EE İlk Kez "Nihai 10% Anketi" Yayınladı ve Bilgilendirme Webinarını Duyurdu

Emily's Entourage (EE), onaylanmış mutasyon hedefli tedavilerden fayda görmeyen kistik fibrozis (KF) hastalarının sağlığı ve bakış açılarına ilişkin ilk küresel anketinin bu ay hakemli tıp dergisi Pediatric Pulmonology'de yayınlandığını duyurmaktan memnuniyet duyar. 

Kuruluş, EE Scientific Advisor Board üyesi ve makalenin ortak yazarı Dr. Jennifer Taylor-Cousar'ın anket bulgularını paylaşmak ve toplumdan gelen soruları yanıtlamak üzere yapacağı sunumun yer alacağı bir bilgilendirme webinarına ev sahipliği yapacak. Webinar 6 Nisan Çarşamba günü saat 20:00'de gerçekleştirilecektir.

ANKET

Bu anketin amacı, uygun olmayan mutasyonlar, erişim eksikliği veya yan etkiler nedeniyle mevcut mutasyon hedefli tedavilerden (CFTR modülatörleri) yararlanamayan KF topluluğunun son 10%'sinde yer alanların mevcut sağlık durumunu, KF'nin etkisini, karşılanmamış ihtiyaçlarını ve klinik araştırma ilgisini daha iyi anlamak için bilgi toplamaktır. 

EE Kurucu Ortağı Emily Kramer-Golinkoff, "Bu sonuçların, toplumun ihtiyaçlarını karşılamak için ilaç geliştirme ve klinik araştırma tasarımını yönlendirmeye ve hızlandırmaya yardımcı olabileceğini ve KF topluluğunun sesinin ilaç geliştirme ve onay sürecinin her adımında ön planda ve merkezde kalmasını sağlayabileceğini umuyoruz" dedi.  

Haziran ve Temmuz 2021 tarihleri arasında gerçekleştirilen 38 soruluk çalışmaya 5 kıtadan 430'dan fazla kişi katıldı ve sosyal medya ve e-posta yoluyla KF'li bireyler ve ailelerin yanı sıra ABD içindeki ve dışındaki savunuculuk gruplarına dağıtıldı. 

ANKET SONUÇLARINDAN ÖNE ÇIKAN BAŞLIKLAR

Klinik Özellikler

• Katılımcıların yaklaşık 26%'sinde hafif akciğer hastalığı, 50,3%'sinde orta derecede hastalık ve 11,1%'sinde ağır hastalık vardı 
• Kendini BIPOC bir birey olarak tanımlayan ve modülatörler için uygun olmayan katılımcıların oranı (72,5%) kendini Beyaz olarak tanımlayanlardan (65,2%) daha yüksektir

Hastalığın Etkisi ve Tedavi Yükü

• KF'li bireylerin 13,8%'si KF ile ilgili bir sorun nedeniyle yıllık bazda hastanede beş veya daha fazla gece geçirmiştir
• Ankete katılanların 86,1%'sinden fazlası KF'nin kendilerinin veya aile üyelerinin yaşamı üzerinde orta ila önemli bir etkisi olduğunu bildirirken, bakım verenlerin 93,5%'si KF'nin günlük yaşam üzerinde orta ila önemli bir etkisi olduğunu bildirmiştir. Bakım verenler arasında ruhsal (66,7%) ve fiziksel (40,7%) sağlık etkileri en yüksek oranda bildirilmiştir.
• KF'li bireyler arasında, KF'den en çok etkilenen yaşam unsurları ruh sağlığı (45,5%), geleceğe yönelik planlar (45,2%) ve arkadaşlarla vakit geçirebilme/sosyal faaliyetlere katılabilme (39,7%) olmuştur.

Potansiyel Klinik Araştırma Katılımı

• 76.7% gelecekteki klinik araştırmalara katılmakla ilgilendiğini ifade etmiştir
• Klinik araştırmalara katılmamış veya katılmayacak olanlar arasında en yaygın neden yeterlilik eksikliğiydi (37,0%)
• En önemli deneme özellikleri deneme sona erdikten sonra ilaca erişim (92,5%) ve daha fazla klinik deneme yerinin eklenmesi (78,7%) olmuştur.

KF'li Kişilerin Tümünün Değil Bazılarının CFTR Modülatörlerine Erişimine İlişkin Algılar

• Kendileri/aile üyeleri modülatörlerden yararlanamazken KF topluluğundaki diğer kişilerin yararlandığını görmenin nasıl bir his olduğu sorulduğunda, çoğu kişi yararlananlar için mutlu ve heyecanlı hissetmiştir, ancak tekrar eden diğer temalar arasında "acı tatlı", "kıskanç", "üzgün", "sinir bozucu", "hayal kırıklığı", "kızgın", "endişeli" ve "geride bırakılmış" yer almıştır. 

Yayının tamamını okuyun.

Makalenin, KF'li bireyler ve aileleri de dahil olmak üzere KF topluluğundaki herkesin sonuçları öğrenebilmesini ve bunlardan faydalanabilmesini sağlamak için açık erişimli olduğunu lütfen unutmayın. 

BİLGİLENDİRME WEBİNARI

EE, Dr. Jennifer Taylor-Cousar'ın temel anket bulgularına ilişkin sunumunun ardından toplumdan gelen soruları yanıtlamak üzere bir Soru-Cevap oturumunun yer alacağı bir bilgilendirme webinarına ev sahipliği yapacaktır. 

Webinar 6 Nisan Çarşamba günü saat 20:00'de ET'de gerçekleştirilecek olup ücretsiz ve herkese açıktır. Lütfen önceden kayıt yaptırılması gerektiğini unutmayın.

Webinar için kayıt olun