Klinik Araştırma İşe Alımının Hızlandırılması
Terapötik geliştirmenin önündeki en büyük engellerden biri, maliyetli, zaman alıcı ve verimsiz olan klinik çalışma işe alımlarıdır. Emily's Entourage, bu engeli aşmak için KF saçma mutasyonunun en az bir kopyasına sahip bireylerden oluşan bir hasta kaydı oluşturmuş ve yönetmektedir.
Hasta kaydı iki kritik işlev sağlamaktadır. Birincisi, KF'nin nonsense mutasyonlarına sahip bireylerin verilerine katkıda bulunmalarına ve ilgili araştırmalar, klinik gelişmeler ve denemeler hakkında bilgi sahibi olmalarına olanak sağlamaktır. İkincisi ise şirketler ve araştırmacılar için daha hızlı, daha hedefe yönelik klinik araştırma işe alımını ve kaydını mümkün kılmak ve böylece hayat kurtarıcı tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmaktır. Buna ek olarak, klinik çalışmalara katılmaya istekli hazır bir topluluğun gösterilmesi, biyofarmasötik şirketlerini KF alanına çekmeye yardımcı olur ve klinik çalışma alanlarının nerede başlatılacağına dair içgörü sağlar.
Diğer KF hasta kayıtlarından farklı olarak, EE'nin kaydı doğrudan tüketiciye yöneliktir ve KF'li kişilerin kendi sağlıklarının itici gücü olduğuna ve kliniklerin ve sağlayıcıların klinik araştırma fırsatlarının bekçileri olmaması gerektiğine olan inancımızı yansıtmaktadır.
2020 itibariyle, EE hasta kaydı dünyanın dört bir yanından 387 kişiden oluşmaktadır ve bu kişilerin 268'i Amerika Birleşik Devletleri'nde ikamet etmektedir. EE, hasta kayıtlarını 2019'dan 2020'ye kadar 12% artırmıştır.
EE, Ekim 2020'de Translate Bio ile türünün ilk örneği olan bir iş birliği başlatarak hasta kayıt defterini klinik araştırma hastalarının belirlenmesi ve onlara ulaşılması için bir araç olarak kullanmaya başladı. Ortaklık, şirketin 40 katılımcıdan oluşan tahmini kayıt hedefine doğru artan tarama ve başarılı deneme kayıtları sağladı.
Aralık 2020 itibarıyla, hasta kayıt defterini büyütmeye ve sponsorlar ve araştırmacılarla olan ortaklıklarımıza odaklanmış durumdayız. KF'nin nonsense mutasyonlarına sahip bireylerin yüksek prevalansı göz önüne alındığında, kayıt defterine daha fazla hasta almak için uluslararası bir genişleme devam ediyor ve İsrail ile başlıyor.