KF Biliminde İlerleme: Emily's Entourage Yeni 2025 Araştırma Hibelerini Açıkladı
EE, Son 10% için İnovasyonu Destekleyecek Araştırma Hibelerini Ödüllendirdi
Emily's Entourage duyurmaktan gurur duyar Translasyonel Araştırma Hibelerimizin 2025 yılı alıcıları-Tek bir hedefe yönelik dört heyecan verici proje: Kistik fibrozis (KF) topluluğunun son 10%'sinde yer alan ve hala atılım bekleyenler için hayat kurtarıcı araştırma ve ilaç geliştirmeyi hızlandırmak.
Son gelişmeler KF topluluğunun 90%'si için geleceği yeniden şekillendirmiştir; ancak dışarıda kalan 10% için bu gelecek hala ulaşılamaz durumdadır. Bu hibeler bunu değiştirmekle ilgili. Statükoyu kabullenmeyi reddetmek, daha hızlı ilerleyen ve daha uzağa ulaşan umut verici bilime yatırım yapmak ve geride kalanlar için gidişatı değiştirmekle ilgilidir.
"Mevcut CFTR modülatörlerine yanıt vermeyen mutasyonlar için tedavi sağlayabilecek gen düzenleme teknolojilerinden, KF'li kişilerde hastalığın ilerlemesine ve ölümlere yol açabilen çoklu ilaca dirençli bakteriler için faj tedavilerinin geliştirilmesine kadar, Bu hibeler EE'nin portföyünü derinleştiriyor ve bizi KF'li tüm insanlar için hayat kurtarıcı tedavilere yaklaştırıyor."
- Chandra Ghose, PhD, Baş Bilim Sorumlusu
Nadir KF Mutasyonları için Gen Düzenleme Stratejilerinin Hızlandırılması
David R. Liu, PhD | MIT ve Harvard Broad Enstitüsü
Bu proje, gelişmiş asal düzenleme ve hesaplamalı modelleme kullanarak, mutasyon hedefli tedavilerden yoksun olan KF hastaları için hızla kişiselleştirilmiş gen düzenleme tedavileri geliştirmeyi amaçlamaktadır.
Daha fazla oku >>>
İlaca Dirençli Enfeksiyonlara Karşı Mücadele
Anca Segall, PhD | San Diego Eyalet Üniversitesi
Bu proje, ilaca dirençli hastalıklarla mücadele etmek için faj-antibiyotik kombinasyonlarını araştırmaktadır. Achromobacter tedavisi en zor enfeksiyonlardan bazılarıyla karşı karşıya olanlar için tedavi etkinliğini yeniden sağlamayı ve seçenekleri genişletmeyi amaçlamaktadır.
Daha fazla oku >>>
Hassas Okuma Terapisi ile Anlamsız Mutasyonların Hedeflenmesi
Andrei Korostelev, PhD | UMass Chan Tıp Fakültesi
CFTR mRNA'sındaki erken durma sinyallerini atlamak için readthrough antisense oligonükleotidleri (R-ASO'lar) kullanan bu araştırma, işlevsel protein üretimini geri kazanmayı ve KF'nin nonsense mutasyonlarına sahip olanlar için hedefli tedavilerin kilidini açmayı amaçlamaktadır.
Daha fazla oku >>>
Hatalı CFTR Gen Segmentlerinin Retron Editörleri ile Değiştirilmesi
Ilya Finkelstein, PhD | Austin'deki Teksas Üniversitesi
Bu çalışma, hatalı CFTR gen segmentlerini yeniden yazmak için retron düzenleyicileri geliştirerek, mevcut CFTR modülatör tedavilerinden fayda görmeyen KF'li bireyler için kalıcı tedaviler sunmayı amaçlayan tek bedene uyan birçok gen düzenleme yaklaşımının temelini atmaktadır.
Daha fazla oku >>>
Bu dört hibe, Emily's Entourage'ın öncü araştırma hibe programı üzerine inşa edilmiştir. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana 42 hibe verildi altı ülkeden gelen araştırmacılara $52.3 milyon ek fon sağlanmıştır. çeşitli terapötik yaklaşımlar arasında.
Hâlâ bekleyenler için bu bir araştırmadan daha fazlasıdır. Bu ileriye doğru bir hareket.Gerçek çözümlere ve KF'siz bir geleceğe doğru ivme.
Bu kadar çabuk gelmesi mümkün değil.
Emily's Entourage hakkında daha fazla bilgi edinin ödüllü hibeler ve mevcut fon olanaklari.
