Emily's Entourage, Maria P. Limberis, PhD'nin Bilimsel Danışma Kuruluna Eklendiğini Duyurdu

Hava yolu gen terapisi araştırmalarına adanmış kariyerinde Dr. Limberis, lentiviral tabanlı gen terapisinin hastalığın hayvan modelinde KF hava yolu kusurunu "düzelttiğini" gösteren ilk kişidir.

Maria Limberis, PhD, Emily's Entourage için Bilimsel Danışma Kuruluna katıldı

Nonsense mutasyonları olanlar da dahil olmak üzere kistik fibrozis (KF) hastalarının son 10%'si için yeni tedaviler ve tedavi araştırmalarını hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 vakfı olan Emily's Entourage (EE), bugün Bilimsel Danışma Kurulu'na (SAB) Maria P. Limberis, PhD'nin eklendiğini duyurdu. Dr. Limberis, KF araştırma ve bakımında en iyi araştırmacılar, klinisyenler ve sağlık sektörü liderlerinden oluşan bir grup olan diğer 9 SAB üyesine katılıyor. SAB, EE'nin şu anda mevcut tedavilerden yararlanamayan KF'li insanlar için hayat kurtaran atılımları hızlandırma hedefini ilerletmek için bilimsel ve klinik projelerin belirlenmesi, değerlendirilmesi ve kolaylaştırılmasında kritik bir rol oynamaktadır.

Dr. Limberis araştırma kariyerini KF hava yolu hastalığının potansiyel tedavisi için yeni gen terapilerinin keşfi ve geliştirilmesine adamıştır. Avustralya'nın Adelaide kentindeki Adelaide Üniversitesi ve Kadın ve Çocuk Hastanesi'nde yürüttüğü doktora araştırması sırasında Dr. Limberis, KF'den etkilenen akciğerler için, akciğerlerde doğal olarak bulunan ve hastalıklı hava yolu hücrelerinin terapötik KF genini almasını sağlamak için akciğerleri 'koşullandıran' bir bileşiği içeren yeni bir gen terapisi rejimi geliştirmiştir. Sonuçlar, şu dergide yayınlandı İnsan Gen Terapisi 2002 yılında, lentiviral bazlı gen terapisinin bir KF hayvan modelinde KF hava yolu defektini "düzelttiğini" ilk kez göstermişlerdir. Bu araştırma birçok gen terapisi çalışmasının temelini oluşturmuş ve 155'ten fazla yayında atıfta bulunulmuştur.

Emily's Entourage'ın Bilimsel Baş Sorumlusu Chandra Ghose, "Dr. Limberis'in kapsamlı gen terapisi araştırma deneyimi, KF'li kişilerin son 10%'si için tedavilerin geliştirilmesine yönelik arayışımızı sürdürürken SAB'ımıza önemli bir katkıdır" dedi. "KF'li hiç kimsenin, özellikle de nonsense ve nadir KF mutasyonlarına sahip olanların etkili tedavi seçeneklerinden yoksun kalmamasını sağlamak için gen temelli yöntemleri araştırmak kritik önem taşıyor. Misyonumuzu desteklemek üzere Dr. Limberis'in bu alandaki uzmanlığını danışman ekibimize katmaktan heyecan duyuyoruz."

Dr. Limberis halen Spirovant Sciences, Inc. şirketinde Araştırma Başkan Yardımcısı olarak görev yapmaktadır. Daha önce Pennsylvania Üniversitesi Tıp Bölümü'nde Araştırma Doçenti olarak görev yapmış ve KF ve hava yoluyla bulaşan enfeksiyon hastalıklarında preklinik Ar-Ge ve translasyonel gen terapisi programlarına liderlik etmiştir.

Dr. Limberis, "Emily's Entourage'ın SAB'ına katılmaktan büyük mutluluk duyuyorum ve KF'li tüm hastalar için bir tedavi bulma misyonuna katkıda bulunmayı dört gözle bekliyorum" dedi.

Dr. Limberis, Bilimsel Danışma Kurulu'nda aşağıdaki üyelere katılmaktadır:

David M. Bedwell, PhD
Jennifer Bomberger, PhD
Kevin Foskett, PhD (yönetim kurulu başkanı)
Denis Hadjiliadis, MD
Patrick Harrison, PhD
Batsheva Kerem, PhD
Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, ATSF
Ted J. Torphy, PhD
David B. Weiner, PhD

###

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily's Entourage, KF'nin nonsense mutasyonlarına sahip olanlar da dahil olmak üzere mevcut mutasyon hedefli tedavilerden fayda görmeyen kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, şu anda satın alınan bir KF gen terapisi şirketini kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için bir hasta kayıt defteri ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirmeyi teşvik etmek için dünya çapında çabalara öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

Medya İletişim
Emily'nin Çevresi
admin@emilysentourage.org