Pesquisa e programas

O Emily's Entourage (EE) impulsiona a pesquisa de alto impacto, a troca de informações e a colaboração para acelerar os avanços para os indivíduos no 10% final da população com fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações existentes. 

O trabalho apoiado pela EE é particularmente importante porque foram desenvolvidos medicamentos que salvam vidas para tratar a causa subjacente da FC para cerca de 90% da população com FC, o que resultou em melhorias radicais na saúde. Infelizmente, para aqueles nos 10% finais, a FC continua sendo a mesma doença progressiva e fatal que sempre foi. Embora a EE continue focada em acelerar a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos para o 10% final, a pesquisa da EE tem o potencial de beneficiar não apenas as pessoas com FC, mas também milhões de pessoas com doenças genéticas, bem como aquelas que lutam contra infecções resistentes a antibióticos para as quais não há tratamentos existentes.

Abordagem estratégica

Em parceria com seu Conselho Consultivo Científico, a EE usa prioridades estratégicas de pesquisa para orientar seus investimentos financeiros direcionados em projetos de pesquisa com o maior potencial de impacto em curto prazo. Essa abordagem orientada a resultados para agilizar a pesquisa é uma mudança de paradigma e um forte desvio da norma, em que a comunidade científica orienta a direção da pesquisa e o progresso pode ser fragmentado e ineficiente.

Subsídios para pesquisa

A EE solicita, avalia e financia anualmente bolsas de pesquisa científica meritórias, com foco em abordagens baseadas em genética para corrigir mutações da FC que não se beneficiam dos moduladores CFTR existentes e anti-infecciosos para tratar infecções intratáveis que impulsionam a progressão da doença e a mortalidade entre as pessoas com FC. Saiba mais sobre as oportunidades de financiamento da EE.

Simpósios científicos

A EE promove simpósios científicos que reúnem as principais mentes da FC no mundo, vindas do meio acadêmico, do atendimento clínico e do setor biofarmacêutico. O objetivo desses simpósios é gerar discussões multidisciplinares, trocar ideias, compartilhar dados e atualizações e promover parcerias para agilizar a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos para indivíduos nos 10% finais da população com FC.  

Modelos celulares e animais

A EE desenvolveu uma série de modelos e ferramentas celulares e animais validados, incluindo linhas celulares imortalizadas, células-tronco pluripotentes induzidas, células epiteliais das vias aéreas, modelos murinos e organoides. Essas amostras servem como uma plataforma para entender melhor como as mutações nonsense e raras da FC funcionam e para selecionar os primeiros candidatos a medicamentos, desempenhando um papel fundamental na aceleração do desenvolvimento de medicamentos. Veja os recursos de pesquisa da EE.