Emily's Entourage, En Yeni ACE-tRNA Teknolojisini Keşfetmek Üzere ABD ve Hollanda'daki Laboratuvarları Birbirine Bağlayan Ortak Araştırma Projesini Finanse Ediyor

Utrecht Üniversitesi Tıp Merkezi'nde Jeffrey Beekman, PhD ve Sacha Spelier'in laboratuvarında yapılan çalışmalar, Rochester Üniversitesi Tıp Merkezi'nde John D. Lueck, PhD'nin laboratuvarında test edilecek

Klinik öncesi araştırma projesi, KF'nin saçma mutasyonlarını düzeltmek üzere tamamen işlevsel bir kistik fibroz transmembran iletkenlik regülatörü (CFTR) proteini üretmek için ACE-tRNA teknolojisinden yararlanmayı amaçlıyor

Lower Merion, PA - 3 Kasım 2022 - Kistik fibrozis (KF) hastalarının son 10%'si için yeni tedaviler ve tedavi araştırmalarını hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 vakfı olan Emily's Entourage (EE), bugün Rochester Üniversitesi Tıp Merkezi ve Hollanda'daki Utrecht Üniversitesi Tıp Merkezi'ndeki iki ekibe toplam $220.000 fon sağladığını duyurdu. Ortak araştırma projesi, KF'nin nonsense mutasyonlarına sahip kişilerde tamamen işlevsel bir kistik fibroz transmembran iletkenlik regülatörü (CFTR) proteini üretmek için yeni teknolojiyi kullanmayı araştıracak.

KF'li kişilerin yaklaşık 90%'si, CFTR mutasyonlarının işlevini geri kazandıran mutasyon hedefli tedavilerden fayda görmektedir. Ancak, KF'li kişilerin geri kalan 10%'si çok az işlevsel protein ürettikleri veya hiç üretmedikleri için bu ilaçlardan fayda görmemektedir.

"Hasta türevli organoidlerde CFTR saçma mutasyonlarının antikodon mühendisliği ile transfer-RNA ile baskılanması" başlıklı bu ortak araştırma projesi, tam uzunlukta, tamamen işlevsel CFTR proteini üretmek için ACE-tRNA'ların kullanımını keşfetmeyi amaçlamaktadır. ACE-tRNA teknolojisi üzerine yapılan önceki çalışmalar umut verici sonuçlar göstermiştir ve bu da ACE-tRNA'ların hasta türevli hücre modellerinde daha fazla araştırılmasının artık gerekli olduğunu göstermektedir.

Emily's Entourage'ın Bilimsel Baş Sorumlusu PhD Chandra Ghose, "KF'li insanların son 10%'sine mümkün olan en kısa sürede tedaviler getirmeye odaklanmış durumdayız ve bu da yenilik ve işbirliği gerektiriyor" dedi. "Yeni nesil bilim insanlarını KF alanına çekmek, finansman engellerini ortadan kaldırmak ve çalışmalarını desteklemek, misyonumuza mümkün olan en kısa sürede ulaşmak için kritik bileşenlerdir."

Utrecht Üniversitesi Tıp Merkezi'nden Jeffrey Beekman, PhD ve doktora öğrencisi Sacha Spelier'in de aralarında bulunduğu ekibi, son teknoloji ürünü translasyonel KF biyolojisi deneylerinin geliştirilmesi ve yürütülmesinde öncülük etmektedir. Rochester Üniversitesi Tıp Merkezi'nden John D. Lueck, PhD, ACE-tRNA teknolojisinin öncülerindendir. İki ekip, ACE-tRNA tedavisinden sonra hastadan türetilen hücrelerde CFTR işlevini karakterize etmek için işbirliği içinde çalışacak.

Jeffrey Beekman, PhD, "Dr. Lueck'in ekibiyle çalışma fırsatı bizi gerçekten heyecanlandırıyor ve EE'nin bunu mümkün kılan cömert desteği için minnettarız" dedi. "Önceki çalışmalar, hastadan türetilen hücrelerdeki CFTR fonksiyon ölçümlerinin, bu hücrelerin izole edildiği kişilerde bireysel hastalık şiddeti veya terapötik yanıt için önemli göstergeler olabileceğini göstermiştir. Hastadan türetilen bu hücre modellerini kullanarak ACE-tRNA'nın güvenliğini ve CFTR işlevini etkili bir şekilde geri yüklemek için ne kadarına ihtiyaç duyulduğunu doğrulayabiliriz."

Daha da önemlisi, ACE-tRNA teknolojisi, diğer nadir genetik hastalıklar gibi saçma mutasyonlarla ilişkili diğer hastalıklar için de çalışma potansiyeline sahiptir. Bu çalışmadan elde edilen sonuçlar, ACE-tRNA'ların dünya çapında saçma mutasyonlara sahip sayısız birey için kliniğe yaklaştırılmasına potansiyel olarak yardımcı olacak kritik bilgiler sağlayacaktır.

Emily's Entourage'ın finanse ettiği hibeler hakkında daha fazla bilgi için www.emilysentourage.org/awarded-grants. 

###

Emily'nin Çevresi Hakkında
Emily's Entourage, KF'nin nonsense mutasyonlarına sahip olanlar da dahil olmak üzere mevcut mutasyon hedefli tedavilerden fayda görmeyen kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, bir KF gen terapisi şirketi kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için bir hasta kayıt defteri ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve dünya çapında yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirme çabalarına öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

Medya İletişim
Ashling Knight
Pazarlama ve İletişim Direktörü
Emily'nin Çevresi
ashling@emilysentourage.org