Accélérer le recrutement des essais cliniques

L'un des principaux obstacles au développement thérapeutique est le recrutement pour les essais cliniques, qui est coûteux, long et inefficace. L'Entourage d'Emily a créé et gère un registre de patients porteurs d'au moins une copie d'une mutation non sens de la fibrose kystique afin de lever cet obstacle.

Le registre des patients remplit deux fonctions essentielles. La première est de permettre aux personnes atteintes de mutations non-sens de la FK de fournir leurs données et d'être informées des recherches, des avancées cliniques et des essais pertinents. La seconde est de permettre aux entreprises et aux chercheurs de recruter et d'inscrire des patients à des essais cliniques plus rapides et plus ciblés, ce qui accélère la mise au point de traitements susceptibles de sauver des vies. En outre, l'existence d'une communauté prête à participer à des essais cliniques contribue à attirer les entreprises biopharmaceutiques dans le domaine de la fibrose kystique et permet de savoir où implanter les sites d'essais cliniques.

En 2020, le registre des patients de l'EE comprend 387 personnes du monde entier, dont 268 résident aux États-Unis. Le registre des patients de l'EE a augmenté de 12% entre 2019 et 2020.

En octobre 2020, EE a lancé une collaboration inédite avec Translate Bio pour piloter le registre des patients en tant qu'outil d'identification et de sensibilisation des patients aux essais cliniques. Ce partenariat a permis d'augmenter le nombre de dépistages et d'inscriptions réussies à des essais cliniques en vue d'atteindre l'objectif de 40 participants que s'était fixé l'entreprise.

À partir de décembre 2020, nous nous concentrerons sur le développement du registre des patients et de nos partenariats avec les sponsors et les chercheurs. Une expansion internationale visant à recruter davantage de patients pour le registre est en cours, en commençant par Israël, compte tenu de la forte prévalence de personnes atteintes de mutations non-sens de la FK.