Défendre les besoins urgents non satisfaits de la dernière 10%
Les progrès radicaux réalisés dans le traitement de 90% de la population FK ont donné lieu à la perception erronée que "la FK est finie". Il est plus urgent que jamais de combattre cette idée et de continuer à défendre les besoins critiques non satisfaits des derniers 10% de la communauté FK qui n'en bénéficient pas encore, y compris ceux qui présentent des mutations non-sens de la FK.
EE s'est imposé comme un leader d'opinion dans les domaines de la fibrose kystique, des maladies rares et de la recherche menée par les patients, obtenant des invitations à prendre la parole lors de conférences prestigieuses et une couverture dans les principaux médias.
Réunions et conférences en 2020
- Le 15 mai : Horizon Therapeutics RARE Disease Young Adult Discussion sur les besoins critiques non satisfaits.
- 21 septembre : Atelier virtuel de FasterCure sur le développement d'un modèle de maturité de partenariat Atelier virtuel de FasterCure sur le développement d'un modèle de maturité de partenariat. Voir la vidéo.
- 30 septembre : Appel communautaire "Rare as One" de l'initiative Chan Zuckerberg sur l'élaboration d'une feuille de route pour la recherche.
- Le 21 octobre : Questions-réponses virtuelles de Verena Health sur la vie avec la FK et le travail innovant de l'EE. Plus d'informations ici.
- 28 octobre : Table ronde de la conférence mondiale NEXT de Medidata sur la centralité du patient dans les essais cliniques. Demander l'enregistrement.
- Le 22 octobre : Le magazine Philadelphia a décerné à Emily le tout premier prix Luminary Leader lors de sa cérémonie de remise des prix Trailblazer, en reconnaissance du travail accompli par EE pour la région et au-delà. Lisez l'article d'Emily ici.
- Le 29 octobre : Déjeuner et séance d'information du cabinet de stratégie sanitaire mondiale Rabin Martin sur la mission de l'EE.
- Le 7 décembre : Débat d'experts à l'occasion de la conférence virtuelle 2020 Sommet du Milken Health Institute sur l'avenir de la santé sur l'accélération de la recherche par le biais de la philanthropie à risque.
Par le biais de conférences, d'articles de presse et de médias sociaux, EE prouve que les patients, les familles et les communautés ont le pouvoir de mettre en avant les mutations rares des maladies rares. Notre leadership éclairé a contribué à accroître la visibilité, à mettre les besoins urgents de traitement non satisfaits de la 10% finale sur le radar de la recherche et à susciter des avancées transformatrices dans la recherche et le développement de médicaments. Il constitue également une feuille de route pour d'autres organisations de lutte contre les maladies rares et démontre la valeur des organisations de recherche dirigées par des patients pour l'ensemble de la communauté biomédicale.
L'EE a également continué à approfondir ses relations avec d'autres intervenants importants dans les domaines de la fibrose kystique et de la biomédecine. En avril 2020, Emily a été sélectionnée comme l'un des cinq participants de la cohorte inaugurale du programme FasterCures LeadersLink du Milken Institute. Ce programme favorise le développement des leaders émergents des organisations de recherche biomédicale à but non lucratif et leur permet d'établir des liens pour catalyser les efforts futurs.
L'EE dans l'actualité
Vous trouverez ci-dessous quelques points forts de la couverture médiatique en 2020. Pour une liste complète de notre couverture médiatique, visitez notre salle de presse.
En outre, nous avons cultivé une relation solide avec la Fondation de la Fibrose Kystique, en établissant un programme par lequel la FCE oriente les projets méritoires qui se situent en dessous de son seuil de financement mais qui correspondent à la mission de l'EE, pour qu'ils fassent une demande de financement auprès de l'EE. EE est également un membre actif du Cystic Fibrosis Engagement Network, un consortium d'organisations de lutte contre la fibrose kystique qui préconise des politiques favorisant l'accès des patients aux thérapies approuvées contre la fibrose kystique. Ce consortium comprend le Cystic Fibrosis Research Institute, la Boomer Esiason Foundation, la Bonnell Foundation, Rock CF et la Cystic Fibrosis Lifestyle Foundation.
La Fondation Boomer Esiason a présenté Emily dans un podcast animé par Jerry Cahill et intitulé " Leaving No One Behind - Reaching the Remaining 10% ", qui met en lumière les besoins non satisfaits des personnes atteintes de mutations non-sens de la FK.