Emily's Entourage Yeni Gen Düzenleme Teknolojisini Keşfeden Ekibe Araştırma Bursu Verdi
Proje, belirli CFTR mutasyonlarını güvenli ve verimli bir şekilde düzeltmek için prime editing adı verilen gen düzenleme teknolojisinden yararlanmaya odaklanacak ve bu düzenleme kargosunu virüs benzeri partiküller (VLP) yoluyla iletme olasılığını araştıracaktır
Lower Merion, PA - 3 Kasım 2022 - Nonsense mutasyonları olanlar da dahil olmak üzere kistik fibrozis (KF) hastalarının son 10%'si için yeni tedaviler ve tedavi araştırmalarını hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 vakfı olan Emily's Entourage (EE), bugün Marianne S.'ye $220.000 fon verdiğini duyurdu. Carlon, PhD ve Belçika'daki KU Leuven'den Mattijs Bulcaen, KF'li kişilerde kistik fibroz transmembran regülatörü (CFTR) genindeki mutasyonları düzeltmek için prime editing adı verilen yeni bir gen düzenleme teknolojisinin kullanımını araştırmak üzere.
Marianne S. Carlon, PhD ve KU Leuven'den Mattijs Bulcaen, belirli CFTR mutasyonlarını güvenli ve verimli bir şekilde düzeltmek için ana düzenlemeden yararlanmaya odaklanacak.
Prime editing, çift sarmallı DNA kırılmaları indüklenmediği için konak DNA'ya zarar vermeden genoma çok hassas bir şekilde yeni genetik bilgi yazabilir. Prime editing'in çok yönlülüğü, etkinliği ve güvenliği hakkında giderek artan sayıda kanıt rapor edilmektedir, ancak KF için potansiyelini ve CFTR mutasyonlarını düzeltme yeteneğini araştırmak için daha fazla araştırmaya ihtiyaç vardır.
Dr. Carlon'un "İlaca dirençli CFTR mutasyonlarının asal düzenleme ile yeniden yazılması" başlıklı projesi, belirli CFTR mutasyonlarını düzeltmek için asal düzenlemenin kullanımını, asal düzenlemeyi güvenli ve verimli bir şekilde sağlamak için virüs benzeri partiküllerden (VLP'ler) yararlanma olasılığını ve VLP'lerin CF mukusundan verimli bir şekilde geçip CF hava yolu epitel hücrelerine girip gen düzenlemesi yapıp yapamayacağını araştırıyor.
"Emily's Entourage'ın Baş Bilimsel Sorumlusu Chandra Ghose, "EE olarak, KF'li insanlara, özellikle de son 10%'de olanlara fayda sağlayabilecek bilimsel atılımları hızlandırma umuduyla, ana düzenleme gibi yüksek riskli, yüksek ödüllü projeleri finanse etmek için her zaman istekli ve heyecanlıyız" dedi. "Bu hibenin finanse edilmesinin önemi KF alanının ötesine uzanmaktadır ve gen düzenlemesine uygun diğer genetik hastalıklara da dönüştürülebilir."
Bu çalışma, CFTR geni içindeki mutasyonları hassas bir şekilde düzeltmek için asal düzenlemenin yeteneği hakkında KF bilimsel topluluğunu bilgilendirecek ve potansiyel bir gen dağıtım stratejisi olarak VLP'leri daha da ileriye taşıyacaktır.
Dr. Carlon, "Bu projenin etkisi, bu hibe kapsamında N1303K için birincil düzenleme stratejisine ilişkin bilgi ve araçların geliştirilmesinde yatıyor, ancak geliştirilen stratejileri diğer CFTR mutasyonlarına uyarlama potansiyeli de var" dedi. "Gen düzenlemesi gelecekte başarılı olursa, bu KF'yi iyileştirme ve böylece KF hastalarının yaşam kalitesini artırma perspektifi sunar."
Emily's Entourage'ın finanse ettiği hibeler hakkında daha fazla bilgi için www.emilysentourage.org/awarded-grants.
###
Emily'nin Çevresi Hakkında
Emily's Entourage, KF'nin nonsense mutasyonlarına sahip olanlar da dahil olmak üzere mevcut mutasyon hedefli tedavilerden fayda görmeyen kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, bir KF gen terapisi şirketi kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için bir hasta kayıt defteri ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve dünya çapında yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirme çabalarına öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.
Medya İletişim
Ashling Knight
Pazarlama ve İletişim Direktörü
Emily'nin Çevresi
ashling@emilysentourage.org
