Batsheva Kerem, PhD, reçoit le prix inaugural Dr. Carolyn Denning Trailblazer Award décerné par Emily's Entourage

Reconnaissance d'une force pionnière dans le domaine de la génétique de la mucoviscidose, dont les recherches continuent de susciter de l'espoir et des avancées pour les 10% de personnes atteintes de mucoviscidose qui attendent toujours des thérapies efficaces. 

Seattle, Washington - 19 novembre 2025-L'entourage d'Emily (EE), une organisation innovante de type 501(c)(3) qui accélère La Fondation européenne pour la recherche sur la fibrose kystique (FK), qui a pour objectif de mettre au point de nouveaux traitements et de guérir les 10% de personnes atteintes de fibrose kystique qui ne bénéficient pas des thérapies modulatrices de la CFTR existantes, a décerné à Batsheva Kerem, professeur de génétique à l'Université hébraïque de Jérusalem, le prix inaugural de la Fondation européenne pour la recherche sur la fibrose kystique (FK). Prix Carolyn Denning Trailblazer.

Le prix Trailblazer rend hommage aux leaders scientifiques qui font preuve d'innovation, de courage et de ténacité dans l'avancement de la recherche visant à sauver des vies au sein de la communauté de la fibrose kystique. Cette année, le prix est décerné pour la première fois sous son nouveau nom, présenté lors de la conférence de 2025 sur la fibrose kystique. Soirée avec l'entourage d'Emily en hommage à la regrettée Carolyn R. Denning, MD, pédiatre pionnière dont les soins compatissants et la vision ont transformé le paysage du traitement de la fibrose kystique.

Le Dr Kerem a reçu le prix lors de la 8e réception annuelle de l'EE à la Conférence nord-américaine sur la fibrose kystique (NACFC) le vendredi 24 octobre 2025 à Seattle, Washington, où plus de 105 des principaux chercheurs, fournisseurs de soins et défenseurs de la fibrose kystique se sont réunis. Le prix de cette année a été décerné à une peinture de Dylan Mortimer, Le travail de cet artiste, qui a subi une double transplantation pulmonaire et qui vit avec la FK, explore son expérience de la FK à travers des peintures, des sculptures et des installations publiques pleines de paillettes, vibrantes et incitant à la réflexion. 

Véritable visionnaire dans le domaine de la génétique de la FK, le Dr Kerem a consacré sa carrière professionnelle à l'élucidation des mécanismes moléculaires de la FK et à l'élaboration de nouvelles stratégies thérapeutiques pour les personnes atteintes de mutations rares et difficiles à traiter. Elle a fait partie de l'équipe de recherche qui a identifié et cloné le gène CFTR en 1989, une découverte qui a révolutionné la compréhension de la FK et jeté les bases de presque toutes les avancées thérapeutiques qui ont suivi.

De retour en Israël en 1990, le Dr Kerem a créé le Centre national israélien de recherche génétique sur la FK, où elle a cartographié la distribution des mutations de la FK dans la population israélienne et identifié la mutation W1282X, la même que celle dont est porteuse Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice de l'EE. Son travail de pionnière a permis le dépistage des porteurs et le diagnostic précoce à l'échelle nationale, révolutionnant ainsi l'approche du pays en matière de soins de la FK. Parallèlement, le Dr Kerem a étudié les mécanismes moléculaires qui régulent la gravité de la maladie et la réponse aux traitements spécifiques à la mutation, notamment la voie de décroissance de l'ARNm médiée par le non-sens (NMD). 

Au fil des décennies, le Dr Kerem a travaillé sans relâche pour mettre au point de nouvelles stratégies thérapeutiques pour les mutations rares de la CFTR, notamment les mutations non-sens et les mutations d'épissage. Sur la base de ces travaux, elle a mis au point une plate-forme de découverte qui est devenue le fondement de SpliSense, une société de biotechnologie qui mène actuellement des essais cliniques pour des thérapies à base d'ARN conçues pour rétablir le bon fonctionnement de la CFTR, et dont elle est aujourd'hui la directrice scientifique et la fondatrice scientifique. 

 

 

“L'impact de la Dre Batsheva Kerem sur le domaine de la fibrose kystique n'est rien de moins que transformationnel ”, a déclaré Emily Kramer-Golinkoff, MBE, cofondatrice de l'Entourage d'Emily. “Ses découvertes révolutionnaires et sa défense acharnée des personnes atteintes de mutations rares laissées pour compte par les progrès accomplis incarnent l'esprit même de ce prix. L'intelligence, la persévérance, le leadership et la compassion du Dr Kerem ont redéfini ce qui est possible, favorisant le progrès et donnant de l'espoir aux 10% qui attendent toujours des avancées qui leur sauveront la vie.”

“Recevoir le prix Carolyn Denning Trailblazer Award de l'Entourage d'Emily est un grand honneur ”, a déclaré le Dr Kerem. “Tout au long de ma carrière, j'ai été animé par la conviction que personne ne devrait être laissé pour compte simplement parce que sa mutation est rare ou difficile à traiter. Avec l'Entourage d'Emily et l'ensemble de la communauté de recherche sur la FK, nous avançons vers un avenir où nous transformerons ce rêve en réalité - un avenir où chaque personne atteinte de FK pourra enfin bénéficier de thérapies transformatrices qui lui sauveront la vie.”

 

À propos de l'entourage d'Emily

L'Entourage d'Emily est une organisation innovante (501(c)3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d'un remède pour les personnes appartenant au dernier 10% de la population atteinte de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, Emily's Entourage a octroyé des millions de dollars en subventions de recherche, lancé une société de thérapie génique de la FK en phase clinique, développé une base de données mondiale de patients et un programme de jumelage d'essais cliniques pour accélérer le recrutement d'essais cliniques, et mené des efforts à l'échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L'organisation a fait l'objet d'articles dans les médias nationaux, notamment dans le New York Times, STAT, CNN et People. Pour en savoir plus emilysentourage.org.

Contact presse

Hannah Kleckner

Directeur du marketing et de la communication

hannah@emilysentourage.org