Desenvolvimento terapêutico para mutações Nonsense: A última fronteira da FC

A Emily's Entourage (EE) anuncia seu terceiro simpósio científico, Desenvolvimento terapêutico para mutações Nonsense: A última fronteira da FCque será realizado nos dias 24 e 25 de setembro no The Wistar Institute, na Filadélfia, PA. O foco principal será acelerar os avanços e a cura para os 10% finais da população com fibrose cística (FC) sem uma terapia direcionada.

Instituto Wistar na Filadélfia, PA

Com pesquisadores e empresas proeminentes de FC de todo o mundo, essa reunião apenas para convidados será um evento íntimo que aproveitará a colaboração, a troca de ideias e a solução criativa de problemas para acelerar o desenvolvimento de terapias que salvam vidas para as mutações sem sentido da FC. Essa área de desenvolvimento terapêutico é particularmente importante porque as terapias moduladoras de CFTR revolucionárias estão atualmente aprovadas ou em estágio final de desenvolvimento clínico para cerca de 90% da população com FC. As pessoas com mutações sem sentido na FC representam a maior parte da população com FC sem uma terapia moduladora de CFTR aprovada ou em estágio final de desenvolvimento.

"Na Emily's Entourage, estamos incrivelmente empolgados em reunir os melhores e mais brilhantes para combater coletivamente as mutações sem sentido, que representam uma grande lacuna no desenvolvimento terapêutico para a comunidade de FC" - Emily Kramer-Golinkoff, cofundadora da EE

O simpósio começará com um jantar de boas-vindas na noite anterior à reunião, onde os convidados serão calorosamente recebidos pelo presidente do Conselho Consultivo Científico da EE, Kevin Foskett, PhD, pelo diretor científico Pete Haggie, PhD, e por Emily. O objetivo do jantar será o de confraternizar, fazer contatos e articular metas para o dia seguinte, onde ocorrerá o trabalho árduo e produtivo.

Reunião dos principais líderes de opinião da EE em setembro de 2015

Em 25 de setembro, Emily fará a abertura com comentários de boas-vindas, apresentando às pessoas a Emily's Entourage e sua missão, dando um rosto humano aos objetivos e à urgência da reunião. A reunião que se seguirá será dividida em quatro sessões principais, cada uma composta por apresentações curtas e discussões. As quatro sessões são:

I. Moduladores de CFTR: Desenvolvimento, adaptação e teste de moduladores para CFTRs truncados

Presidente: Pete Haggie, PhD (Universidade da Califórnia, São Francisco, Emily's Entourage)

II. Terapia gênica CFTR: Progressão para ensaios de Fase I

Presidente: Beverly Davidson, PhD (Hospital Infantil da Filadélfia, Universidade da Pensilvânia, Spark Therapeutics, Talee Bio)

III. Terapias com ácidos nucleicos: Abordagens direcionadas a mRNA, tRNA e oligonucleotídeos

Presidentes: Phil Thomas (Universidade do Texas, Southwestern) e Aliasger Salem (Universidade de Iowa)

IV. Ganhando tempo: Metas e abordagens alternativas

Presidente: Kevin Foskett, PhD (Universidade da Pensilvânia, Emily's Entourage)

Lista de apresentadores:

• Alan Verkman, MD, PhD (Universidade da Califórnia, São Francisco)
• Neal Sharpe, PhD (Eloxx Pharmaceuticals)
• Jeffrey Beekman, PhD (Centro Médico Universitário, Utrecht, Holanda)
• Steven M. Rowe, MD, MSPH (Universidade do Alabama em Birmingham)
• Paul McCray, MD (Universidade de Iowa)
• Patrick Harrison, PhD (University College Cork, Irlanda)
• Christopher Ahern, PhD (Universidade de Iowa)
• Lulu Huang, PhD (Ionis Pharmaceuticals)
• James Dahlman, PhD (Georgia Tech)
• John Miller, PhD (Proteostasis Therapeutics)
• Robert Tarran, PhD (Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill, Spyryx Biosciences)
• Oren Rosenberg, MD, PhD (Universidade da Califórnia, São Francisco)
• Barbara White, médica (Corbus Pharmaceuticals)
• Martin D. Burke, MD, PhD (Universidade de Illinois, Urbana-Champaign)

A Emily's Entourage gostaria de agradecer aos seguintes patrocinadores, cujo apoio possibilitou a realização desta reunião:

A Emily's Entourage gostaria de expressar sua sincera gratidão a todos os palestrantes, participantes e patrocinadores do simpósio. Estamos ansiosos por novos projetos e colaborações empolgantes resultantes do simpósio, que servirão para acelerar o desenvolvimento terapêutico das mutações sem sentido da FC.