Araştırma Hibeleri Yoluyla Hayat Kurtaran Tedavilerin Hızlandırılması

EE'nin araştırma ve terapötik geliştirme öncelikleri iki yönlüdür: KF nonsense mutasyonlarına odaklanarak, mevcut mutasyon hedefli tedavilerden fayda görmeyen KF topluluğunun 10%'sinin bir parçası olan bireyler için tedaviler geliştirmek; ve KF'li bireyler için karşılanmamış bir ihtiyaç sunan antimikrobiyal direnç ve patojenlere odaklanarak enfeksiyonları veya enflamasyonu hedeflemek de dahil olmak üzere KF ile yaşayan insanlar için "zaman kazandıran" yaklaşımlar geliştirmek. EE, 2021 yılında da bu alanlarda kritik araştırmalar yürüten ve KF'li bireylere hızla ulaşma potansiyeli en yüksek olan beş lider araştırma ekibine fon sağlamaya devam etmiştir.

Bu hibelerden dördü, çığır açan tedavilerin ilerlemesini beklerken insanları ayakta tutacak anti-enfektif köprü tedavilerin geliştirilmesini desteklemektedir. Daha spesifik olarak, her biri aşağıdakilerin tedavisine yönelik yenilikçi yaklaşımlara odaklanmaktadır bakteriyel dirençli enfeksiyonlar ve KF'li bireyler için karşılanmamış bir ihtiyaç sunan patojenler. Bu yaklaşımlar, bakteriyel enfeksiyonların kontrolsüz bir tehdit olmaya devam ettiği mevcut mutasyon hedefli tedavilerden fayda görmeyenler için özellikle kritiktir. Aslında, bu tedaviler KF topluluğu için tasarlanmış olsa da, KF topluluğunun çok ötesinde, dünya çapında antibiyotiğe dirençli enfeksiyonlarla uğraşan milyonlarca insana uygulanabilir.

Projeler arasında şunlar yer almaktadır:

• KF'li bireylerin burun ve akciğerlerindeki antibiyotiğe dirençli MRSA'yı öldürmek için bir faj lizinin geliştirilmesi (Vincent A. Fischetti, PhD, Rockefeller Üniversitesi)
• MRSA'yı tedavi etmek için sentetik bir DNA aşısı ve DNA mühendisliği ürünü antikorlar da dahil olmak üzere iki yeni, kişiselleştirilmiş yöntemin geliştirilmesi (Ami Patel, PhD, Wistar Enstitüsü)
• KF akciğerlerinde MRSA'yı hedef alan bir faj panelinin geliştirilmesi, MRSA faj kokteyllerinin ilerletilmesi ve faj tedavisini kolaylaştırmak için hekimlere ve araştırmacılara dağıtılması (David T. Pride, MD, PhD, Robert 'Chip' Schooley, MD, Steffanie Strathdee, PhD, Kaliforniya Üniversitesi San Diego Yenilikçi Faj Uygulamaları Merkezi)
• Çoklu ilaca dirençli bir bakteri olan Staphylococcus aureus'u hedef alan ve öldüren bakteriyofajları kullanan faj tedavilerinin geliştirilmesi (Benjamin Chan, PhD, Jonathan Koff, MD, Paul Turner, PhD, Yale Üniversitesi)

EE ayrıca, saçma mutasyonları hedef alan gelecekteki genetik tedavilerin geliştirilmesini desteklemek üzere tasarlanan bir hibeyi finanse etmeye devam etti: 

• Yeni tedavilerin test edilmesinde daha geniş bilimsel topluluk için bir araç olarak hizmet etmek üzere W1282X genetik mutasyonuna sahip fare modellerinin geliştirilmesi. (Craig Hodges, Doktora, Case Western Reserve Üniversitesi)

Fare modelleri, ilaç keşfi ve geliştirilmesi için kritik, katalizör bir araç olarak hizmet vermektedir ve daha önce bu özel anlamsız mutasyona sahip fare modelleri yoktu.

Mevcut hibelerin devam eden finansmanına ek olarak, EE, hibe finansman programı aracılığıyla ilerlemek için yeni araştırmaların peşinde koşmaya devam ediyor. EE, 2021 yılında altıncı tur hibe finansmanı için başvuruları kabul etmeye başladı. Niyet mektubu sunan 11 araştırma ekibinden altısı tam başvuru sunmaya davet edildi. Başvurular arasında CRISPR tabanlı genomik düzenleme, gen terapisi, faj terapisi, nanopartikül dağıtımı ve hayvan modellerinin geliştirilmesine yönelik son teknoloji araştırmalar yer alıyor. EE bu projelerden en fazla beşine fon sağlamayı öngörüyor.

Başvuru sahiplerinden biri olan Mitochon Pharmaceuticals, nörolojik bozukluklara yönelik anti-enflamatuar terapötik yaklaşımlarının bir KF hayvan modelinde enflamasyonu azaltıp azaltmadığını belirlemek için umut verici bir kavram kanıtı pilot çalışması yürüten 2021 EE mini hibe alıcısıdır. Sonuçlar daha fazla araştırmaya ihtiyaç duyulduğunu göstermiş ve bu nedenle EE'nin 6. Tur araştırma fonunda değerlendirilmek üzere başvuruda bulunulmuştur.

EE ayrıca bu yıl araştırma hibe sözleşmelerini ve hibe başvuru talimatlarını ilk kez kâr paylaşımı şartlarını içerecek şekilde güncelledi ve tıbbi araştırma kuruluşları için yeni finansman politikaları, veri paylaşımı ve fikri mülkiyet konularında hukuk danışmanından rehberlik ve içgörü aldı. Değişiklikler EV'nin olgunlaşan finansman stratejilerini ve mekanizmalarını yansıtmaktadır.