Batsheva Kerem, PhD, Emily's Entourage Tarafından Açılışı Yapılan Dr. Carolyn Denning Trailblazer Ödülü ile Onurlandırıldı

Kistik fibroz genetiği alanında öncü bir güç olan ve araştırmaları, halen etkili tedaviler bekleyen KF'li son 10% kişi için umut ve atılımlar sağlamaya devam eden Prof. 

Seattle, Washington-19 Kasım 2025-Emily's Entourage (EE), hızlandıran yenilikçi bir 501(c)(3) kuruluşu Mevcut CFTR modülatör tedavilerinden faydalanamayan kistik fibrozisli (KF) kişilerin son 10%'si için yeni tedaviler ve bir tedavi, Kudüs İbrani Üniversitesi'nde genetik profesörü olan Batsheva Kerem'i Dr. Carolyn Denning Trailblazer Ödülü.

Trailblazer Ödülü, KF topluluğu için hayat kurtaran araştırmaları ilerletmede yenilik, cesaret ve azim gösteren bilimsel liderleri onurlandırmaktadır. Bu yıl ödül yeni adıyla ilk kez veriliyor - 2025'te tanıtıldı Emily'nin Çevresiyle Akşam Gala, şefkatli bakımı ve vizyonu KF tedavisinin manzarasını dönüştüren öncü bir çocuk doktoru olan merhum Carolyn R. Denning'in anısına düzenlenmiştir.

Dr. Kerem ödülünü, 24 Ekim 2025 Cuma günü Seattle, Washington'da düzenlenen ve dünyanın önde gelen 105'ten fazla KF araştırmacısı, bakım sağlayıcısı ve savunucusunun bir araya geldiği Kuzey Amerika Kistik Fibrozis Konferansı'nda (NACFC) EE'nin 8. Yıllık Resepsiyonu sırasında aldı. Bu yılın ödülü Dylan Mortimer, ulusal ve uluslararası düzeyde sergilenen bir sanatçı ve KF ile yaşayan çift akciğer nakli alıcısı, çalışmaları canlı ve düşündürücü parıltı dolu resimler, heykeller ve kamusal enstalasyonlar aracılığıyla yaşadığı KF deneyimini araştırıyor. 

KF genetiğinde gerçek bir vizyoner olan Dr. Kerem, profesyonel kariyerini KF'nin moleküler mekanizmalarını çözmeye ve nadir görülen ve tedavisi zor mutasyonlara sahip olanlar için yeni tedavi stratejilerine öncülük etmeye adamıştır. Kendisi, 1989 yılında CFTR genini tanımlayan ve klonlayan önemli araştırma ekibinin bir parçasıydı; bu keşif, KF'nin anlaşılmasında devrim yarattı ve bunu takip eden neredeyse her terapötik ilerlemenin temelini attı.

Dr. Kerem 1990 yılında İsrail'e döndükten sonra İsrail Ulusal KF Genetik Araştırma Merkezi'ni kurdu ve burada İsrail nüfusundaki KF mutasyonlarının dağılımını haritalandırdı ve EE'nin kurucu ortağı Emily Kramer-Golinkoff'un taşıdığı mutasyonla aynı olan W1282X mutasyonunu tanımladı. Onun öncü çalışmaları, ülke çapında taşıyıcı taraması ve erken tanıya olanak sağlayarak ülkenin KF bakımına yaklaşımında devrim yarattı. Buna paralel olarak Dr. Kerem, hastalığın şiddetini düzenleyen moleküler mekanizmaları ve nonsense-mediated mRNA decay (NMD) yolu da dahil olmak üzere mutasyona özgü tedavilere yanıtı araştırdı. 

On yıllar boyunca Dr. Kerem, nonsense ve splicing mutasyonları da dahil olmak üzere nadir CFTR mutasyonları için yeni terapötik stratejiler geliştirmek için yorulmadan çalıştı. Bu çalışmalardan yola çıkarak, şu anda CFTR'nin düzgün çalışmasını sağlamak üzere tasarlanmış RNA bazlı tedaviler için klinik çalışmalar yürüten bir biyoteknoloji şirketi olan SpliSense'in temelini oluşturan bir keşif platformu geliştirdi ve şu anda Baş Bilimsel Sorumlu ve Bilimsel Kurucu olarak görev yapıyor. 

 

 

“Emily's Entourage'ın kurucu ortağı Emily Kramer-Golinkoff, MBE, ”Dr. Batsheva Kerem'in KF alanı üzerindeki etkisi dönüşümsel olmaktan başka bir şey değildir“ dedi. ”Çığır açan keşifleri ve ilerlemenin geride bıraktığı nadir mutasyonlara sahip olanlar için yaptığı şiddetli savunuculuk, bu ödülün ruhunu temsil ediyor. Dr. Kerem'in dehası, ısrarı, liderliği ve şefkati, neyin mümkün olduğunu yeniden tanımladı, ilerlemeyi teşvik etti ve hala hayat kurtarıcı atılımlar bekleyen son 10%'ye umut sağladı."

“Dr. Kerem, ”Emily's Entourage tarafından Dr. Carolyn Denning Trailblazer Ödülü'ne layık görülmek benim için büyük bir onur“ dedi. ”Kariyerim boyunca, hiç kimsenin sırf mutasyonu nadir veya tedavisi zor olduğu için geride bırakılmaması gerektiği inancıyla hareket ettim. Emily's Entourage ve daha geniş KF araştırma topluluğu ile birlikte, bu hayali gerçeğe dönüştürdüğümüz bir geleceğe doğru ilerliyoruz - KF'li her insanın nihayet dönüştürücü, hayat kurtarıcı tedavilerden yararlanabileceği bir geleceğe."

 

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily's Entourage, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, klinik aşamada bir KF gen terapisi şirketi kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için küresel bir hasta veri tabanı ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve dünya çapında yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirme çabalarına öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

Medya İletişim

Hannah Kleckner

Pazarlama ve İletişim Direktörü

hannah@emilysentourage.org