Faj Terapisi ile Deneyimim: 3 Yıl Sonra

Emily's Entourage (EE), KF Farkındalık Ayı boyunca kistik fibrozis (KF) topluluğu üyelerini hikayelerini paylaşmaya davet ediyor. Bugünkü blog yazısı, KF ile yaşayan bir hasta savunucusu ve danışmanı olan Ella Balasa'ya ait. 

2019 yılında, 26 yaşındayken, geçirdiğim en kötü KF enfeksiyonuyla mücadele etmek için deneysel bir tedavi gördüm. İşe yaradı. Üç yıl sonra, o milyonda bir atış sayesinde buradayım.

Umutsuz Bir Deney 

O sırada ne benim ne de doktorumun duymadığı, denenmemiş deneysel tedaviye "faj tedavisi" deniyor. Faj olarak da bilinen bakteriyofajlar, diğer hücrelere değil belirli bir bakteriyel konakçıya saldıran virüslerdir. Doğru fajı bulduğunuzda onu belirli bir bakteriyi tedavi etmek için kullanabileceğinizi öğrendik. 

Bu çaresizlik noktasına ulaşmak şaşırtıcı değildi. Bana 1 yaşında KF teşhisi konulduğunda, çeşitli enfeksiyonlar için sürekli antibiyotik kullanıyordum. Hayatım boyunca bana yardımcı olan antibiyotik tedavilerinin bir gün antibiyotik direnci nedeniyle aniden etkisiz hale gelebileceğini biliyordum. 

O gün geldiğinde 26 yaşındaydım ve geçirdiğim en kötü enfeksiyonu yaşadım. Haftalardır damardan antibiyotik kullanıyordum ve semptomlarımda herhangi bir rahatlama olmuyordu. Durmadan öksürüyordum ve büyük yeşil mukus tıkaçları sürekli dışarı atılıyordu. Nefes alırken solunum yollarımdaki hırıltıyı ve salgıları susturmak için her iki saatte bir solunum tedavisi yapıyordum. Akciğer fonksiyonum 18%'ye düştü ve ek oksijene bağlandım. Korku ve çaresizlik duygularım tavan yapmıştı.

Birkaç ay önce, KF üzerine bir belgesel çekmekte olan bazı film yapımcılarıyla temas kurmuştum. Bana KF hakkındaTeksas'ta bir KF hastası, mevcut antibiyotiklere dirençli bir enfeksiyonla mücadele etmek için "faj tedavisi" adı verilen deneysel bir tedaviyle tedavi ediliyor. Sersemlemiş bir halde merak ettim, bu benim için uygun bir tedavi olabilir miydi?

Enfeksiyonumun ciddiyeti, KF'imin ileri evresi ve o noktada benim için seçeneklerin azlığı göz önüne alındığında, kaybedecek bir şeyim olmadığını hissettim. Faj tedavisi fikrini doktoruma açtım ve Yale Üniversitesi'ndeki araştırmacılarla temasa geçtik. Birkaç hafta sonra kendimi Yale'de sedyede oturmuş, sadece benim için geliştirilmiş fajları solurken buldum. 

Risk ve Ödül

Bir haftalık bir tedavi sürecinin ardından enfeksiyonu temizlemeye başladım. Bu gerçekten bir mucizeden başka bir şey değildi. Pek çok tedavi başarısız olmuş ya da vasat sonuçlar vermişti. Vücudumun tepkisi şok edici ve heyecan vericiydi. Faj tedavisini birçok kez kullandığım antibiyotik kokteyli ile birlikte kullanmıştım, bu nedenle faj ilavesinin farkı yaratan x faktörü olduğunu biliyordum.

Üç ay sonra, bir tur daha faj tedavisi aldım. Bu tedaviden sonra altı ay boyunca enfeksiyondan uzak kaldım. Bu, yaşam kalitem için inanılmaz bir destek oldu - bu noktaya kadar neredeyse sürekli antibiyotik kullanıyordum.

Bu etkiler daha az belirgin hale geldiğinde, üçüncü kez faja eriştim. Tedaviler arasında geçen sürede çok sayıda oral ve inhale antibiyotik almıştım. Antibiyotik kullanımı bakteri popülasyonumu değiştirmişti ve o anda vücudumdaki belirli koşullara yanıt verecek fajı bulma olasılığım düşüktü. Bunu, bakterilerin açıp kapatabileceği birçok anahtar ve kol varmış gibi düşünün. Bunlardan bazıları devreye girdiğinde, başka bir durumda kendilerine karşı işe yarayabilecek fajı bile savuşturabilirler. Tek bir bireyde bile, vücudun bir bölgesindeki belirli bir suşa yönelik tedavi, daha geniş bir etkinliğe dönüşmeyebilir. 

Bu sefer şansım yaver gitmedi: Faj tedavisi etkili olmadı ve hiçbir değişiklik görmedim. Şimdi, sağlık uzmanlarından oluşan ekibim, benim özel bakterimi analiz etmek ve onu tedavi edecek doğru fajı belirlemek için çizim tahtasına geri dönmek zorunda. 

Faj bu kez bende işe yaramadığı için hayal kırıklığına uğradım mı? Evet, kesinlikle. Bu, artık umut vaat etmediği anlamına gelmez, tıpkı faj ile önceki başarımın mucize bir tedavi oluşturmadığı gibi. 

Antibiyotik direnci gibi can sıkıcı sorunlara yönelik çözümler nadiren sihirli değnek gibidir. Amaç daha ziyade yenilikçiliği ve araştırmayı teşvik etmek ve birden fazla yaklaşım denemektir.

Benim deneyimlerim ve KF ve diğer antibiyotiklere dirençli enfeksiyonları olan ve diğer her şey başarısız olduğunda faj tedavisinden yararlanan diğer birçok kişinin deneyimleri göz önüne alındığında, faj tedavisinin umut vaat ettiği açıktır, ancak bu sadece bir yaklaşımdır. Tüm cephelerden ateş etmemiz gerekiyor. 

Fajın Geleceği

Faj terapisi olmasaydı büyük ihtimalle bugün burada olamazdım. Uzun vadeli bir çözüm olarak, başa çıkılması zor zorluklar var. 

Geliştirilmesi gereken bir tedavi ile Vaka bazında konuşlandırıldığından, bir kişinin deneyiminin daha büyük bir nüfusa nasıl yansıyabileceğini tahmin etmek zordur. Fajlarda çok fazla biyolojik çeşitlilik olduğu için, muhtemelen her benzersiz duruma yanıt verebilecek bir faj vardır. Doğru koşullarda doğru kişiye uygun olan bu kesin fajın belirlenmesi, başarıyı bir kumar haline getiren en büyük engeldir.

Faj tedavisinin diğer zorlukları arasında fajın kısa raf ömrü ve günümüzde anti-enfektif şirketleri için belirsiz ticari ortam yer almaktadır. Aşağıdakiler için erken klinik çalışmalar devam etmektedir pseudomonas aeruginosaKF'li kişilerde en sık görülen bakteriyel enfeksiyondur. Bu denemelerden elde edilen veriler, daha güçlü bir durum oluşturmak için kritik öneme sahip olacaktır. faj olarak bir tedavi seçeneği.

Sırada Ne Var

Faj, enfeksiyon yönetimi için yeni ortaya çıkan ve henüz keşfedilmemiş birçok olasılık arasında sadece bir tanesini temsil etmektedir. Gerçek şu ki, faj tedavisi gördüğüm her seferinde çok hastaydım ve hala da öyleyim. Akciğer fonksiyonlarım hala tehlikeli derecede düşük. 2019'da bana önemli ölçüde yardımcı olan bir modülatöre başladım, ancak iki yıl sonra bu tedavinin etkileri daha az belirgin hale geldi. Bir kez daha etkili bir tedavi bulmam gereken bir durumdayım.

Bilimde ilerleme duraklamalar ve başlangıçlarla gerçekleşir. Benim durumumda, zamanlamanın cilvesi bana başka hiçbir seçeneğin olmadığı bir yerde - riskli ve denenmemiş olsa da - bir seçenek sundu ve bunun için çok minnettarım. Hızlı bir şekilde ilerlemek ve faj gibi ezber bozan seçenekleri keşfetmek, benim gibi hayatları buna bağlı olan ve bekleyecek zamanı olmayan insanlar için daha iyi çözümler geliştirmenin tek yoludur.

 

KF Farkındalık Ayı kampanyamızın 1. kademe sponsorluğu için Vertex Pharmaceuticals, Inc. şirketine özel olarak teşekkür ederiz.