alternatif oluşturmaktadır. Alternatif bakteri türleri için lizinlere karşı direnç gözlenmemiştir. Ayrıca, lizinler hem sistemik olarak hem de aerosol yoluyla verilebilir. Bu nedenle, MRSA'ya özgü lizinler geleneksel antimikrobiyal yaklaşımlara göre avantajlara sahip olabilir, kronik enfeksiyonları önleyebilir ve KF ile yaşayan insanlar için yaşam kalitesini artırabilir.

Tedavi Stratejisi için Katalizör: Zaman Kazanmak: Alternatif Hedefler ve Yaklaşımlar

CFTR İşlevini Artırmak için W1282X Mutasyonunu Ortadan Kaldırmaya Yönelik Yeni Bir Yaklaşım

Adrian R. Krainer, PhD
Cold Spring Harbor Laboratuvarı

KF, solunum yetmezliğine yol açabilen Kistik Fibroz Transmembran İletkenlik Düzenleyicisi (CFTR) genindeki işlevselliği sınırlayan mutasyonlardan kaynaklanır. W1282X saçma mutasyonu, düşük seviyelerde bulunan daha kısa bir CFTR geninin üretilmesine yol açarak, saçma aracılı mRNA bozunması adı verilen hücresel bir kalite kontrol mekanizması nedeniyle kısmen işlevsel hale getirir. Bu proje, W1282X KF mutasyonuna sahip bireylerde CFTR geninin işlevini artırmak için CFTR geninin W1282X mutasyonunu içeren bölgesi olan ekzon 23'ü çıkarmak için pre-mRNA splicing'i hedeflemeyi içeren yeni bir yaklaşım kullanmaktadır. Bu nedenle, bu proje, mutasyona uğramış CFTR geninde daha fazla işlevsellik elde etmek için pre-MRNA dizisinin 23. ekzonunun atlanmasını indükleyebilen sentetik Antisens Oligonükleotidler geliştirerek bu stratejiyi araştırmaktadır.

Tedavi Stratejisi için Katalizör: Büyü Kontrolü: RNA Düzenlemesi Yoluyla Mutasyonların Düzeltilmesi

KF'de MRSA'ya Karşı Korunmak için Yeni Kişiselleştirilmiş Tedavi Yaklaşımları

Ami Patel, PhD
Wistar Enstitüsü

KF ile yaşayan kişiler bakteriyel enfeksiyonlara karşı duyarlı olmaya devam etmekte ve hava yollarının açık kalmasını sağlamak için tipik olarak kapsamlı antibiyotik rejimlerine ihtiyaç duymaktadır. Metisiline dirençli enfeksiyonlar Staphylococcus aureus (MRSA) yaşam boyu süren bir sorundur ve kontrol için yeni stratejilere ihtiyaç vardır. Bu uygulama, MRSA ile mücadele için iki yeni stratejiyi araştıracaktır. İlk yaklaşım MRSA için bir aşı geliştirmeyi amaçlamaktadır. Geleneksel aşılar, bağışıklık tepkisi oluşturmak için bir patojenden alınan protein parçalarını kullanır. Buna karşılık, bu proje sentetik DNA kullanacak ve protein parçasını üretmek için insan vücuduna güvenecektir - antikor ve hücre bazlı bağışıklığın aktivasyonu ve daha kolay ilaç üretimi ve depolanması dahil olmak üzere birçok avantajı olan bir yaklaşım. İkinci yaklaşımda ise MRSA'ya karşı, endojen anti-MRSA antikorlarına kıyasla gelişmiş antimikrobiyal aktiviteye sahip mühendislik ürünü antikorlar geliştirilecektir. İlk Amaçta olduğu gibi, bu çalışmada da bu terapötik antikorları kodlayacak genetik bilgiyi iletmek için DNA kullanılacaktır; bu strateji, sürekli iletimi mümkün kılmakta ve ilaç maliyetlerini düşürmektedir. Bu yaklaşımlar başlangıçta bir KF deneğinden elde edilen klinik bir izolat kullanılarak geliştirilecektir. Bu kişiselleştirilmiş yaklaşımın KF'yi etkileyen diğer antimikrobiyal dirençli bakteriyel patojenler için de uygulanabileceği öngörülmektedir.

Tedavi Stratejisi için Katalizör: Zaman Kazanmak: Alternatif Hedefler ve Yaklaşımlar

KF'de Antibiyotiklere Alternatif Olarak Anti-MRSA Faj Koleksiyonunun Geliştirilmesi

David T. Pride, MD, PhD, Robert 'Chip' Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD
Kaliforniya Üniversitesi San Diego Yenilikçi Faj Uygulamaları Merkezi

KF'li bireyler tekrarlayan akciğer enfeksiyonları açısından büyük risk altındadır. Bu enfeksiyonlara genellikle metisiline dirençli bakteriler gibi antibiyotiklere dirençli bakteriler neden olur. Staphylococcus aureus (MRSA). Bu proje, KF'li hastaların akciğerlerinde MRSA'yı ortadan kaldırmaya veya azaltmaya yönelik toplu olarak çalışan MRSA'yı hedefleyen bir faj paneli geliştirmeyi amaçlamaktadır. Bu proje, iyi karakterize edilmiş bir MRSA faj bankası geliştirerek, KF tedavisinde kullanılmak üzere MRSA faj kokteyllerinin rasyonel gelişimini ilerletecek ve hayat kurtarıcı faj tedavisini kolaylaştırmak için bu koleksiyonu dünya çapında doktorlar ve araştırmacılar için yaygın olarak kullanılabilir hale getirecektir.

Tedavi Stratejisi için Katalizör: Zaman Kazanmak: Alternatif Hedefler ve Yaklaşımlar

EE, 2011 yılından bu yana dünya genelinde 21 araştırma projesine $4.8 milyondan fazla hibe verdi. Bu dört araştırma projesi, EE'nin Catalyst for the Cure fonu tarafından desteklenen ve mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan KF'nin nonsense mutasyonlarına sahip kişiler için terapötik gelişimi hızlandırmak üzere kritik araştırmaları ilerleten beşinci hibe turunu oluşturuyor. Daha da önemlisi, bu hibelerden üçü enfeksiyon araştırmalarını finanse etmektedir, yani sonuçlar KF'nin saçma mutasyonları dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere herhangi bir KF mutasyonuna sahip kişilere fayda sağlayabilir.

Emily's Entourage, hibe alanlara ve KF topluluğunun 100%'si için hızlı ve kimsenin geride kalmadığı, karşılanmamış kritik ihtiyaçları karşılama ve en yeni tedavileri geliştirme sorumluluğuna öncülük eden tüm adanmış bilim insanlarına minnettardır. Verilen tüm araştırma hibelerini görüntülemek için lütfen buraya tıklayın.