EE, Kistik Fibrozis Araştırmaları için 6. Tur Finansmanında $440,000 Ödül Verdi

Emily's Entourage'ın (EE) kistik fibrozis (KF) araştırmalarını ve ilaç geliştirmeyi ilerletmek amacıyla iki yeni hibe için $440.000 fon sağladığını paylaşmaktan heyecan duyuyoruz. Hibeler, yeni bir anlamsız mutasyon gelincik modelinin ve lipid nanopartiküller kullanılarak yeni bir gen terapisi formunun geliştirilmesini desteklemektedir. 

"Bu hibeler, Emily's Entourage'ın kritik karşılanmamış ihtiyaçları karşılamak için hayat kurtaran araştırmaları ilerletme ve özellikle mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan KF topluluğu için umut verici tedavi fırsatlarını hızlı bir şekilde takip etme konusundaki sarsılmaz kararlılığını yansıtıyor.“

- Chandra Ghose, PhD, Baş Bilim Sorumlusu, Emily's Entourage

HIBE ALICILARI:

Anlamsız mutasyona yönelik tedavileri incelemek için W1286X kistik fibrozis gelincik modeli oluşturma

Xingshen Sun, PhD
Iowa Üniversitesi

Bir ilaç veya tedavi yaklaşımı insan klinik deneylerinde kullanılmadan önce, güvenlik ve etkinliğini değerlendirmek için öncelikle bir hayvan modelinde test edilmesi gerekir. Ancak, bugüne kadar kistik fibroz transmembran iletkenlik regülatörü (CFTR) saçma mutasyonuna sahip uygun bir hayvan modeli mevcut değildir. Önceki çalışmalar, gelinciğin solunum yetmezliğine yol açan bir akciğer hastalığı geliştirmesi ve KF ile ilişkili diyabete yol açan pankreas hastalıkları geliştirmesi nedeniyle bir KF modeli için ideal bir tür olduğunu göstermektedir. Bu proje, insan W1282X mutasyonuna benzer şekilde CFTR geninde W1286X mutasyonunu içeren bir KF gelincik modeli oluşturmayı amaçlayacaktır. Gelincik modeli, birden fazla ilaç kullanılarak yapılan tedavinin gelincikteki hastalık semptomlarını azaltıp azaltamayacağını test etmek için kullanılacaktır. Bu yeni W1286X gelincik modeli, etkili ve güvenli terapötik yaklaşımların belirlenmesini hızlandırmak için yeni bir fırsat sunarak, CFTR-W1282X mutasyonu ve potansiyel olarak diğer nonsense mutasyonları olan hastalar için yeni ilaçların veya yeni terapötik stratejilerin belirlenme sürecini, hücre tabanlı sistemlerin veya kemirgen modellerinin izin vermeyeceği şekilde önemli ölçüde kısaltmaktadır.

W1282X'i hedefleyen baz düzenleyicilerin pulmoner viral olmayan iletimi

Debadyuti (Rana) Ghosh, PhD (resimde) ve Hugh Smyth, PhD
Austin'deki Teksas Üniversitesi

Gen düzenleme terapisio mKF ile ilişkili kusurlu geni onarabilmek, hastalık için kalıcı bir tedavi elde etme potansiyeline sahiptir. Şu anda mutasyonu etkili bir şekilde düzeltebilen ve normal hücre ve akciğer fonksiyonuyla ilgili anahtar proteini geri yükleyebilen bir teknoloji bulunmaktadır. Ancak bu tedaviyi vücutta bozulmadan hastaya ulaştırmak zordur. Bu proje, gen terapisi kargosunu bozunmaya karşı koruyabilecek ve nihayetinde akciğere ulaştırılabilecek farmasötik taşıyıcıları - veya gen terapisi kargosunu iletmek için kullanılan malzemeleri - tarayacak ve tanımlayacaktır.gs inhale edilen ilaçlar olarak.

EE, 2011 yılından bu yana dünya genelinde 24 araştırma projesine $5.2 milyondan fazla hibe vermiştir. Bu son hibeler, KF'nin nonsense mutasyonlarına sahip olanlar da dahil olmak üzere mevcut mutasyon hedefli tedavilerden fayda görmeyen KF'li kişiler için terapötik gelişimi hızlandırmak amacıyla EE tarafından verilen hibe fonunun altıncı turunu oluşturmaktadır. 

Hibe alanlara ve KF'li tüm insanlar için karşılanmamış kritik ihtiyaçları hızlı bir şekilde karşılamaya öncülük eden tüm adanmış bilim insanlarına minnettarız - kimse geride kalmasın! Verilen tüm araştırma hibelerinin kapsamlı bir listesini görüntüleyin Burada.