Emily's Entourage Dönüm Noktası Başarısını Kutluyor: EE'nin Vizyoner Modeliyle Geliştirilen Yeni Gen Tedavisi İlk Hastaya Uygulandı

Philadelphia, Pennsylvania-18 Kasım 2024-Kistik fibrozis (KF) hastalarının son 10%'si için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 olan Emily's Entourage (EE), şu anda mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan KF hastaları için atılımları hızlandırma misyonunda önemli bir kilometre taşını gururla duyurur: EE'nin kurulmasına yardımcı olduğu klinik aşamadaki bir gen terapisi şirketi olan Spirovant Sciences, KF tedavisi için SP-101 + Augmenter'in SAAVe Faz 1/2 klinik çalışmasında ilk hastayı dozladı.

Bu başarı EE için tam bir döngü anını temsil etmektedir. EE, 2015 yılında o zamanki adı Talee Bio olan Spirovant'ın kurulmasına katalizörlük etmiş, bilim camiasını ve bir yönetim şirketini bir araya getirmiş ve Spirovant Sciences'ı başlatmak için tohum finansmanı sağlamıştı. Yaklaşık on yıl sonra, bu ilk yatırım, inhalasyon yoluyla verilen ve şu anda klinik bir deneyde ilerleyen mutasyon tanılı bir gen terapisi olan SP-101'in geliştirilmesine yol açtı.

Emily's Entourage'ın kurucu ortağı Emily Kramer-Golinkoff, MBE, "Bu dönüm noktası olağanüstü bir şey" dedi. "KF topluluğunun son 10%'sinde olanlar için hayat kurtaran bilimi hızlandırma hayali olarak başlayan şey, bu dönüştürücü ana dönüştü: KF'li bir kişiye uygulanan yeni bir gen tedavisi. Birlikte, bir fikri klinik öncesi araştırmalardan insan deneylerine taşıdık. Bu ilerleme, çalışmalarımızın neyle ilgili olduğunu örneklemektedir."

EE'nin vizyoneri 'Girişim Filantropisi' KF için araştırma ve terapötik geliştirmeyi teşvik etme yaklaşımı Spirovant'ın kuruluşunu hızlandırdı ve KF'nin temel nedenini hedef alarak CFTR genini iletmek için bir adeno-ilişkili virüs (AAV) vektöründen yararlanan SP-101 üzerindeki çalışmalarını destekledi. SP-101 mutasyon agnostiktir, yani etkili olduğu kanıtlanırsa, şu anda mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanmayanlar da dahil olmak üzere tüm KF mutasyonları için işe yarayacaktır.

Emily's Entourage'ın Bilimsel Baş Sorumlusu Chandra Ghose, "SP-101 ile dozlanan ilk hasta, KF topluluğunda, özellikle de son 10%'de karşılanmamış ihtiyaçları karşılamaya yönelik kararlı misyonumuzda cesaret verici bir andır" dedi. "Bu dönüm noktası, yıllarca süren özveri, yenilikçilik ve işbirliğini yansıtıyor; stratejik yatırımlar ve kolektif çabayla bilimsel potansiyeli yeni seçenekler bekleyenler için anlamlı bir ilerlemeye dönüştürebileceğimizin kanıtı."

SAAVe Faz 1/2 çalışması, mevcut tedavilerin yetersiz kaldığı veya kullanılamadığı bireylerde güvenlik, tolere edilebilirlik ve etkinliği değerlendirmek üzere tasarlanmıştır. Temel ikincil sonlanım noktaları arasında akciğer fonksiyonu, yaşam kalitesi ve terapötik etkiyi gösteren biyobelirteçler yer almaktadır.

Kramer-Golinkoff, "Bu başarı, inanılmaz topluluğumuzun desteği olmadan mümkün olamazdı," diye ekledi. "Yıllar boyunca bağış yapan, katılan veya misyonumuzu herhangi bir şekilde paylaşan herkese: bu dönüm noktası sizin de dönüm noktanız ve size tüm kalbimizle teşekkür ediyoruz."

SP-101 klinik araştırması hakkında daha fazla bilgi için Spirovant'ın şu adresteki duyurusunun tamamını ziyaret edin PRNewswire.

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily's Entourage, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) popülasyonunun son 10%'sindeki bireyler için yeni tedaviler ve bir tedavi için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3'tür. Emily's Entourage 2011 yılından bu yana milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, şu anda satın alınan bir KF gen terapisi şirketini kurmuş, klinik deneylere katılımı hızlandırmak için bir hasta veri tabanı ve klinik deney eşleştirme programı geliştirmiş ve dünya çapında yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirme çabalarına öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

Medya İletişim

Hannah Kleckner

Pazarlama ve İletişim Direktörü

hannah@emilysentourage.org