Kistik Fibrozis için Gen Terapisi Uygulamasının Hızlandırılması: Emily's Entourage 2025 Sempozyumunda Uzmanları Bir Araya Getirecek
Philadelphia, PA-20 Şubat 2025-Kistik fibrozis (KF) topluluğunun son 10%'si için araştırmaları hızlandıran öncü bir kar amacı gütmeyen kuruluş olan Emily's Entourage (EE), 2025 Bilimsel Sempozyumuna ev sahipliği yapmaya hazırlanıyor. "Genlerin İletimi: KF Merceğinden Gelişmeler ve Zorluklar," 23-26 Şubat 2025 tarihleri arasında Philadelphia, Pennsylvania'daki University City Science Center'daki Quorum'da gerçekleştirilecektir.
Bu yılki sempozyum, KF için nükleotid bazlı tedavilerin geliştirilmesindeki ilerlemenin sınırlarını zorlamayı ve gen bazlı tedavilerin en kritik ve karmaşık zorluklarından birine odaklanmayı amaçlamaktadır: bunların iletimi. Her ne kadar ilerlemeler kaydedilmiş olsa da, genetik materyalin etkili bir şekilde iletilmesiyle ilgili engeller büyük bir engel olmaya devam etmektedir. Nükleotid bazlı tedaviler tüm KF topluluğu için umut vaat etse de, mevcut CFTR modülatör tedavilerinden faydalanamayan KF popülasyonunun son 10%'sinde yer alan kişiler için ihtiyaç özellikle acildir. Bu grup için zaman çok önemlidir ve ilerlemenin geleneksel zaman çizelgelerinde ortaya çıkmasını beklemek için yer yoktur.
"Dünyanın en parlak araştırmacılarını ve düşünce liderlerini bir odada bir araya getirmenin gücüne inanıyoruz. Amacımız açık paylaşımı teşvik etmek, işbirliğini ateşlemek, büyük düşünmek ve ileriye dönük yeni, hızlandırılmış yollar oluşturmaktır," diyor MBE, EE kurucu ortağı Emily Kramer-Golinkoff. "KF bilim camiasının ve endüstrisinin içinden ve dışından önde gelen beyinleri bir araya getiren bu sempozyum, çığır açan bu tedavilerin uygulanmasını hızlandırmaya hazırlanıyor."
Pennsylvania Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesi'nde Isaac Ott Fizyoloji Profesörü Kevin Foskett, PhD; Spirovant Sciences, Inc. CEO'su Joan Lau, PhD, MBA; ve Iowa Üniversitesi'nde pediatri-pulmoner tıp profesörü Paul McCray, Jr, MD'nin başkanlık edeceği etkinlikte, hem KF alanında hem de ötesinde akademi, biyoteknoloji ve ilaç sektöründen 40'tan fazla dünyaca ünlü araştırmacı, yenilikçi ve düşünce lideri yer alacak. Bu uzmanlar, en son gelişmeleri inceleyecek ve gen bazlı tedavinin tüm potansiyelini ortaya çıkarmada kritik bir adım olan nükleotid bazlı tedavileri KF'li bireylere güvenli ve etkili bir şekilde sunmanın benzersiz zorluklarına dalacaklar. Çeviri fırsatlarına odaklanan bu sempozyum, sadece bilimi değil, aynı zamanda KF tedavisinin manzarasını dönüştürmek için işbirliğinin gücünü de ele alıyor.
2025 Sempozyumu, EE'nin nadir genetik mutasyonları nedeniyle mevcut CFTR modülatörlerinden yararlanamayan KF'li kişilerin son 10%'si için terapötik gelişimi hızlandırmaya yönelik devam eden çabalarına dayanmaktadır. EE'nin çalışmalarının önemli noktaları şunlardır:
- Ödüllendirme 38 araştırma hibesi Dünya çapındaki en iyi araştırmacılara $52,3 milyondan fazla devam fonu sağladı.
- Bir girişim filantropisi modelinin hayata geçirilmesi şu anda Faz 1/2 klinik çalışma yürüten bir KF gen terapisi şirketi.
- Antibiyotiğe dirençli enfeksiyonu olan 34'ten fazla kişiyi tedavi eden 37 faj geliştirildi.
- Başlatılıyor CF Clinical Trial Connect (CTC)küresel bir hasta veri tabanı ve bu ultra nadir popülasyon için işe alımları hızlandırmak için Klinik Deneme Eşleştirme Programı.
EE Bilimsel Baş Sorumlusu Chandra Ghose, "KF gen terapisi araştırmalarında devam eden ivmeden inanılmaz derecede gurur duyuyoruz, ancak gerçekten bir fark yaratmak ve tedaviler geliştirmek için zorlu sorularla yüzleşmemiz ve disiplinler arasında işbirliği yapmamız gerektiğinin farkındayız" dedi. "Bu kadar çeşitli düşünce liderlerini bir araya getirerek, yeni fikirleri ateşlemeyi, sınırları zorlamayı ve nihayetinde en çok ihtiyacı olanlar için tedaviler geliştirme zaman çizelgesini hızlandırmayı amaçlıyoruz."
EE, 2025 sempozyumu rüya takımı sponsorlarına teşekkür eder, Viatris, 4D Moleküler Terapötikler, Vertex Pharmaceuticals, Inc, mor düzey sponsorlar, ReCode Therapeutics ve Boomer Esiason Vakfı, ve daha fazlası bu kritik etkinliği ve sağladığı ilerlemeyi mümkün kılmaktadır.
Emily'nin Çevresi Hakkında
Emily's Entourage, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, şu anda klinik aşamada olan bir KF gen terapisi şirketi kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için bir hasta veri tabanı ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve dünya çapında yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirme çabalarına öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.
Medya İletişim
Hannah Kleckner
Pazarlama ve İletişim Direktörü
