Final 10%'nin İhtiyaçlarına Işık Tutmak
KF topluluğunun son 10%'sinin savunuculuğu ve temsili, EE'nin misyonunun kritik bir parçasıdır. EE, KF topluluğunun son 10%'sinde yer alanlar için araştırma ve terapötik gelişim için etkili savunuculuk konusunda yıllar içinde haklı bir ün kazanmış olsa da, düzenleyici alanda ve özellikle Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) gibi kilit düzenleyicilerle benzersiz değerinin giderek daha fazla farkına varılıyordu.
2021 yılında EE, savunuculuğunu FDA'ya şu şekilde taşıdı FDA Hasta Dinleme Oturumuna ev sahipliği yapmak. Bu, kuruluş için önemli bir adımdı. EE'nin savunuculuk yaklaşımı her zaman hastayı sürücü koltuğuna oturtmuş ve bilimsel toplulukla yan yana çalışmıştır. Özellikle KF topluluğunun son 10%'sinin karşılanmamış ihtiyaçlarına odaklanan bir oturumda FDA ile ortaklık yapmak, EE'nin düzenleyici alan da dahil olmak üzere terapötik gelişimde çok önemli olan birçok alanda etkili ve genişleyen sesini yansıtmaktadır.
FDA Hasta Dinleme Oturumları, hasta savunucusu grupların FDA personeli ile bir hastalıkla yaşama ve yönetme deneyimleri hakkında konuştukları, halka kapalı, küçük, gayri resmi toplantılardır. EE'nin dinleme oturumunun hedefleri, KF topluluğunun son 10%'si için kalan acil, karşılanmamış terapötik ihtiyaçları paylaşmak ve insanileştirmek; gelecekte önceliklendirmeyi ve hızlandırılmış ruhsatlandırma incelemelerini ve onaylarını teşvik etmek için FDA ile güçlü bir ilişki kurmak; ve KF topluluğunun bakış açılarının ilaç geliştirme ve onay süreçlerinin her aşamasına dahil edilmesini sağlamaktı.
Toplantıda EE, FDA personelini EE, KF ve KF nonsense mutasyonlarına sahip olanlar da dahil olmak üzere mevcut CFTR modülatörlerinden faydalanamayan KF topluluğunun kalan 10%'si hakkında eğitmiştir. Etkinlikte bir klinisyenin yanı sıra KF'li bireyler, KF'li bireylerin ebeveynleri ve kardeşleri ve KF'li vefat etmiş bir bireyin ebeveyni de dahil olmak üzere altı KF topluluğu üyesi hastalıkla ilgili deneyimlerini paylaştı. Bu son derece kişisel ve içten hikayeler, FDA'ya KF topluluğunun geri kalan 10%'si için tedavi arayışı konusundaki aciliyetin iletilmesine yardımcı oldu.
FDA dinleme oturumlarında vurgulanan hikayeler:
FDA dinleme oturumunun bir parçası olarak katılımcılar, aralarında 19 yaşında kistik fibrozisli bir üniversite öğrencisi olan Abhijit Tirumala'nın da bulunduğu KF topluluğunun altı üyesini dinledi. İfadesinin bir parçası olarak Abhijit, KF'nin ruh sağlığını nasıl etkilediğini ve yeni bir ilacın günlük tedavilere ve ilaçlara olan bağımlılığını azaltabilmesi halinde hayatının nasıl değişeceğini paylaştı.
Haziran 2021'de EE, uygun olmayan mutasyonlar, yan etkiler veya erişim eksikliği nedeniyle mevcut CFTR modülatörlerinden yararlanamayan KF topluluğundaki yaklaşık 10% birey üzerinde ilk kapsamlı, küresel anketini gerçekleştirdi. "Nihai 10%" anketinin amacı, CFTR modülatörlerinden yararlanamayanların sağlık durumu, KF'nin etkisi, karşılanmamış tedavi ihtiyaçları ve klinik araştırma tercihleri hakkında bilgi toplamak ve FDA Dinleme Oturumunda ön verileri ve sonuçları sunmaktı.
Anket, EV'nin ihtiyaçları nasıl belirlediğinin ve kritik boşlukları nasıl doldurduğunun bir başka örneğidir. Anket başlangıçta altı CF topluluğu üyesinin FDA Dinleme Oturumundaki hikayelerini bazı temel nicel verilerle desteklemeyi amaçlasa da, değerinin çok daha büyük ve kapsamlı olduğu kısa sürede anlaşıldı. Anket, beş kıtadaki 29 ülkeden 431 katılımcıyla güçlü bir yanıt verdi. EE, bu verilerin kamuya tamamen açık olmasını sağlamak için sonuçları hakemli bir dergide yayınlamayı planladı.