Financement innovant, impact surdimensionné

Au cours des dix dernières années, l'EE a élargi l'étendue et la profondeur de son soutien au développement de médicaments. La création de nouveaux modèles d'entreprise et de mécanismes de financement, tels que la philanthropie à risque pour la recherche biomédicale, a constitué un élément clé de son évolution.

C'est le cas de Cystetic Medicines, une entreprise née d'un projet de recherche financé par l'Union européenne, qui a ensuite bénéficié d'investissements importants pour mettre au point un nouveau traitement contre la fibrose kystique. en utilisant l'amphotéricine B, un médicament antifongique déjà approuvé, comme "prothèse" moléculaire pour remplacer le canal ionique CFTR manquant. Fondée par Martin D. Burke, MD, PhD, Université de l'Illinois à Urbana-Champaign, et Michael J. Welsh, MD, Université de l'Iowa, cystetic Medicines a obtenu un financement de $25 millions de Deerfield Management pour mettre le traitement en clinique.

En outre, l'EE a joué un rôle essentiel dans la conception et le financement du lancement de Spirovant Sciences, une société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique de la fibrose kystique. Spirovant Sciences a depuis été rachetée à deux reprises, la dernière fois par la société japonaise Sumitomo Dainippon Pharma, et progresse rapidement dans la mise au point d'une nouvelle thérapie génique diagnostique des mutations pour la fibrose kystique à l'aide de vecteurs adéno-associés (AAV) et lentiviraux.

Ces exemples montrent que les investissements initiaux d'EE ont permis d'investir des dizaines de millions de dollars dans une thérapie contre la fibrose kystique, ce qui a catapulté le développement de cette thérapie. Qui plus est, il s'agit de projets qui avaient été ignorés et, dans certains cas, rejetés par d'autres sources de financement, ce qui signifie que sans l'investissement initial d'EE, la recherche essentielle sur la fibrose kystique n'aurait peut-être jamais progressé, et certainement pas aussi rapidement.

La valeur que l'EE offre à la communauté scientifique va au-delà du financement qu'elle fournit par le biais de son programme de subventions et de ses investissements en philanthropie de risque. Compte tenu de son expertise en matière de thérapies ciblées sur les mutations et de son solide réseau de chercheurs et de cliniciens, l'EE a continué à développer une gamme de services consultatifs non financiers afin de faciliter le développement thérapeutique des entreprises en phase de démarrage dans le domaine de la fibrose kystique. Les entreprises recherchent auprès de l'EE des informations sur le développement thérapeutique et la conception des essais, l'accès à l'information et à la formation. Ressources de recherche tels que les modèles cellulaires et animaux, les principaux leaders d'opinion dans le domaine, etc. Au fur et à mesure que l'EE s'est développée et a élargi son réseau et l'étendue de son impact et de ses services, l'organisation a acquis une réputation bien méritée de leadership holistique dans le domaine de la fibrose kystique. L'EE joue un rôle essentiel de connecteur entre les personnes, les idées, les technologies et les ressources.