Emily Beyaz Saray'ın "Değişim Şampiyonu" Olarak Onurlandırıldı

Emily geçtiğimiz Çarşamba gününü Beyaz Saray'da geçirdi. dokuz kişi Değişim Şampiyonu olarak onurlandırıldı Başkan Obama'nın Hassas Tıp Girişimi.

Hassas Tıp Alanında Değişimin 9 Şampiyonu

Emily, "Beyaz Saray'ın bu takdiri, Emily's Entourage'ın bilimin sınırlarını zorlayarak ve hassas tıbbın hikayesini yazmaya yardımcı olarak öncülük ettiğini gösteriyor" dedi. "Hassas tıp sadece cesur bir siyasi girişim ya da biyomedikal araştırma ve kişiselleştirilmiş tedavilerde heyecan verici yeni bir dönem değil, benim geleceğe dair umudumdur."

"Amacımız, nadir mutasyonlara sahip olan bizler için bile tasarlanmış tedaviler bulmak, böylece hiç kimsenin araştırma radarına giremeyecek kadar nadir bir mutasyona sahip olmamasını sağlamak. Bu, benim ve benimki gibi nadir mutasyonlara sahip diğer insanların hayatlarını kurtarmak için verilen bir mücadeledir." Emily'nin Çevresi (EE) saçma KF mutasyonları üzerine yapılan araştırmaları finanse etmek için 2011 yılından bu yana $1,5 milyon bağış toplamıştır.

Çığır açan ilaç Kalydeco'nun 2012'de onaylanması Emily ve Entourage için bir uyanış çağrısıydı. KF'nin temel nedenini tedavi eden ilk ilaç olan Kalydeco, ortak bir mutasyonu paylaşan KF nüfusunun yüzde 4'ü için oyunun kurallarını değiştirdi. Emily, Kalydeco sayesinde arkadaşlarının akciğer nakli bekleme listelerinden çıkmalarını, aile kurmalarını, maraton koşmalarını ve sahip olacaklarını hiç düşünmedikleri bir geleceği planlamaya başlamalarını izledi. Ne yazık ki, Emily'nin nadir görülen KF mutasyonuna yardımcı olmuyor.

Bir başka KF atılımı da 2 Temmuz'da FDA'nın bir KF ilacını onaylamasıyla gerçekleşti. kombinasyon tedavisi KF nüfusunun yaklaşık yüzde 50'sine yardımcı olacak ama yine de Emily'ye değil. "Arkadaşlarımın bu atılımları gerçekleştirdiğini görmek harika. Ama ben ve KF'li diğer herkes için de böyle bir atılım istiyoruz" dedi.

NIH Direktörü Francis Collins Emily's Entourage'ı destekliyor

Emily, NIH Direktörü Francis Collins, MD, PhD tarafından tanıtılan dokuz Beyaz Saray "Değişim Şampiyonu" arasında yer aldı ve "Amacımız, bireysel farklılıkları dikkate alarak tıbbın uygulanma şeklini değiştirmektir" dedi.

Başkan'ın Hassas Tıp Girişimi, Emily gibi nadir, ilerlemiş ve yaşamı tehdit eden hastalıkları olan ve zamana karşı yarışan insanlar da dahil olmak üzere, tam olarak bireyleri hedef alan tıbbi araştırma ve tedaviler için keşif hızını artırmak üzere yıl sonuna kadar bir milyon kişiden oluşan bir kohort oluşturmayı amaçlamaktadır.

Bu onur ve Beyaz Saray'da konuşma yapma fırsatı Emily'nin sonsuza dek hatırlayacağı anlardır. Emily'nin hikayesi, onurlandırılmasının medyada geniş yer bulmasının da yansıttığı gibi, politik ve kişisel düzeyde yankı uyandırmaktadır. CBS3, NBC10, CBS3 Yerel, Fox29, ve Philadelphia Inquirer, the Jewish Exponent, the Philly Voiceve daha fazla.

Emily'nin Beyaz Saray web sitesi için yazdığı blog yazısını okuyun
Değişim Şampiyonları etkinliğinin videosunu izleyin (Emily'nin paneli 0:26'da başlıyor)

Emily NBC10'dan Keith Jones ile röportaj yapıyor

Emily CBS'den Stephanie Stahl ile röportaj yapıyor